LurbinectedinEMA-goedkeuring: Komt het eraan (en wanneer)?

Lurbinectedin werd door de FDA en EMA aangewezen als weesgeneesmiddel. Het werd ook opgenomen in het Project Orbis van de FDA voor versnelde goedkeuring van gelijktijdige oncologische geneesmiddelen ⁶. Dit waren allemaal tekenen van hoop voor kleincellige longkankerpatiënten overal ter wereld, wat de mogelijkheid van een sneller goedkeuringsproces voor het medicijn suggereert.

Meer dan 5 jaar na de aanwijzing als weesgeneesmiddel en 3 jaar na de versnelde goedkeuring door de FDA wacht Zepzelca (lurbinectedin) echter nog steeds op goedkeuring door het EMA.

Hoe lang moeten longkankerpatiënten in Nederland, Europa en het Verenigd Koninkrijk nog wachten om toegang te krijgen tot deze behandeling? Lees het laatste nieuws, inclusief uw mogelijkheden om lurbinectedin te krijgen voordat het op grote schaal beschikbaar is.

Waar wordt lurbinectedin voor gebruikt?

Zepzelca (lurbinectedin) is een geneesmiddel op recept voor de behandeling van uitgezaaide kleincellige longkanker (SCLC) bij volwassenen. Het is specifiek bedoeld voor patiënten bij wie de ziekte na chemotherapie ¹ is voortgeschreden.

Wat is lurbinectedin's slagingspercentage?

De FDA verleende Zepzelca een versnelde goedkeuring op basis van de PM1183-B-005-14 studie. Dit is wat de gerapporteerde resultaten ons vertellen over lurbinectedin's succespercentage in SCLC:

• Bij 35% van de patiënten slonken of verdwenen de tumoren;

• De mediane responsduur was 5,3 maanden;

• Enkele van de meest voorkomende bijwerkingen waren leukopenie, lymfopenie, vermoeidheid, anemie, neutropenie, verhoogde creatinine, alanine aminotransferase of glucose ¹.

Lurbinectedin bevestigende proeven

Om de goedkeuring van de FDA te behouden, moest de fabrikant van lurbinectedin een bevestigend onderzoek uitvoeren. Dit Fase 3 onderzoek, ATLANTIS genaamd, toonde geen statistisch significante verbetering van de algehele overleving in vergelijking met alleen chemotherapie.

Deze uitkomst kan echter te wijten zijn aan de onderzoeksopzet. Het testte bijvoorbeeld een lagere dosering van lurbinectedin dan de goedgekeurde dosering en combineerde het met een chemotherapeutisch middel. Met dit in gedachten heeft de FDA besloten om de goedkeuring van Zepzelca te handhaven. Om de werkzaamheid te bevestigen, moet de fabrikant gegevens verstrekken van een nieuw bevestigend onderzoek met een geschikte opzet.

Op dit moment zijn er twee confirmatory trials voor lurbinectedin aan de gang. De LAGOON-studie zal in juni 2025 worden afgerond en de IMForte-studie in maart 2026. Hopelijk zullen de gegevens van deze onderzoeken de verlengde goedkeuring van het geneesmiddel in de VS ondersteunen en helpen om de goedkeuring in andere regio's, zoals Europa, te versnellen.

kopen lurbinectedin

LurbinectedinEMA-goedkeuring: Wat is de status?

In 2019 kende het EMA lurbinectedin een aanwijzing toe als weesgeneesmiddel voor de behandeling van SCLC ². Sindsdien is er echter geen formele aanvraag voor een vergunning voor het in de handel brengen ingediend bij het EMA.

Doorgaans duurt het vanaf het moment dat een aanvraag voor een vergunning voor het in de handel brengen is ingediend tot 210 dagen voordat er een goedkeuringsbesluit wordt genomen. Dit proces kan iets sneller verlopen voor weesgeneesmiddelen. Hoe dan ook, zelfs als PharmaMar zijn EMA goedkeuringsaanvraag vandaag indient, zou het nog steeds uitkijken naar een mogelijke goedkeuring niet eerder dan eind 2024-begin 2025.

Een uitzondering op deze tijdlijn is Zwitserland, waar het geneesmiddel in maart 2023 tijdelijk is goedgekeurd ⁴.

Wanneer is lurbinectedin beschikbaar in Nederland?

Dat is moeilijk te zeggen. Als er voor het einde van het jaar een EMA-goedkeuringsaanvraag voor lurbinectedin wordt ingediend, zou er in theorie medio 2025 een beslissing over kunnen zijn. Bij een positief besluit zou het nog 67 dagen duren voordat Zepzelca's EMA-goedkeuring officieel wordt.

Vanaf dat moment kan elke EU-lidstaat zijn eigen procedures starten voor lokale prijsonderhandelingen, vergoeding en lokale marktintroductie. Hoe lang deze procedures duren, hangt af van het land.

Nederland brengt nieuw goedgekeurde weesgeneesmiddelen gemiddeld binnen 280 dagen op de markt. Aan de andere kant van het spectrum staat Estland, waar het gemiddeld 1.081 dagen duurt voordat een nieuw weesgeneesmiddel beschikbaar is ^.

