Goedkeuring van Lymphir: Wanneer komt de nieuwe oude behandeling voor cutaan T-cel lymfoom naar jou?

1. In 2008 verleende de FDA in de VS volledige goedkeuring voor Ontak voor de behandeling van cutaan T-cel lymfoom ¹. In 2014 werd Ontak echter stopgezet vanwege toxiciteit, waardoor veel patiënten in de VS en elders een behandelingsoptie minder hadden voor deze zeldzame aandoening ². 

Met de recente goedkeuring van Lymphir (denileukine diftitox-cxdl) door de FDA, komt ^er een geherformuleerd alternatief voor Ontak beschikbaar. Dit is wat je moet weten over deze (oude) nieuwe behandeling voor cutaan T-cel lymfoom. Inclusief hoe je het kunt krijgen voordat het in jouw land is goedgekeurd.

Wat is de indicatie voor denileukine diftitox?

Lymphir (denileukine diftitox-cxdl) is geïndiceerd voor de behandeling van volwassenen met recidief of refractair stadium I-III cutaan T-cellymfoom (CTCL). Lymphir is bestemd voor gebruik als tweedelijnsbehandeling, na ten minste één eerdere ronde van systemische therapie ⁴. Lymphir is bestemd voor gebruik als tweedelijnsbehandeling, na ten minste één eerdere ronde van systemische therapie.

Denileukine diftitox is ook onderzocht als mogelijke behandeling voor ernstige psoriasis ⁵. Het is momenteel echter nergens goedgekeurd voor deze indicatie.

Lymfir vs Ontak

Lymphir is een geherformuleerde versie van Ontak, een geneesmiddel dat in 2014 werd stopgezet. Betekent dit dat Lymphir hetzelfde is als Ontak en wat moeten patiënten weten over de twee behandelingen?

Waarom is Ontak gestopt?

In 2014 heeft Eisai Ontak vrijwillig van de markt gehaald vanwege fabricageproblemen met betrekking tot E.coli-expressie en -zuivering ⁶. Sinds 2021 is een vernieuwde versie van Ontak weer beschikbaar in Japan onder de naam Remitoro ⁷. Het is echter niet (opnieuw) geïntroduceerd in andere markten. Het is echter niet (opnieuw) geïntroduceerd in andere markten. 

Is Lymphir hetzelfde als Ontak?

Hoewel Lymphir en Ontak in de ogen van de FDA afzonderlijke geneesmiddelen zijn, is Lymphir eigenlijk gewoon een nieuwe formulering van een oude behandeling voor cutaan T-cel lymfoom ⁹. Beide geneesmiddelen hebben hetzelfde werkzame bestanddeel (denileukine diftitox), maar de formulering van Lymphir heeft een betere zuiverheid en bioactiviteit ⁸. 

Met andere woorden, Lymphir kan worden beschouwd als hetzelfde als Ontak als het gaat om het werkingsmechanisme, maar beter als het gaat om de kwaliteit van de formulering en het productieproces. 

Lymphir klinisch onderzoek: Wat was het succespercentage?

De goedkeuring van Lymphir door de FDA was gebaseerd op het fase III 302-onderzoek. De belangrijkste uitkomsten van het onderzoek waren:

• 36,2% van de met Lymphir behandelde patiënten had een gedeeltelijke of volledige respons op de behandeling;
• 52% van de patiënten had een respons op de behandeling die langer dan 6 maanden aanhield, en bij 20% van de patiënten werd de respons na 12 maanden nog steeds gemeld;
• De mediane tijd tot respons was 1,4 maanden, waarbij 70% van de patiënten al reageerde na 1 of 2 behandelingscycli ⁹.

Wanneer wordt Lymphir goedgekeurd door de EMA?

Vanaf augustus 2024 is er geen actieve vergunningaanvraag voor het in de handel brengen van denileukine diftitox's EMA goedkeuring. Normaal gesproken duurt het tot 210 dagen voordat EMA-goedkeuringsaanvragen worden beoordeeld, vanaf het moment dat ze officieel zijn geaccepteerd. Dit betekent dat het helaas onwaarschijnlijk is dat Lymphir dit jaar nog goedkeuring krijgt in Europa.

Wordt MHRA-goedkeuring verwacht voor Lymphir?

