Donanemab's goedkeuring over de hele wereld: Hoe lang moet je wachten?

Nadat de FDA aanvankelijk op de rem trapte bij Kisunla (donanemab) door de versnelde goedkeuringsaanvraag in 2023 af te wijzen, zijn de rollen nu omgedraaid ¹. Het nieuwe geneesmiddel tegen Alzheimer kreeg in juli 2024 goedkeuring van de FDA nadat een groep onafhankelijke experts in juni 2024 de goedkeuring had aanbevolen ². Het nieuwe geneesmiddel tegen Alzheimer kreeg in juli 2024 goedkeuring van de FDA.

Voor vroege Alzheimerpatiënten overal ter wereld is dit een teken van hoop. Maar met welke tijdschema's voor goedkeuring krijg je te maken als je in Nederland, Europa, het Verenigd Koninkrijk of elders woont? Hier is alles wat je moet weten. 

Donanemab: het nieuwe Alzheimer-medicijn dat hoop geeft

Net als het eerder goedgekeurde Leqembi (lecanemab) en Aduhelm (aducanumab) werkt ook Kisunla (donanemab) door amyloïde plaques in de hersenen aan te pakken. De ophoping van deze plaques wordt in verband gebracht met de symptomen van de ziekte van Alzheimer. Het verwijderen van deze plaques heeft als doel de progressie van cognitieve achteruitgang te vertragen. 

Donanemab vs lecanemab

Er zijn twee belangrijke verschillen tussen donanemab en zijn voorganger Leqembi (lecanemab):

• Frequentie van infusies: Lecanemab vereist eenmaal per 2 weken intraveneuze infusies, terwijl donanemab eenmaal per 4 weken wordt toegediend;
• Verschillende manieren om amyloïde-bèta plaques aan te pakken: Terwijl lecanemab zich richt op amyloïde plaques als ze vezels beginnen te vormen, bindt donanemab met hen nadat ze al zijn samengeklonterd ³. 

Wat is het succespercentage van donanemab in klinische onderzoeken?

In zijn TRAILBLAZER-ALZ 2 fase 3 klinische studie werd donanemab gebruikt bij patiënten met vroege symptomen van de ziekte van Alzheimer ⁴. Enkele van de belangrijkste gerapporteerde resultaten zijn:

• vertraagde de cognitieve achteruitgang met 35% bij patiënten met een gemiddeld tau-niveau en klinische symptomen van Alzheimer. Na 18 maanden bedroeg de vertraging van de achteruitgang 36%;
• 47% van de patiënten behandeld met donanemab ondervond geen achteruitgang op de CDR-SB schaal 1 jaar na de start van de studie. In de placebogroep ondervond 29% van de patiënten geen achteruitgang;
• 52% van de donanemab-patiënten voltooiden hun behandeling binnen 1 jaar en 72% - binnen 18 maanden, als gevolg van plaqueverwijdering;
• patiënten die behandeld werden met donanemab hadden 40% minder achteruitgang in het uitvoeren van dagelijkse taken bij het checkpoint van 18 maanden;
• patiënten die donanemab kregen, hadden een 39% lager risico op progressie naar het volgende stadium van de ziekte ⁴.

De weg van donanemab naar goedkeuring door de FDA: Wat is de status?

Met de positieve aanbeveling van de onafhankelijke experts in juni 2024 was de weg naar goedkeuring van donanemab door de FDA vrijgemaakt. Op 2 juli 2024 werd Kisunla (donanemab) officieel goedgekeurd door de FDA ¹¹. 

Wanneer wordt donanemab goedgekeurd door de EMA?

De aanvraag voor een vergunning voor het in de handel brengen van Donanemab in de EU is in behandeling sinds augustus 2023. Normaal gesproken duurt het goedkeuringsproces bij de EMA tot 210 dagen, maar in dit geval duurt het langer. In theorie is het mogelijk dat donanemab binnen 2024 wordt goedgekeurd in Europa. Maar gezien de vertraging in de goedkeuring van zijn voorganger Leqembi, is het onmogelijk om een tijdlijn te voorspellen. 

Wanneer zal donanemab beschikbaar zijn in Nederland?

Als we uitgaan van het beste scenario, waarin donanemab zijn Europese goedkeuring krijgt voor het einde van 2024, betekent dat nog steeds niet dat het in heel Europa op hetzelfde moment beschikbaar zal zijn. 

