Veelbelovende ontwikkelingen in de behandeling van Multiple Myeloma!

Laatst bijgewerkt: 08 maart 2021

Meervoudig Myeloom

Zoals u wellicht weet kan multiple myeloom zich op verschillende manieren en met verschillende symptomen presenteren en is de precieze oorzaak nog steeds niet bekend. Volgens de Mayo Clinic "weten artsen dat myeloom begint met één abnormale plasmacel in uw beenmerg - het zachte, bloedproducerende weefsel dat zich in het midden van de meeste botten bevindt. De abnormale cel vermenigvuldigt zich snel." Voor sommigen kan de ziekte inactief blijven, voor anderen is de prognose niet zo gunstig. Het goede nieuws is echter dat deze vorm van kanker goed reageert op meerdere behandelingen. Onder de nieuwe therapieën die momenteel worden getest, is er één die patiënten een nieuwe optie zou kunnen bieden.

Om uit recente nieuwsberichten te citeren:

"Gegevens van de Janssen Research & Development fase 3 ALCYONE-studie, toonden aan dat Darzalex (daratumumab) in combinatie met bortezomib, melphalan, en prednison (VMP) de klinische uitkomsten aanzienlijk verbeterde, waaronder het verminderen van het risico op ziekteprogressie of overlijden met 50 procent, bij patiënten met nieuw gediagnosticeerd multipel myeloom die niet in aanmerking komen voor autologe stamceltransplantatie (ASCT)."

Deze resultaten werden gepresenteerd op de jaarlijkse bijeenkomst van de American Society of Hematology in Atlanta en gelijktijdig gepubliceerd in het New England Journal of Medicine - een zeer gerenommeerd medisch tijdschrift.

Het is belangrijk op te merken dat niet alle patiënten met multiple myeloma of gezondheidswerkers die het behandelen op hetzelfde moment toegang hebben tot dezelfde geneesmiddelen, aangezien geneesmiddelen in het ene land goedgekeurd en beschikbaar kunnen zijn en in het andere land niet. Dit komt omdat er geen wereldwijd, geharmoniseerd goedkeuringssysteem is.

Patiënten zijn zich er onvoldoende van bewust dat zij onder bepaalde voorwaarden geneesmiddelen kunnen invoeren op 'named patient'-basis. Als u of iemand die u kent meer wil weten over toegang tot een geneesmiddel dat momenteel niet beschikbaar is in hun land, vindt u nuttige informatie op onze startpagina over hoe wij kunnen helpen. Ons team levert dagelijks nog niet goedgekeurde geneesmiddelen uit de hele wereld, met een service die hoog wordt gewaardeerd door artsen en patiënten.

Dus, wat betekenen de resultaten?

Hier wordt een combinatietherapie beschreven - dat wil zeggen dat een speciale formulering van verschillende geneesmiddelen vaak betere resultaten geeft dan één geneesmiddel afzonderlijk.
De verwijzing naar ASCT betekent stamceltransplantatie, de standaardbehandeling voor myeloom bij "jonge" patiënten met voldoende orgaanfunctie, maar het risico van herval is hoog en problematisch, vooral bij sommige patiënten.
De in de gepubliceerde studie aangetoonde werkzaamheid is veelbelovend - bijna 50% vermindering van de progressie van de ziekte en van de kans op overlijden bij pas gediagnosticeerde patiënten.
De drie andere stoffen dan Darzalex worden samen VMP genoemd - Velcade- Melphalan-Prednisone

Let wel, anders dan eerdere klinische studies die werden gebruikt ter ondersteuning van de goedkeuring van daratumumab (Darzalex), werd deze studie uitgevoerd met nieuw gediagnosticeerde myeloompatiënten.

Wat is bortezomib en de andere genoemde stoffen?

Dit zijn gelukkig vrij verkrijgbare geneesmiddelen die al door veel gezondheidsautoriteiten zijn goedgekeurd voor gebruik bij myeloom. Dit is goed nieuws voor patiënten omdat de combinatie toegankelijk moet zijn. Zo is bortezomib in de VS goedgekeurd voor de behandeling van teruggekeerd multipel myeloom en mantelcellymfoom. Bij multipel myeloom heeft het aangetoond complete responsen te genereren bij patiënten met anders snel voortschrijdende ziekteverschijnselen. Bortezomib is een type geneesmiddel dat een proteasoomremmer wordt genoemd. Proteasomen bevinden zich in cellen. Zij helpen bij het afbreken van eiwitten die de cel niet nodig heeft. Bortezomib blokkeert de proteasomen zodat de eiwitten zich in de cel ophopen, wat leidt tot de dood van de cel.

Wat betekent dit nieuws voor u of een dierbare?

Welnu, het grote nieuws is, dat Janssen op 21 november 2017 een aanvraag heeft ingediend bij de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) en bij het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) voor deze combinatietherapie en heeft verzocht om Priority Review, waardoor de beoordelingsperiode zou worden verkort tot slechts zes maanden (vergeleken met 10 maanden normaal). Als dit wordt goedgekeurd, kunnen Darzalex (daratumumab) en de beschreven VMP-therapie worden gebruikt als eerstelijnstherapie - wat betekent dat artsen patiënten eerst met deze optie zouden mogen behandelen. Dit is geweldig nieuws en we zullen deze blog bijwerken wanneer de goedkeuring wordt verleend!

Indien u vragen heeft over Darzalex (daratumumab), gelieve onze productpagina te bezoeken voor meer details, of ons te contacteren voor meer details.