De Parkinson-therapie van Kyowa Hakko Kirin, Nourianz (istradefylline), krijgt goedkeuring van de FDA als add-on bij levodopa/carbidopa.

Radicut/Radicava (edaravone), waarvan is aangetoond dat het de progressie van ALS vertraagt, is nu goedgekeurd voor patiënten in China.

Orkambi en Symkevi zijn door het Schotse geneesmiddelenconsortium (SMC) afgewezen omdat het tot de conclusie is gekomen dat de kosten hoger zijn dan de baten.

Vitrakvi (larotrectinib) door het CHMP aanbevolen voor goedkeuring in de EU.

Na 40 jaar met primaire biliary cholangitis leeft Fiona's moeder nog steeds dankzij de toewijding van haar dochter en een levertransplantatie.

Na 3 jaar leven met ALS heeft Marc een nieuw medicijn gevonden aan de andere kant van de wereld. 

Met tranen, gelach en hoop vinden Mark en zijn familie hun eigen manier om met ALS om te gaan.

Slechts 6 maanden geleden werd de diagnose ALS gesteld en Peter ging tegen de stroom in om meer opties te vinden voor de behandeling van zijn ziekte.

MN-166 (ibudilast) zal deel uitmaken van de klinische studie van fase III op progressieve multiple sclerose proefpersonen met secundair progressieve MS zonder terugvallen. 

Nieuwe huidkankermedicijnen zijn nu in de EU goedgekeurd voor volwassenen met een uitgezaaid of plaatselijk vergevorderd cutaan plaveiselcelcarcinoom.

Nog steeds wandelend en pratend na 4 jaar met ALS: we delen Bakr's ervaring met het leven met een zeldzame ziekte in de VAE om zijn doel van bewustwording te bevorderen en om contact te maken met andere ALS-patiënten.

Fase 2 klinische studie toont aan dat ibudilast gekoppeld is aan een 48% vertraging van de progressie van hersenatrofie in vergelijking met placebo voor patiënten met progressieve MS.

Vyndaqel (tafamidis) is nu goedgekeurd in de VS nadat uit onderzoek bleek dat de overlevingskans is toegenomen en de ziekenhuisopnameduur als gevolg van hartgerelateerde problemen is verminderd.

De goedkeuring voor de volgende fase van de klinische studies brengt ALS-patiënten een stap dichter bij de toegang tot nieuwe behandelingen waarvan is aangetoond dat ze het verloop van de ziekte vertragen.

Downloadbare factsheet met het antwoord op de meest gestelde vraag van TheSocialMedwork door zorgverleners.

Op basis van veelbelovende resultaten van fase III klinische proeven, heeft Health Canada besloten om het gebruik van Kalydeco (ivacaftor) uit te breiden naar kinderen van 1 tot 2 jaar. 

Als erkenning voor Rare Disease Day deelt onze collega Sera haar verhaal over het gevecht van haar vader met Multiple System Atrophy (MSA). 

Een recente klinische studie toont aan dat Symkevi/Symdeko (tezacaftor/ivacaftor) veilig en effectief dik, kleverig slijm kan losmaken bij kinderen van 6-11 jaar.

Het nieuwe medicijn tegen kanker, Vitrakvi (larotrectinib), krijgt versnelde goedkeuring van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA).

De beoordeling van CHMP steunt de goedkeuring door EMA van het geneesmiddel tegen niet-kleincellige longkanker (NSCLC), Vizimpro (dacomitinib).

Fase III-studie toont aan dat Copiktra (duvelisib) een optie kan zijn voor patiënten met recidiverende of refractaire chronische lymfocytaire leukemie en klein lymfocytair lymfoom.

Teresa's man werd gediagnosticeerd met ALS. Ze bracht 11 jaar door als zijn verzorger en bespreekt haar ervaringen.

Onpattro (patisiran) is een eersteklas behandeling die de progressie van erfelijke transthyretine amyloïdose (hATTR) vertraagt.

Na het uitblijven van een duidelijk voordeel ten opzichte van chemotherapie op zich, raden zowel de FDA als EMA Lartruvo (olaratumab) niet aan voor gebruik in combinatie met chemotherapie voor nieuwe STS-patiënten.

Realistische nieuwjaarsbesluiten voor duurzame resultaten!

Meer dan 50 landen hebben Spinraza (nusinersen) goedgekeurd, maar niet alle landen hebben het beschikbaar gesteld aan de patiënten die het nodig hebben.

Nieuwe medicijnen laten statistisch significante verbeteringen zien voor prostaatkankerpatiënten.

Wij zijn op zoek naar een uitstekende Web Developer die verantwoordelijk is voor de codering, het innovatieve ontwerp en de lay-out van onze website. 

Een nieuw biosimilar, Truxima (rituximab), laat resultaten zien die vergelijkbaar zijn met het referentiegeneesmiddel, Rituxan (rituximab), en brengt de FDA een stap verder in de richting van de uitbreiding van de toegang van patiënten tot geneesmiddelen.