Seladelpar's goedkeuring over de hele wereld: Hoe lang moet je nog wachten?

Primaire biliaire cholangitis (PBC) is een zeldzame auto-immuunziekte waaraan 1 op de 3.000 tot 4.000 mensen, voornamelijk vrouwen ^{, lijdt}.

Tot 2024 bestonden er slechts twee door de FDA goedgekeurde behandelingen: ursodeoxycholzuur en obeticholic acid, die bij ongeveer 40% van de patiënten slechts beperkt effectief zijn ². De goedkeuring van seladelpar door de FDA in augustus 2024 betekent echter een belangrijke verschuiving in de behandelingsopties voor PBC.

Hoewel dit veelbelovend is voor PBC-patiënten, zullen mensen buiten de VS moeten wachten op lokale goedkeuringen. Als je in Europa, het Verenigd Koninkrijk of ergens anders woont, kun je hier lezen wat je kunt verwachten met betrekking tot de tijdlijnen voor goedkeuring.

Wat is de indicatie van seladelpar?

Seladelpar (verkocht onder de merknaam Livdelzi) is geïndiceerd voor de behandeling van volwassen patiënten met PBC. Het geneesmiddel kan worden gebruikt in combinatie met ursodeoxycholzuur (UDCA) in die gevallen waarin patiënten onvoldoende reageren op UDCA alleen. Als de patiënt UDCA niet verdraagt, kan seladelpar ook als monotherapie worden gebruikt ³. 

Wat is het succespercentage van seladelpar in klinische onderzoeken? 

 De beslissing van de FDA om seldelpar een versnelde goedkeuring te geven, was gebaseerd op de resultaten van de RESPONSE-studie in Fase 3. De belangrijkste gerapporteerde resultaten omvatten:

• Bij 25% van de deelnemers normaliseerde de alkalische fosfatase (ALP), een belangrijke voorspeller van levergezondheid. Ter vergelijking: geen enkele patiënt in de placebogroep behaalde dit resultaat;
• 62% van de deelnemers die Livdelzi kregen, meldde een samengestelde biochemische respons 12 maanden na aanvang van de behandeling, vergeleken met 20% in de placebogroep;
• De meest voorkomende bijwerkingen waren hoofdpijn, buikpijn, misselijkheid, buikzwelling en duizeligheid ⁴.

Goedkeuringsstatus van Seladelpar wereldwijd

In augustus 2024 kreeg Livdelzi (seladelpar) zijn eerste wereldwijde goedkeuring van de FDA in de VS. Maar met welke goedkeuringstermijnen worden patiënten elders geconfronteerd?

Wanneer wordt seladelpar goedgekeurd door het EMA?

De aanvraag voor een vergunning voor het in de handel brengen van Seladelpar in de EU is in behandeling sinds februari 2024. Doorgaans duurt het goedkeuringsproces bij de EMA tot 210 dagen. In het gunstigste geval zou de EMA-goedkeuring van Seladelpar dus eind 2024 een feit kunnen zijn. Alleen de tijd zal leren of dit inderdaad het geval is. 

Wanneer is seladelpar verkrijgbaar in Europa?

Als we uitgaan van het beste scenario, waarbij seladelpar zijn Europese goedkeuring krijgt voor het einde van 2024, betekent dat nog steeds niet dat het in heel Europa op hetzelfde moment beschikbaar zal zijn.

Elke EU-lidstaat heeft zijn eigen lokale proces en tijdlijn voor het lanceren van nieuw goedgekeurde geneesmiddelen. Het EU-gemiddelde bedraagt ​​511 dagen en het Nederlandse gemiddelde - 294 dagen. Het proces is het langzaamst in Roemenië (gemiddeld 899 dagen)

Met andere woorden, zelfs als we kijken naar het meest hoopvolle scenario, zal seladelpar in sommige landen in Europa op zijn vroegst medio 2025 beschikbaar zijn. Patiënten in andere landen kunnen te maken krijgen met meer dan 2 jaar extra wachttijd.

Komt er goedkeuring van de MHRA voor seladelpar?

Vanaf augustus 2024 is er geen actieve aanvraag voor de MHRA-goedkeuring van seladelpar. Dat hoeft echter niet per se een lange wachttijd voor Britse patiënten te betekenen. Op basis van de International Reliance Procedure die na Brexit van kracht is, kunnen medicijngoedkeuringen van een andere vertrouwde regelgevende instantie (bijv. FDA, EMA) direct door de MHRA worden overgenomen. Of dit het geval zal zijn met seladelpar, is natuurlijk aan de MHRA om te beslissen.

Wanneer is seladelpar verkrijgbaar in het Verenigd Koninkrijk?

