ALS bewustmakingsmaand

Wat hebben we gedaan, en wat is het volgende?

De maand van de bewustwording van ALS is eindelijk voorbij, en wat voor een maand was het. Het doel was mensen bewust te maken en geld in te zamelen voor onderzoek naar een geneeswijze voor ALS (amyotrofische laterale sclerose) - een complexe, progressieve neurodegeneratieve aandoening die bepaalde cellen in de hersenen en het ruggenmerg aantast die nodig zijn voor spierbeweging.

Het ALS Therapy Development Institute(ALS TDI) koos voor het thema 'In drie woorden' - mensen aanmoedigen om hun gedachten, hoop en gevoelens over ALS te delen met de online community. Ons team nam ook deel (zie hieronder).

Drukke bijen

De zaak kwam pas echt van de grond toen de Amerikaanse FDA (Federal Food and Drug Administration agency) voor het eerst in 22 jaar een geneesmiddel genaamd Radicava (edaravone) goedkeurdevoor de behandeling van ALS (ook bekend als de ziekte van Lou Gehrig). We liepen op een maandagochtend ons kantoor binnen en troffen daar een (zeer positieve) stormloop aan; e-mails en telefoons werden overspoeld met berichten van patiënten over de hele wereld met de vraag of wij hen konden helpen met het importeren van edaravone (verkocht onder de naam Radicu tin Japan). Het nieuws had de krantenkoppen gehaald; iedereen was nu op de hoogte van deze ALS-behandeling, die al in 2015 door de Japanse regelgevende instantie was goedgekeurd, en waar wij patiënten en hun specialisten al maandenlang bij hielpen om toegang toe te krijgen.

Afgaande op de verzoeken die wij de laatste tijd hebben ontvangen, lijkt het goedkeuringsstempel van de FDA het vertrouwen van huisartsen en neurologen over de hele wereld te hebben versterkt om edaravone aan hun patiënten voor te schrijven - van wie sommigen het al een tijdje probeerden te krijgen. (Alle patiënten hebben een doktersrecept nodig om eengeneesmiddel via ons te bestellen).

Rondom zoemen

We waren absoluut verheugd om te kunnen leveren Radicutaan een recordaantal patiënten in de afgelopen dagen. De opwinding van de patiënten met wie wij in contact kwamen toen zij beseften dat zij onmiddellijk toegang konden krijgen tot dit geneesmiddel (en tegen een veel lagere prijs dan de huidige geraamde prijs in de VS) was voelbaar:

"Het lijkt te goed om te geloven dat we deze drug over twee weken kunnen hebben... Ik hoop dat je weet hoe nodig je bent... om ons te helpen bij het tijdig verkrijgen van de benodigde drugs. Het navigeren door de verraderlijke wateren van bureaucratie en proeven lijkt zo ongelooflijk wreed als de mogelijkheid om de voortgang van deze vreselijke ziekte te vertragen in de balans hangt."

Het was een absolute vreugde om te zien dat patiënten eindelijk toegang krijgen tot dit medicijn na zo lang:

"Mijn vader heeft gisteren de eerste dosis genomen en daar zijn we allemaal erg blij mee... Ik ben klaar om het woord te verspreiden aan alle patiënten die dit medicijn nodig hebben en die niet gemakkelijk te bereiken zijn."

Het zijn berichten als deze die ons op de been houden, want daarom zijn we begonnen everyone.org - om patiënten te helpen bij het navigeren door de vaak complexe en verwarrende zee van vergunningspapieren - om de nieuwste goedgekeurde geneesmiddelen in het comfort van hun eigen land te krijgen zodra ze zijn goedgekeurd door een gerenommeerde regelgevende instantie ergens in de wereld - snel, pronto, rápidamente! Het draait allemaal om patiënten en om hen directe toegang te geven tot de beste behandelingsmogelijkheden die er zijn.

Het houdt hier niet op.

De maand van de ALS-aandacht is weer voor een jaar voorbij, maar ons werk is net begonnen. Naar schatting zal edaravone in augustus 2017 rechtstreeks verkrijgbaar zijn in Amerikaanse apotheken; maar zelfs daarna zullen er nog duizenden ALS-patiënten in Europa, Azië, Australië en daarbuiten zijn zonder directe toegang tot deze behandeling.

Daarnaast houdt het opbouwen van bewustzijn over ALS en verder onderzoek als wereldwijde gemeenschap nooit op. Er zijn spannende ontwikkelingen in het ALS-onderzoek, van stamgebaseerde behandelingen tot verkenningen van de genetische onderbouwing van sommige vormen van ALS; steeds meer bedrijven verplaatsen geneesmiddelen van vroege studies naar Fase 2 en 3 studies.

Hoe lang duurt het voordat we een geneesmiddel voor ALS vinden? We zouden willen dat we het wisten. Maar één ding is zeker - zodra er ergens ter wereld een geneesmiddel wordt ontdekt en goedgekeurd, zullen we er hard aan werken om ervoor te zorgen dat elke patiënt zo snel mogelijk een weg heeft om er toegang toe te krijgen.

"Ik heb deze drie woorden gekozen omdat ik geloof in de kracht van saamhorigheid, gedeelde kennis en collectieve intelligentie. Dat is wat we nodig hebben als we ALS wereldwijd willen bestrijden. Een open geest en open innovatie. - Sjaak, mede-oprichter.

"ALS in een vreselijke, onvoorspelbare ziekte die mensen fysiek en psychisch raakt. We hebben meer geld nodig voor onderzoek... laten we een remedie vinden voor ALS!" - Katrin, COO

"ALS bewustmakingsmaand was zo'n succes, maar daar houdt het niet op. We moeten ervoor zorgen dat we doorgaan met het verspreiden van het woord en het vergroten van het bewustzijn over ALS." - Deirdre, communicatiemanager

Bekijk meer van onze #inthreewords op onze Instagram-account).