Tazemetostatde EMA-goedkeuring: Wat als wachten geen optie is?

In 2020 keurde de FDA Tazverik (tazemetostat) goed voor de behandeling van epithelioïd sarcoom en relapsed/refractair folliculair lymfoom ¹. Dit was een positieve stap voorwaarts, vooral voor patiënten met epithelioïd sarcoom, voor wie dit de eerste goedgekeurde behandeling was die specifiek is voor hun aandoening. Dit was een positieve stap voorwaarts, vooral voor patiënten met epithelioïd sarcoom, voor wie dit de eerste goedgekeurde behandeling was die specifiek is voor hun aandoening. 

We gaan nu verder en tazemetostat is nog steeds alleen goedgekeurd in de VS. Wat betekent dit voor patiënten in Europa en het Verenigd Koninkrijk? Lees het laatste nieuws over de tijdlijn van de EU goedkeuring en alle opties om eerder toegang te krijgen tot het medicijn. 

Waar wordt tazemetostat voor gebruikt?

Tazverik (tazemetostat) is een geneesmiddel op recept voor de behandeling van:

• metastatisch en lokaal gevorderd epithelioïd sarcoom dat niet in aanmerking komt voor chirurgie (bij patiënten vanaf 16 jaar);
• recidief of refractair folliculair lymfoom met een EZH2-mutatie, na ten minste twee voorafgaande rondes van systemische behandeling (bij volwassen patiënten);
• recidief of refractair folliculair lymfoom, wanneer er geen bevredigende alternatieve behandelingen beschikbaar zijn (bij volwassen patiënten) ².

Tazemetostat werkt door een eiwit genaamd EZH2 te blokkeren. Bij sommige mensen met folliculair lymfoom en epithelioïd sarcoom is EZH2 zodanig veranderd dat B-cellen abnormaal groeien. Door dit veranderde EZH2-eiwit te stoppen, kan tazemetostat kankercellen doden en voorkomen dat de kanker zich uitbreidt.

Daarnaast wordt tazemetostat momenteel onderzocht als mogelijke behandeling voor andere aandoeningen, waaronder vergevorderde solide tumoren (met of zonder de ARID1-genmutatie), perifere zenuwtransplantatietumoren, diabetes en nog veel meer. De resultaten van lopende (pre)klinische onderzoeken zullen meer licht werpen op de mogelijke bredere rol van tazemetostat binnen en buiten de behandeling van kanker.

TazemetostatEMA-goedkeuring: Wat is de status?

Helaas is er vanaf februari 2024 geen open aanvraag voor een vergunning voor het in de handel brengen van tazemetostat binnen de EU. Het geneesmiddel heeft echter sinds 2018 de status van weesgeneesmiddel in de EU. Dit betekent dat als er een vergunningsaanvraag wordt ingediend, deze in aanmerking kan komen voor een snellere beoordeling of voor een voorwaardelijke vergunning voor het in de handel brengen. 

Op dit moment is het moeilijk te zeggen wanneer tazemetostat beschikbaar zal zijn in Europa, maar het lijkt onwaarschijnlijk dat dit heel snel zal zijn.

Wanneer is tazemetostat verkrijgbaar in het Verenigd Koninkrijk?

Er is geen indicatie van een actieve MHRA goedkeuringsaanvraag voor tazemetostat. Helaas betekent dit dat het ook in het VK onwaarschijnlijk is dat het geneesmiddel binnenkort beschikbaar zal zijn. Vooral omdat het zowel de goedkeuring van de MHRA als een afgeronde NICE-beoordeling vereist voordat het op de NHS kan worden gezet en beschikbaar kan worden gesteld op de Britse markt. 

Manieren om veilig toegang te krijgen tot tazemetostat vóór de goedkeuring door EMA en MHRA

Als je een patiënt buiten de VS bent, is het misschien geen optie om te wachten tot tazemetostat voor jou beschikbaar is. Het goede nieuws is dat je niet hoeft te wachten.

Er zijn twee opties om toegang te krijgen tot Tazverik (tazemetostat) voordat het is goedgekeurd in Europa en het Verenigd Koninkrijk. De ene is meedoen aan een klinisch onderzoek. De andere is om tazemetostat meteen te kopen als individuele patiënt op naam.

Doe mee aan een tazemetostat klinisch onderzoek

Om snel toegang te krijgen tot het medicijn, kun je proberen deel te nemen aan een lopend klinisch onderzoek. Het kan moeilijk zijn om er een te vinden, maar met de juiste middelen is het mogelijk. Om deel te nemen aan een klinische trial moet je voldoen aan de criteria om in aanmerking te komen en moet je de steun hebben van je behandelend arts. Het is ook goed om te weten dat een trial niet garandeert dat je wordt toegewezen aan de groep die het medicijn krijgt.

Hier zijn enkele goede plaatsen om te beginnen met het zoeken naar lopende tazemetostat klinische onderzoeken:

• ClinicalTrials.gov: Een database met alle klinische onderzoeken in de VS. Sommige onderzoeken staan echter ook open voor internationale deelnemers. Op dit moment zijn er meerdere onderzoeken met het geneesmiddel die openstaan voor internationale deelnemers.
• EUClinicaltrials.eu: Deze database bevat alle klinische onderzoeken in de Europese Unie. Momenteel bevat deze beperkte informatie over onderzoeken die vóór 31 januari 2022 zijn gestart. Voor deze onderzoeken kunt u het EU Clinical Trials Register raadplegen.
• myTomorrows en FindMeCure: deze organisaties ondersteunen patiënten bij het vinden van behandelingsmogelijkheden in klinische onderzoeken.

Koop tazemetostat als een patiënt op naam

Patiënten in veel landen hebben het wettelijke recht om medicijnen te kopen en te importeren die hun gezondheid kunnen verbeteren of levensbedreigende aandoeningen kunnen behandelen, vooral als deze medicijnen lokaal nog niet zijn goedgekeurd of toegankelijk zijn.

Als je toegang wilt krijgen tot tazemetostat voordat het EMA of MHRA is goedgekeurd, is dit misschien de snelste optie voor jou en je arts.

De verordening die dit mogelijk maakt staat bekend als de Named Patient Import verordening. Onder deze regeling kunnen patiënten een medicijn importeren dat nog niet is goedgekeurd of beschikbaar is in hun land als:

• het elders is goedgekeurd;
• er geen lokale alternatieven zijn, en
• het is voor persoonlijk gebruik.

Dit proces vereist een recept van je behandelend arts, die ook de verantwoordelijkheid voor de behandeling op zich neemt. 

Wil je de Named Patient Import regeling gebruiken om Tazverik (tazemetostat) te krijgen voordat het is goedgekeurd in Europa of het VK? Dan moet u eerst uw behandelend arts raadplegen en een geschikt recept krijgen.

Heb je al een recept? Deel het met ons team en laat ons je direct ondersteunen bij het kopen van tazemetostat .

kopen Tazverik

 

 

Referenties:

1. Stewart, Judith. Tazverik (tazemetostat) FDA Goedkeuringsgeschiedenis. Drugs.com, geraadpleegd op 5 maart 2024.
2. Referentie ID: 4627347. Accessdata.fda.gov, geraadpleegd op 5 maart 2024.