Laten we uitgaan van het beste scenario, waarin de MHRA een goedkeuring van Livdelzi door de EMA of FDA goedkeurt. Dat zou betekenen dat seladelpar in theorie binnen 2024 verkrijgbaar zou kunnen zijn in het Verenigd Koninkrijk.

Maar om het op de NHS te krijgen, is een positieve beoordeling van NICE nodig. In augustus 2024 is NICE nog niet begonnen met de beoordeling van het geneesmiddel, dus het is moeilijk om een beslissingsdatum te voorspellen. Als en wanneer NICE groen licht geeft, zou seladelpar binnen drie maanden beschikbaar moeten zijn op de NHS. 

Hoe kom je aan seladelpar voordat het in jouw land is goedgekeurd?

Ben je een PBC-patiënt? Als je arts van mening is dat je baat zou kunnen hebben bij een behandeling met Livdelzi (seladelpar), hoef je misschien niet te wachten op de lokale goedkeuring. In plaats daarvan kunnen je arts en jij overwegen om deel te nemen aan een klinisch onderzoek. Of seladelpar kopen en innemen via Named Patient Import.

Doe mee aan een Livdelzi klinisch onderzoek

Eén manier om toegang te krijgen tot Livdelzi is door je in te schrijven voor een klinisch onderzoek. Dit is vaak makkelijker gezegd dan gedaan, omdat je samen met je arts op zoek moet naar een klinisch onderzoek in jouw land waar momenteel deelnemers worden geworven. Je moet ook voldoen aan de toelatingscriteria en het risico accepteren dat je in het onderzoek in de controlegroep terechtkomt.

Hier zijn enkele goede plaatsen om te beginnen met het zoeken naar lopende klinische onderzoeken met seladelpar:

• ClinicalTrials.gov: Dit is een database met alle klinische onderzoeken in de VS. Sommige onderzoeken staan ook open voor internationale deelnemers, dus het is de moeite waard om deze lijst in de gaten te houden.
• EUClinicaltrials.eu: Dit is een database met alle klinische onderzoeken in de Europese Unie. Momenteel bevat deze beperkte informatie over onderzoeken die vóór 31 januari 2022 zijn gestart. Voor die onderzoeken kun je terecht in het EU Clinical Trials Register.
• myTomorrows: Deze organisatie ondersteunt patiënten bij het vinden van behandelingsmogelijkheden in klinische onderzoeken.

Seladelpar kopen via invoer van patiënten op naam

In de meeste landen mogen patiënten legaal geneesmiddelen kopen en importeren die hun levenskwaliteit kunnen verbeteren of levensbedreigende aandoeningen kunnen behandelen. Als u toegang wilt krijgen tot seladelpar voordat het in uw land is goedgekeurd, kan dit een optie zijn voor u en uw arts.

De regelgeving die dit mogelijk maakt staat bekend als het Named Patient Import. De specifieke administratieve vereisten kunnen per land verschillen. In alle gevallen moet echter aan deze criteria worden voldaan:

• Het geneesmiddel in kwestie is goedgekeurd voor de markt in een ander land en is (nog) niet goedgekeurd of beschikbaar in het land van de patiënt;
• Er is geen alternatief op de lokale markt;
• Het medicijn is voor persoonlijk gebruik;
• De patiënt heeft een recept van zijn behandelend arts;
• De arts neemt de verantwoordelijkheid voor de behandeling. Dit kan van land tot land verschillende documentatie vereisen.

Wilt u gebruikmaken van de invoerregeling voor individuele patiënten op naam om seladelpar te krijgen voordat het in de EU is goedgekeurd (of in het VK, China, Canada, Japan, Australië of elders)? Dan moet u eerst uw behandelend arts raadplegen en een geschikt recept krijgen.

Heb je al een recept? Ons team kan je helpen Livdelzi te kopen, waar je ook bent. Neem contact met ons op voor meer informatie.

Referenties:

1. Primaire biliaire cholangitis. Wikipedia, geraadpleegd op 20 augustus 2024.
2. Behandeling van primaire biliaire cholangitis: Huidige behandeling en toekomstperspectieven. PubMed, geraadpleegd op 20 augustus 2024.
3. Hoofdpunten van de voorschrijfinformatie. Accessdata.fda.gov, geraadpleegd op 20 augustus 2024.
4. FDA verleent versnelde goedkeuring aan Livdelzi van Gilead voor de behandeling van primaire galwegcholangitis. PharmExec.com, geraadpleegd op 20 augustus 2024.
5. EFPIA Patiënten W.A.I.T. Indicator 2021 enquête. EFPIA, geraadpleegd op 20 augustus 2024.