Goedkeuring van Nipocalimab: Wanneer komt de nieuwste behandeling voor myasthenia gravis naar jou?

Myasthenia gravis is een zeldzame auto-immuunziekte die vooral mensen boven de 50 jaar treft. In de afgelopen 5 jaar zijn er meerdere behandelingen goedgekeurd voor deze aandoening. Waaronder Zilbrysq, Rystiggo, Ultomirisen Vyvgart. Ondanks deze vooruitgang hebben slechts 60-70% van de patiënten baat bij deze therapieën. Volgens Dr. Richard Nowak blijft een aanzienlijk deel van de patiënten achter zonder substantiële verbetering ¹.

Nipocalimab is een nieuw onderzoeksgeneesmiddel dat het potentieel heeft om deze situatie te veranderen. De eerste klinische gegevens suggereren dat het meer myasthenia gravis patiënten kan behandelen dan de huidige behandelingen.

Dus, wanneer zal nipocalimab beschikbaar zijn? Dit is wat je moet weten over de verwachte tijdlijnen voor FDA, EMA, MHRA goedkeuringen en meer.

Wat is nipocalimab, de nieuwste behandeling voor myasthenia gravis?

Nipocalimab is een monoklonaal antilichaam dat in ontwikkeling is. Het is ontworpen om te werken door zich te richten op de neonatale Fc-receptor (FcRn). FcRn reguleert schadelijke IgG-antilichamen die betrokken zijn bij myasthenia gravis (en andere auto-immuunziekten). Door FcRn te blokkeren, probeert nipocalimab de hoeveelheid schadelijke antilichamen die de lichaamseigen weefsels aanvallen te verminderen. Op deze manier probeert het de symptomen te verlichten zonder het hele immuunsysteem te verzwakken ².

Naast myasthenia gravis wordt nipocalimab onderzocht als mogelijke behandeling voor andere aandoeningen. Waaronder chronische inflammatoire demyeliniserende polyneuropathie en warme autoimmuun hemolytische anemie. Het wordt ook onderzocht voor maternale-foetale aandoeningen zoals hemolytische ziekte van de foetus en pasgeborene (HDFN). En last but not least wordt nipocalimab ook onderzocht in klinische studies voor meer gebruikelijke auto-immuunziekten zoals reumatoïde artritis, de ziekte van Sjögren en lupus ³.

Wat is het succespercentage van nipocalimab in klinische onderzoeken?

In de Fase 3 klinische studie VIVACITY werd nipocalimab samen met standaardbehandeling gebruikt tegen placebo en standaardbehandeling. De patiëntenpopulatie die betrokken was bij de studie vertegenwoordigde ongeveer 95% van de myasthenia gravis patiëntenpopulatie.

Dit zijn de belangrijkste uitkomsten van het onderzoek:

• Patiënten die werden behandeld met nipocalimab vertoonden een verbetering van 4,7 punten op een symptoomschaal (MG-ADL). Ter vergelijking: de placebogroep vertoonde een verbetering van 3,25 punten. Een verbetering van 1-2 punten op deze schaal kan een groot verschil maken bij alledaagse activiteiten, zoals eten zonder te stikken of ademen zonder hulp;

• Nipocalimab verbeterde de spierkracht en -functie (gemeten met QMG) significant in vergelijking met placebo;

• Meer patiënten met nipocalimab ervoeren een verbetering van 2 punten of meer op de MG-ADL-schaal. Dit toont aan dat het potentieel heeft om het dagelijks leven van mensen met gMG ⁴ te verbeteren.

De resultaten van de VIVACITY-studie leidden ertoe dat Johnson & Johnson in augustus 2024 een aanvraag indiende voor goedkeuring van nipocalimab door de FDA.

Nipocalimab vs efgartigimod: Wat is het verschil?

Efgartigimod (merknaam Vyvgard) werd in 2021 goedgekeurd voor de behandeling van myasthenia gravis.

Efgartigimod lijkt in zoverre op nipocalimab dat het ook gericht is op het blokkeren van het FcRn-eiwit. Er zijn echter enkele verschillen tussen de twee geneesmiddelen:

• Toepasbaarheid. Op basis van de momenteel beschikbare gegevens lijkt nipocalimab toepasbaar voor een grotere patiëntenpopulatie. Inclusief patiënten met anti-MuSK, anti-LRP4 en anti-AChR antilichamen. Nipocalimab zou mogelijk ook kunnen dienen als tweedelijnsoptie voor patiënten die niet goed hebben gereageerd op efgartigimod ⁵.

•  

  Goedkeuringsstatus. Terwijl Vyvgard (efgartigimod) al is goedgekeurd in de VS en de EU, moet nipocalimab zijn eerste wereldwijde goedkeuring nog krijgen.

Goedkeuringsstatus van nipocalimab wereldwijd

Hoewel de eerste klinische onderzoeksgegevens veelbelovend zijn, is nipocalimab nog nergens ter wereld goedgekeurd. Dit is wat we weten over de tijdlijnen voor wereldwijde goedkeuring.

Wanneer wordt de goedkeuring van de FDA verwacht?

De FDA-goedkeuringsaanvraag voor nipocalimab werd in augustus 2024 ingediend. Gewoonlijk neemt een goedkeuringsbeslissing 6 tot 10 maanden in beslag, wat betekent dat nipocalimab medio 2025 groen licht van de FDA zou moeten krijgen.