Dit betekent dat als lurbinectedin medio 2025 door de EMA wordt goedgekeurd, het in theorie begin 2026 in Nederland verkrijgbaar zou kunnen zijn.

Wanneer is Zepzelca verkrijgbaar in het Verenigd Koninkrijk?

De MHRA verleende Zepzelca in 2022 het predikaat Innovative Medicine. In hetzelfde jaar diende PharmaMar een formele aanvraag in voor een voorwaardelijke vergunning voor het in de handel brengen in het VK ⁵.

Sindsdien zijn er echter geen beslissingen genomen. Vanaf april 2024 heeft de MHRA lurbinectedin nog niet goedgekeurd. Ook NICE heeft zijn beoordeling van het geneesmiddel voor mogelijke opname op de NHS opgeschort. Er is door geen van beide instanties een tijdlijn gegeven voor beslissingen.

Hoe je veilig lurbinectedin kunt krijgen voordat het door de MHRA en EMA is goedgekeurd

Bent u een patiënt met SCLC? Als uw arts van mening is dat u baat zou kunnen hebben bij een behandeling met Zepzelca, hoeft u mogelijk niet te wachten op de goedkeuring ervan in Nederland, Europa of het VK. In plaats daarvan kunnen uw arts en u overwegen om deel te nemen aan een lurbinectedin klinisch onderzoek. Of om het geneesmiddel op individuele basis te kopen.

Doe mee aan een lurbinectedin klinisch onderzoek

Eén manier om toegang te krijgen tot Zepzelca (lurbinectedin) is door je in te schrijven voor een klinische trial. Dit is vaak makkelijker gezegd dan gedaan, omdat u en uw arts een trial moeten vinden die op dit moment deelnemers werft in uw land. Je moet ook voldoen aan de toelatingscriteria. Voor dit alles hebt u de steun van uw behandelend arts nodig.

Hier zijn enkele goede plaatsen om te beginnen met het zoeken naar lopende lurbinectedin klinische onderzoeken:

• ClinicalTrials.gov: Dit is een database met alle klinische onderzoeken in de VS. Sommige onderzoeken staan ook open voor internationale deelnemers. Een voorbeeld is het klinische onderzoek LAGOON. Dit is in de VS, maar staat ook open voor patiënten in Europa en Azië.

• EUClinicaltrials.eu: Dit is een database met alle klinische onderzoeken in de Europese Unie. Momenteel bevat deze beperkte informatie over onderzoeken die vóór 31 januari 2022 zijn gestart. Voor die onderzoeken kun je terecht in het EU Clinical Trials Register.

• myTomorrows: Deze organisatie ondersteunt patiënten bij het vinden van behandelingsmogelijkheden in klinische onderzoeken.

Koop lurbinectedin als een patiënt op naam

In de meeste landen mogen patiënten geneesmiddelen kopen en importeren die hun levenskwaliteit kunnen verbeteren of levensbedreigende aandoeningen kunnen behandelen. Als u toegang wilt krijgen tot Zepzelca voordat het in Nederland beschikbaar is, is dit misschien de snelste optie voor u en uw arts.

De verordening die dit mogelijk maakt staat bekend als de verordening betreffende de invoer van individuele patiënten op naam. De specifieke administratieve vereisten kunnen per land verschillen. In alle gevallen moet echter aan deze criteria worden voldaan:

• Het geneesmiddel in kwestie is goedgekeurd voor de markt in een ander land en is (nog) niet goedgekeurd of beschikbaar in het land van de patiënt;

• Er is geen alternatief op de lokale markt;

• Het medicijn is voor persoonlijk gebruik;

• De patiënt heeft een voorschriftbrief van zijn behandelend arts;

• De arts neemt de verantwoordelijkheid voor de behandeling. Dit kan van land tot land verschillende documentatie vereisen.

   

Wil je de regeling voor de invoer van individuele patiënten op naam gebruiken om lurbinectedin te krijgen voordat het in de EU is goedgekeurd? Dan moet u eerst uw behandelend arts raadplegen en een geschikt recept krijgen.

Heb je al een recept? Ons team kan je helpen om toegang te krijgen tot Zepzelca in Nederland. Wij zijn gespecialiseerd in het sourcen en leveren van medicijnen die nog niet beschikbaar zijn in uw land. Neem contact met ons op voor meer informatie.

Referenties:

1. Referentie ID: 4624945. Accessdata.fda.gov, geraadpleegd op 23 april 2024.
2. EU/3/19/2143 - aanwijzing als weesgeneesmiddel voor de behandeling van kleincellige longkanker. Europees Geneesmiddelenbureau, 9 april 2019.
3. EFPIA Patiënten W.A.I.T. Indicator 2021 Enquête. Efpia, geraadpleegd op 23 april 2024.
4. PharmaMar kondigt de goedkeuring aan van Zepzelca® (lurbinectedin) voor de behandeling van metastatische kleincellige longkanker in Zwitserland. Pharmamar, geraadpleegd op 23 april 2024.
5. PharmaMar heeft goedkeuring aangevraagd voor lurbinectedin voor de behandeling van metastatische kleincellige longkanker in het Verenigd Koninkrijk. Pharmamar, geraadpleegd op 23 april 2024.
6. Project Orbis. FDA, geraadpleegd op 23 april 2024.