Wanneer krijgt toripalimab de EMA-goedkeuring (en hoe u niet moet wachten)?

Voor patiënten met nasofaryngeaal carcinoom (NPC) eindigde 2023 met goed nieuws. In oktober keurde de FDA Loqtorzi (toripalimab) goed als eerste immuuntherapie voor de aandoening ¹. Toripalimab was al goedgekeurd in China (onder de naam Tuoyi) ².

Dit is een grote mijlpaal, aangezien NPC-patiënten zelden worden opgenomen in klinische onderzoeken. Jarenlang moesten ze vertrouwen op therapieën die niet specifiek voor hun aandoening waren ontwikkeld.

Maar wat als u een NPC-patiënt bent buiten de VS of China? Wanneer zal toripalimab beschikbaar zijn in Europa of het Verenigd Koninkrijk? Hier is alles wat u moet weten over de tijdlijnen voor goedkeuring door MHRA en EMA. Inclusief alle opties om de behandeling eerder te krijgen.

Waar wordt toripalimab voor gebruikt?

Loqtorzi (toripalimab) is een geneesmiddel op recept dat kan worden gebruikt:

• alleen voor de behandeling van volwassenen met nasofaryngeaal carcinoom (NPC). Meer specifiek gaat het om gevallen waarbij de ziekte inoperabel en metastatisch is en na chemotherapie is voortgeschreden;
• samen met cisplatine en gemcitabine als eerstelijnsbehandeling bij volwassenen met metastatisch of recidiverend lokaal gevorderd NPC ³.

De bovenstaande indicaties zijn goedgekeurd in zowel de VS als China. Alleen in China is toripalimab aanvullend goedgekeurd voor de behandeling van:

• onresectabel of metastatisch melanoom;
• lokaal gevorderd of gemetastaseerd urotheelcarcinoom. De behandeling is van toepassing wanneer chemotherapie niet werkte of de ziekte daarna voortschreed;
• inoperabel lokaal gevorderd/terugkerend of gemetastaseerd oesofageaal plaveiselcelcarcinoom (ESCC). In dit geval wordt toripalimab gebruikt in combinatie met chemotherapie;
• EGFR-negatieve en ALK-negatieve, inoperabele, lokaal gevorderde of gemetastaseerde niet-squameuze niet-kleincellige longkanker (NSCLC). Ook hier wordt toripalimab gebruikt in combinatie met chemotherapie ².

EMA-goedkeuring voor Toripalimab: Wanneer wordt deze verwacht?

De aanvraag voor een vergunning voor het in de handel brengen van Toripalimab wordt sinds december 2022 beoordeeld door het EMA. Doorgaans duurt de beoordeling van een aanvraag tot 210 dagen, exclusief pauzes om de fabrikant om aanvullende informatie te vragen. In het geval van toripalimab duurt het beoordelingsproces langer. Er is geen indicatie van een verwachte beslissingsdatum, maar het is mogelijk dat de EMA-goedkeuring van toripalimab zeer binnenkort komt.

Merk op dat de aanvraag voor een vergunning voor het in de handel brengen van toripalimab alleen betrekking heeft op de indicatie NPC. De aanvullende indicaties waarvoor het geneesmiddel in China is goedgekeurd, worden momenteel niet in overweging genomen door het EMA.

Wanneer zal toripalimab beschikbaar zijn in Europa?

Ervan uitgaande dat toripalimab waarschijnlijk elk moment goedgekeurd kan worden, hoe snel zal het dan beschikbaar zijn voor patiënten in Europa?

Zodra het CHMP een positieve aanbeveling geeft over een aanvraag voor een vergunning voor het in de handel brengen, duurt het tot 67 dagen voordat de goedkeuring van het EMA officieel wordt. Vanaf dat moment kan elke EU-lidstaat zijn eigen proces starten om het geneesmiddel lokaal beschikbaar te maken. Dit omvat prijsonderhandelingen en mogelijke kostenvergoedingen. Deze processen nemen per land een verschillende hoeveelheid tijd in beslag - van gemiddeld 100 dagen in Duitsland tot gemiddeld meer dan 900 dagen in Roemenië ⁴.

Met andere woorden, sommige Europese patiënten hebben mogelijk al in 2024 toegang tot toripalimab. Anderen moeten waarschijnlijk nog een paar jaar wachten.

Wanneer zal toripalimab beschikbaar zijn in het VK?

De fabrikant van Toripalimab, Junshi Biosciences, heeft in november 2022 ² een aanvraag voor een vergunning voor het in de handel brengen ingediend bij de MHRA. Vanaf maart 2024 is er nog geen beslissing genomen over de aanvraag. Doorgaans nemen MHRA-goedkeuringen ongeveer 210 dagen in beslag, eventuele pauzes om aanvullende gegevens op te vragen niet meegerekend. Met dit in gedachten is de MHRA-goedkeuring van toripalimab misschien net om de hoek.