Wanneer wordt nipocalimab goedgekeurd door de EMA?

Johnson & Johnson heeft in september 2024 haar EMA-vergunningaanvraag voor nipocalimab ingediend. Goedkeuringsbesluiten van de EMA kunnen tot 210 dagen duren, wat ons naar het midden van 2025 brengt, wanneer nipocalimab hopelijk goedkeuring krijgt in de EU.

Wanneer is nipocalimab beschikbaar in het Verenigd Koninkrijk?

Dit is een moeilijker te beantwoorden vraag, omdat er vanaf september 2024 geen actieve MHRA-goedkeuringsaanvraag is voor nipocalimab. Volgens de post-Brexit regelgeving kan de MHRA ervoor kiezen om nipocalimab goed te keuren zodra een andere vertrouwde instantie het goedkeurt (bijvoorbeeld de FDA of EMA). Als dat de richting is die de MHRA kiest, dan zou nipocalimab rond medio 2025 ook in het VK kunnen worden goedgekeurd. Voordat het beschikbaar kan komen op de NHS, moet het worden beoordeeld door NICE. Er is al een beoordeling aan de gang, maar op dit moment is er nog geen publicatiedatum bekend.

Hoe kunt u nipocalimab krijgen voordat het in uw land is goedgekeurd?

Bent u een myasthenia gravis patiënt? Als je arts van mening is dat je baat zou kunnen hebben bij een behandeling met nipocalimab, hoef je misschien niet te wachten op de lokale goedkeuring. In plaats daarvan kunnen je arts en jij overwegen om deel te nemen aan een klinische studie. Of nipocalimab te kopen via Named Patient Import, zodra het ergens ter wereld is goedgekeurd.

Doe mee aan een klinisch onderzoek

Eén manier om toegang te krijgen tot medicijnen in ontwikkeling is door u in te schrijven voor een klinische trial. Dit is vaak makkelijker gezegd dan gedaan, omdat u en uw arts een trial moeten vinden waarvoor op dit moment deelnemers worden geworven in uw land. U moet ook voldoen aan de toelatingscriteria en het risico accepteren dat u in de controlegroep van het onderzoek terechtkomt.

Hier zijn enkele goede plaatsen om te beginnen met zoeken naar lopende klinische onderzoeken met nipocalimab:

• ClinicalTrials.gov: Dit is een database met alle klinische onderzoeken in de VS. Sommige onderzoeken staan ook open voor internationale deelnemers, dus het is de moeite waard om deze lijst in de gaten te houden.

•  

  EUClinicaltrials.eu: Dit is een database met alle klinische onderzoeken in de Europese Unie. Momenteel bevat deze beperkte informatie over onderzoeken die vóór 31 januari 2022 zijn gestart. Voor die onderzoeken kun je terecht in het EU Clinical Trials Register.

•  

  myTomorrows: Deze organisatie ondersteunt patiënten bij het vinden van behandelingsmogelijkheden in klinische onderzoeken.

Koop nipocalimab via Named Patient Import

In de meeste landen kunnen patiënten geneesmiddelen kopen en importeren die hun levenskwaliteit kunnen verbeteren of levensbedreigende aandoeningen kunnen behandelen. Als u toegang wilt krijgen tot nipocalimab voordat het in uw land is goedgekeurd, kan dit een optie zijn voor u en uw arts. Je kunt er gebruik van maken zodra het medicijn ergens ter wereld wordt goedgekeurd.

De regelgeving die dit mogelijk maakt staat bekend als het Named Patient Import. De specifieke administratieve vereisten kunnen per land verschillen. In alle gevallen moet echter aan deze criteria worden voldaan:

• Het geneesmiddel in kwestie is goedgekeurd voor de markt in een ander land en is (nog) niet goedgekeurd of beschikbaar in het land van de patiënt;
• Er is geen alternatief op de lokale markt;
• Het medicijn is voor persoonlijk gebruik;
• De patiënt heeft een recept van zijn behandelend arts;
• De arts neemt de verantwoordelijkheid voor de behandeling. Dit kan van land tot land verschillende documentatie vereisen.

Wil je gebruik maken van de invoerregeling voor individuele patiënten om nipocalimab te krijgen voordat het lokaal is goedgekeurd? Dan moet u eerst uw behandelend arts raadplegen en een geschikt recept krijgen.

Heb je al een recept? Ons team kan je helpen bij het kopen van nipocalimab, zodra het ergens ter wereld is goedgekeurd. Neem contact met ons op voor meer informatie.

Neem contact op

Referenties:

1. KATELLA, KATHY. Myasthenia Gravis: nieuwe medicijnen en een weg naar individuele behandeling. Yale Medicine, 17 november 2023.
2. Waar wordt Nipocalimab voor gebruikt, Synapse, 28 juni 2024. 
3. Johnson & Johnson's nipocalimab toegekend aan de Amerikaanse FDA Breakthrough Therapy Designation voor de behandeling van personen met een hoog risico op ernstige hemolytische ziekte van de foetus en pasgeborene (HDFN). Johnson & Johnson, 9 februari 2024.
4. Fase 3-studie met nipocalimab toont langste aanhoudende ziektecontrole in FcRn-klasse voor breedste populatie van myasthenia gravis-patiënten. PR Newswire, 28 juni 2024.
5. J&J bereidt nipocalimab voor om te concurreren met Vyvgart na myasthenia gravis studiesucces. Synapse, 15 juli 2024.