Elke EU-lidstaat heeft zijn eigen lokale proces en tijdlijn voor het lanceren van nieuw goedgekeurde geneesmiddelen. Het EU-gemiddelde bedraagt ​​511 dagen en het Nederlandse gemiddelde - 294 dagen. Het proces is het langzaamst in Roemenië (gemiddeld 899 dagen)
 

Met andere woorden, zelfs als we kijken naar het beste scenario, zal donanemab in Nederland op zijn vroegst medio 2025 beschikbaar zijn. Patiënten in andere landen kunnen te maken krijgen met meer dan 2 jaar extra wachttijd.

Is MHRA-goedkeuring in de kaarten voor donanemab?

Hoewel er geen MHRA-goedkeuringsaanvraag is ingediend voor donanemab, is dat niet noodzakelijk voor de MHRA om het geneesmiddel goed te keuren. Op basis van de International Reliance Procedure die na Brexit van kracht is, kunnen medicijngoedkeuringen van een andere vertrouwde regelgevende instantie (bijv. FDA, EMA) direct door de MHRA worden overgenomen. Of dit het geval zal zijn met donanemab is natuurlijk moeilijk te zeggen.

Wanneer zal donanemab beschikbaar zijn in het VK?

Laten we uitgaan van het beste scenario, waarin de MHRA een goedkeuring van donanemab door het EMA of de FDA goedkeurt. Dat zou betekenen dat donanemab in theorie rond medio 2025 beschikbaar zou kunnen zijn in het Verenigd Koninkrijk.

Maar om het op de NHS te krijgen, is een positieve beoordeling van NICE nodig. NICE is al begonnen met een beoordeling van het geneesmiddel, met een verwachte beslissingsdatum in september 2024. Dit is positief nieuws, want het betekent dat donanemab snel beschikbaar kan komen op de NHS als en wanneer het wordt goedgekeurd in het Verenigd Koninkrijk. 

Wanneer zal donanemab beschikbaar zijn in andere landen?

Donanemab wordt geëvalueerd voor goedkeuring in verschillende andere landen, waaronder:

• Australië: De TGA bekijkt de aanvraag van donanemab sinds oktober 2023 ⁶. Het Australische goedkeuringsproces duurt tot 330 dagen, wat betekent dat donanemab theoretisch rond september 2024 zou kunnen worden goedgekeurd.
• Canada: Donanemab wordt ook overwogen voor goedkeuring in Canada (in behandeling sinds februari 2024) ⁷. Goedkeuringsbeslissingen door Health Canada kunnen tussen 7 maanden en 1 jaar duren, wat betekent dat donanemab theoretisch tegen begin 2025 goedkeuring zou kunnen krijgen in Canada. 
• China: In november 2023 diende Eli Lilly haar goedkeuringsaanvraag voor donanemab in bij het CDE In China. De goedkeuringstermijnen in China zijn verbeterd sinds de hervorming van de regelgeving in 2015 en bedragen nu gemiddeld 6,8 maanden ⁸. Dit betekent dat het CDE donanemab in theorie medio 2024 kan goedkeuren, waardoor het mogelijk het eerste land is dat groen licht geeft voor het nieuwe medicijn tegen Alzheimer. Of dat gebeurt, zal alleen de tijd leren. 
• Japan: Eli Lilly heeft zijn goedkeuringsaanvraag voor donanemab al in september 2023 ⁹ ingediend bij het Japanse PMDA. Het goedkeuringsproces voor medicijnen in Japan is traditioneel vrij lang en kan wel een jaar duren. Met dit in gedachten is het mogelijk dat Japan zich bij China (en mogelijk de VS) voegt om de eerste wereldwijde goedkeuringen voor donanemab eind 2024 te geven. Of deze tijdlijn werkelijkheid wordt, valt nog te bezien. 

Wat als het goedkeuringsproces voor medicijnen in jouw land lang duurt, of als je ergens gevestigd bent waar het nog niet eens begonnen is? 

Hoe donanemab te krijgen voordat het in uw land is goedgekeurd

Bent u een vroege Alzheimerpatiënt? Als uw arts van mening is dat u baat zou kunnen hebben bij een behandeling met donanemab, hoeft u misschien niet te wachten op de lokale goedkeuring. In plaats daarvan kunnen uw arts en u overwegen om deel te nemen aan een klinische studie. Of donanemab kopen en gebruiken via Named Patient Import.

Doe mee aan een klinische studie met donanemab

Een manier om toegang te krijgen tot donanemab is door je in te schrijven voor een klinische studie. Dit is vaak makkelijker gezegd dan gedaan, omdat jij en je arts een studie moeten vinden die op dit moment deelnemers werft in jouw land. Je moet ook voldoen aan de toelatingscriteria en het risico accepteren dat je wordt toegewezen aan de controlegroep in het onderzoek. 