Zodra de MHRA groen licht geeft, moet NICE toripalimab beoordelen voor mogelijke opname in het NHS. Deze beoordeling kan een paar maanden duren en binnen 3 maanden na een positieve beslissing zou het medicijn beschikbaar moeten zijn op de NHS.

Met deze tijdlijnen in gedachten is het mogelijk dat toripalimab binnen 2024 beschikbaar komt in het Verenigd Koninkrijk.

Hoe toripalimab te krijgen vóór de goedkeuring door MHRA en EMA

Als u een NPC-patiënt in Europa of het Verenigd Koninkrijk bent, is het misschien geen optie om maanden of een jaar te wachten tot Loqtarzi (toripalimab) voor u beschikbaar komt. Het goede nieuws is dat u niet hoeft te wachten.

Er zijn twee veilige en legale opties om toegang te krijgen tot toripalimab voordat het is goedgekeurd in Europa en het Verenigd Koninkrijk. De ene is meedoen aan een klinische studie. De andere is om Loqtorzi meteen te kopen als individuele patiënt op naam.

Doe mee aan een klinische studie met toripalimab

Om snel toegang te krijgen tot Loqtorzi (toripalimab) kun je proberen deel te nemen aan een lopend klinisch onderzoek. Het is niet altijd eenvoudig om er een te vinden, maar we helpen je op weg met een aantal goede bronnen hieronder.

Om deel te nemen aan een klinische studie moet u voldoen aan de toelatingscriteria. Je hebt ook de steun van je behandelend arts nodig. Tot slot moet u zich ervan bewust zijn dat u in het onderzoek mogelijk in de placebogroep wordt geplaatst.

Hier zijn enkele goede plaatsen om te beginnen met het zoeken naar lopende klinische onderzoeken met toripalimab:

• ClinicalTrials.gov: Dit is een database met alle klinische onderzoeken in de VS. Sommige onderzoeken staan echter ook open voor internationale deelnemers. Op dit moment zijn er meerdere onderzoeken met toripalimab, die zich meestal in China of andere Aziatische landen bevinden. Er kunnen echter meer rekruteringslocaties beschikbaar komen, dus het is de moeite waard om de lijst in de gaten te houden.
• EUClinicaltrials.eu: Deze database bevat alle klinische onderzoeken in de Europese Unie. Momenteel bevat deze beperkte informatie over onderzoeken die vóór 31 januari 2022 zijn gestart. Voor deze onderzoeken kunt u het EU Clinical Trials Register raadplegen.
• myTomorrows: Deze organisatie ondersteunt patiënten bij het vinden van behandelingsmogelijkheden in klinische onderzoeken.

Koop toripalimab als individuele patiënt op naam

In de meeste landen mogen patiënten medicijnen kopen en importeren die lokaal nog niet zijn goedgekeurd of beschikbaar zijn. Vooral als ze hun leven kunnen verbeteren of levensbedreigende aandoeningen kunnen behandelen.

Als je een behandeling met Loqtorzi wilt starten voordat het EMA of MHRA is goedgekeurd, is dit misschien de snelste optie voor jou en je arts.

De verordening die dit mogelijk maakt staat bekend als de Named Patient Import verordening. Onder deze regeling kunnen patiënten een medicijn importeren dat nog niet is goedgekeurd of beschikbaar is in hun land als:

• het elders is goedgekeurd;
• er geen lokale alternatieven zijn, en
• het is voor persoonlijk gebruik.

Dit proces vereist een recept van de behandelend arts van de patiënt. De arts is verantwoordelijk voor de behandeling. Per land kunnen de specifieke documentatievereisten verschillen.

Loqtorzi kopen

Wilt u gebruik maken van de invoerregeling voor patiënten op naam om toripalimab te krijgen voordat het is goedgekeurd in Europa of het VK? Dan moet u eerst uw behandelend arts raadplegen en een geschikt recept krijgen.

Heb je al een recept? Deel het met ons team op Everyone.org en wij helpen je direct bij het kopen van toripalimab.

Referenties:

1. FDA keurt toripalimab goed voor gevorderde neuskeelholtekanker. National Cancer Institute, 3 januari 2024.
2. Junshi Biosciences kondigt de aanvaarding aan van de aanvullende nieuwe geneesmiddelenaanvraag voor toripalimab. BioSpace, 12 juli 2023.
3. Referentie ID: 5268318. Accessdata.fda.gov, geraadpleegd op 12 maart 2024.
4. EFPIA Patiënten W.A.I.T. Indicator 2021 enquête. EFPIA, geraadpleegd op 12 maart 2024.