Helaas moeten patiënten in het Verenigd Koninkrijk waarschijnlijk ook nog een tijdje wachten totdat Lymphir is goedgekeurd en lokaal beschikbaar is. Vanaf augustus 2024 is er geen actieve MHRA-goedkeuringsaanvraag voor Lymphir, noch is NICE een beoordeling gestart voor de mogelijke opname van het geneesmiddel op de NHS. Dit betekent dat het onwaarschijnlijk is dat denileukine diftitox nog dit jaar beschikbaar zal zijn voor Britse patiënten. 

Hoe kom ik aan Lymphir voordat het verkrijgbaar is in Europa, het Verenigd Koninkrijk of elders?

Wachten op een onbepaalde tijd om lokale goedkeuring te krijgen voor een behandeling voor een tijdsgevoelige aandoening is niet ideaal. Voor patiënten buiten de VS en Japan is er echter goed nieuws. Als je de behandeling nodig hebt en je arts heeft deze voorgeschreven, hoef je niet te wachten.

U kunt Lymphir (denileukine diftitox-cxdl) onmiddellijk krijgen via de invoerregeling voor patiënten op naam.

Lymphir kopen als patiënt op naam

Niet alle patiënten en artsen weten dat, maar je mag lokaal niet verkrijgbare medicijnen kopen en importeren voor persoonlijk gebruik. Vooral als deze medicijnen je levenskwaliteit kunnen verbeteren of een levensbedreigende aandoening kunnen verhelpen.

Als je denileukine diftitox-cxdl wilt krijgen voordat het door de MHRA of EMA is goedgekeurd, is dit misschien de snelste optie voor jou en je arts.

De regeling die dit mogelijk maakt staat bekend als de Named Patient Import regeling. Om hiervoor in aanmerking te komen, moet je eerst een recept hebben van je behandelend arts voor een geneesmiddel dat:

• elders is goedgekeurd;
• niet goedgekeurd of beschikbaar is waar je woont;
• geen lokale alternatieven heeft, en
• is alleen voor persoonlijk gebruik.

Heb je al een recept? Deel het met ons team op Everyone.org en we helpen je meteen bij het kopen van Lymphir.

Referenties:

1. FDA geeft volledige goedkeuring voor ONTAK® (denileukine diftitox) voor gebruik bij patiënten met Cutaan T-Cel Lymfoom (CTCL). Eisai, 16 oktober 2008.
2. Denileukine diftitox (Ontak). HemOnc.org, geraadpleegd op 27 augustus 2024.
3. Citius Pharmaceuticals ontvangt FDA-goedkeuring voor LYMPHIR™ (denileukine diftitox-cxdl) immunotherapie voor de behandeling van volwassenen met recidief of refractair Cutaan T-Cel Lymfoom. PR Newswire, geraadpleegd op 27 augustus 2024.
4. Hoofdpunten van de voorschrijfinformatie. Accessdata.fda.gov, geraadpleegd op 27 augustus 2024.
5. Een multicenter dosis-escalatiestudie met denileukine diftitox (ONTAK, DAB(389)IL-2) bij patiënten met ernstige psoriasis. PubMed, geraadpleegd op 27 augustus 2024.
6. Myshko, Denise. FDA verwerpt BLA voor behandeling van zeldzame huidkanker. Managed Healthcare Executive, 31 juli 2023.
7. ANTICANCIEREND MIDDEL "Remitoro® INTRAVENOUS DRIP INFUSION 300μg" (DENILEUKIN DIFTITOX (GENETISCHE RECOMBINATIE)) GELANCEERD IN JAPAN VOOR PERIFEER T-CELLYMFOOM EN CUTAAN T-CELLYMFOOM. Eisai, geraadpleegd op 27 augustus 2024.
8. Myshko, Denise. FDA stelt actiedatum in voor opnieuw ingediende Lymphir in zeldzame huidkanker. Managed Healthcare Executive, geraadpleegd op 27 augustus 2024.
9. Werkzaamheid en veiligheid van E7777 (Denileukine diftitox [ONTAK] met verbeterde zuiverheid) bij patiënten met recidief of refractair cutaan T-cellymfoom: Resultaten van Pivotaal Onderzoek 302. Bloed, geraadpleegd op 27 augustus 2024.