Hier zijn enkele goede plaatsen om te beginnen met het zoeken naar lopende klinische onderzoeken met donanemab:

• ClinicalTrials.gov: Dit is een database met alle klinische onderzoeken in de VS. Sommige onderzoeken staan ook open voor internationale deelnemers. Een voorbeeld is het TRAILBLAZER-ALZ 5 klinische onderzoek met donanemab, dat openstaat voor patiënten in het Verenigd Koninkrijk, China, Zuid-Amerika en andere landen ¹⁰.
• EUClinicaltrials.eu: Dit is een database met alle klinische onderzoeken in de Europese Unie. Momenteel bevat deze beperkte informatie over onderzoeken die vóór 31 januari 2022 zijn gestart. Voor die onderzoeken kun je terecht in het EU Clinical Trials Register.
• myTomorrows: Deze organisatie ondersteunt patiënten bij het vinden van behandelingsmogelijkheden in klinische onderzoeken.

Donanemab kopen via Named Patient Import

In de meeste landen mogen patiënten legaal geneesmiddelen kopen en importeren die hun levenskwaliteit kunnen verbeteren of levensbedreigende aandoeningen kunnen behandelen. Als je toegang wilt krijgen tot donanemab voordat het in jouw land is goedgekeurd, kan dit een optie zijn voor jou en je arts.

De regelgeving die dit mogelijk maakt staat bekend als het Named Patient Import. De specifieke administratieve vereisten kunnen per land verschillen. In alle gevallen moet echter aan deze criteria worden voldaan:

• Het geneesmiddel in kwestie is goedgekeurd voor de markt in een ander land en is (nog) niet goedgekeurd of beschikbaar in het land van de patiënt;
• Er is geen alternatief op de lokale markt;
• Het medicijn is voor persoonlijk gebruik;
• De patiënt heeft een recept van zijn behandelend arts;
• De arts neemt de verantwoordelijkheid voor de behandeling. Dit kan van land tot land verschillende documentatie vereisen.

Wil je gebruik maken van de Individuele Patiënt Op Naam Importregeling om donanemab te krijgen voordat het in Nederland is beschikbaar (of in het VK, China, Canada, Japan, Australië of elders)? Dan moet je eerst je behandelend arts raadplegen en een geschikt recept krijgen.

Heb je al een recept? Ons team kan je helpen bij het kopen van donanemab, waar je ook bent. Neem contact met ons op voor meer informatie.

Referenties:

1. Beasley, D. Eli Lilly zegt dat Amerikaanse FDA versnelde goedkeuring voor geneesmiddel tegen Alzheimer afwijst. Reuters, 19 januari 2023.
2. Donanemab: FDA-experts bevelen goedkeuring van Alzheimermedicijn aan. BMJ, 14 juni 2024.
3. Leqembi (Lecanemab) vs Donanemab voor de ziekte van Alzheimer: Wat is het verschil? Local Infusion, geraadpleegd op 18 juni 2024.
4. Donanemab van Lilly vertraagt cognitieve en functionele achteruitgang aanzienlijk in fase 3-studie bij de vroege ziekte van Alzheimer. Investors.lilly.com, geraadpleegd op 18 juni 2024.
5. EFPIA Patiënten W.A.I.T. Indicator 2021 enquête. EFPIA, geraadpleegd op 18 juni 2024.
6. Kisunla Eli Lilly Australia Pty Ltd. Therapeutic Goods Administration (TGA), geraadpleegd op 18 juni 2024.
7. Inzendingen van geneesmiddelen en gezondheidsproducten in behandeling (SUR). Canada.ca, geraadpleegd op 18 juni 2024.
8. Davidson, A., et al. Hervorming van de regelgeving in China: Een update over herzieningstermijnen en geneesmiddelenachterstand. PPD, geraadpleegd op 18 juni 2024.
9. Alzheimertherapie van Lilly gedeponeerd in Japan, goedkeuring verwacht in 2024. PHARMA JAPAN, 27 september 2023.
10. Een onderzoek naar donanemab (LY3002813) bij deelnemers met vroege symptomatische ziekte van Alzheimer (TRAILBLAZER-ALZ 5). ClinicalTrials.gov, geraadpleegd op 18 juni 2024.
11. FDA keurt Kisunla goed. Drugs.com, bekeken op 03 juli 2024.