Hoe krijg je toegang tot Leqembi vóór de EMA-goedkeuring?

Na de versnelde goedkeuring in januari 2023 in de VS is Leqembi (lecanemab) een veelbesproken behandeling in de Alzheimerwereld. Aangezien ook over het lot van de EU-toelating van Leqembi wordt beslist ^[3], hebben patiënten buiten de VS weinig andere keuze dan te wachten.

Maar wat als je niet kunt wachten? In dit artikel kijken we naar de legale opties die je hebt om toegang te krijgen tot Leqembi voordat het is goedgekeurd in Europa. 

Goedkeuring van Leqembi in de EU: Wat is de huidige status?

In januari 2023 heeft de fabrikant van Leqembi, Eisai, een aanvraag voor een vergunning voor het in de handel brengen ingediend bij het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) ^[3]. De aanvraag wordt momenteel beoordeeld. Een beslissing neemt gewoonlijk tot 210 dagen in beslag en had eind 2023 tot begin 2024 verwacht moeten worden. Vanaf augustus 2024 is er echter nog geen beslissing genomen over de EMA-goedkeuringsstatus van Leqembi. Ondertussen heeft de MHRA in het Verenigd Koninkrijk lecanemab goedgekeurd voor gebruik bij Alzheimer in een vroeg stadium.

Reacties van de medische gemeenschap op Leqembi

De reactie van de medische gemeenschap in Europa op Leqembi is vergelijkbaar met die van hun collega's in de VS.

Kort nadat de FDA Leqembi versneld goedkeurde, publiceerden Amerikaanse onderzoekers een open brief om hun bezorgdheid over het geneesmiddel te uiten ^[1]. De belangrijkste zorg die ze uitten, had te maken met de mogelijke bijwerkingen van Leqembi. Volgens hen worden de risico's mogelijk niet gerechtvaardigd door de werkzaamheid van het geneesmiddel, die ze "lager dan wat als klinisch zinvol wordt beschouwd" noemden [ ^1]. 

Europese neurologen en medische professionals hebben vergelijkbare zorgen geuit ^[4]. Bijkomende overwegingen binnen de EU zijn de hoge kosten van het medicijn en de aanzienlijke middelen voor de gezondheidszorg die nodig zijn voor toediening en monitoring van de patiënt ^[4]. 

Volledige goedkeuring aan de horizon van de FDA?

Terwijl deze zorgen worden besproken, blijft de uitkomst van Leqembi's EU-goedkeuringsaanvraag onduidelijk.

Ondertussen heeft Leqembi unanieme steun gekregen voor volledige goedkeuring in de VS ^[5]. Het hoofd van het Office of Neuroscience van het bureau, Teresa Buracchio, heeft bevestigd dat de FDA het voordeel van Leqembi als "klinisch zinvol" beschouwt. Volgens Buracchio ligt de waarde van het medicijn in het verlengen van de tijd die een patiënt doorbrengt in de vroege, minder ernstige fase van de ziekte van Alzheimer ^[5]. 

Of een volledige goedkeuring door de FDA een positieve invloed zal hebben op de beslissing van de EMA over Leqembi, valt nog te bezien. Voor patiënten met cognitieve stoornissen die de behandeling nu nodig hebben, zijn er enkele opties om het wachten te vermijden. 

Manieren om veilig toegang te krijgen tot Leqembi vóór de EMA-goedkeuring

Bent u een vroege Alzheimerpatiënt? Als uw arts van mening is dat u baat zou kunnen hebben bij een behandeling met Leqembi, dan hoeft u mogelijk niet te wachten op goedkeuring van Leqembi door de EU. In plaats daarvan kunnen uw arts en u overwegen om deel te nemen aan een klinische studie met Leqembi. Of het geneesmiddel te kopen en te gebruiken op individuele basis.

Toegang tot Leqembi via een klinische proef

Een manier om toegang te krijgen tot Leqembi (lecanemab), of andere geneesmiddelen die nog niet zijn goedgekeurd in uw land, is door u in te schrijven voor een klinische studie. Dit is vaak makkelijker gezegd dan gedaan, omdat u en uw arts een trial moeten vinden die op dit moment deelnemers werft in uw land. Je moet ook voldoen aan de toelatingscriteria. Voor dit alles hebt u de steun van uw behandelend arts nodig. 

Hier zijn enkele goede plaatsen om te beginnen met zoeken naar lopende klinische onderzoeken naar Leqembi (lecanemab):

• ClinicalTrials.gov: Dit is een database met alle klinische onderzoeken in de VS. Sommige onderzoeken staan ook open voor internationale deelnemers. Een voorbeeld is de AHEAD 3-45 klinische studie met Leqembi. Het is in de VS, maar staat ook open voor patiënten in het VK, Zweden, Spanje, Australië en andere landen ^[6].
• EUClinicaltrials.eu: Dit is een database met alle klinische onderzoeken in de Europese Unie. Momenteel bevat deze beperkte informatie over onderzoeken die vóór 31 januari 2022 zijn gestart. Voor die onderzoeken kun je terecht in het EU Clinical Trials Register. 
• myTomorrows: Deze organisatie ondersteunt patiënten bij het vinden van behandelingsmogelijkheden in klinische onderzoeken. 

Koop Leqembi op individuele naam van de patiënt

In de meeste landen mogen patiënten legaal geneesmiddelen kopen en importeren die hun levenskwaliteit kunnen verbeteren of levensbedreigende aandoeningen kunnen behandelen. Als je toegang wilt krijgen tot Leqembi voordat het in Europa is goedgekeurd, kan dit een optie zijn voor jou en je arts.

De verordening die dit mogelijk maakt staat bekend als de verordening betreffende de invoer van individuele patiënten op naam. De specifieke administratieve vereisten kunnen per land verschillen. In alle gevallen moet echter aan deze criteria worden voldaan:

• Het geneesmiddel in kwestie is goedgekeurd voor de markt in een ander land en is (nog) niet goedgekeurd of beschikbaar in het land van de patiënt;
• Er is geen alternatief op de lokale markt;
• Het medicijn is voor persoonlijk gebruik;
• De patiënt heeft een voorschriftbrief van zijn behandelend arts;
• De arts neemt de verantwoordelijkheid voor de behandeling. Dit kan van land tot land verschillende documentatie vereisen.

Wil je gebruik maken van de individuele invoerregeling voor patiënten op naam om Leqembi te krijgen voordat het in de EU is goedgekeurd? Dan moet je eerst je behandelend arts raadplegen en een geschikt recept krijgen.

Heb je al een recept? Ons team kan je helpen Leqembi voor je te vinden. Wij zijn gespecialiseerd in het sourcen en leveren van medicijnen die nog niet zijn goedgekeurd waar je woont over de hele wereld op een Named-Patient basis. Neem contact met ons op voor meer informatie. 

Leqembi

Laatste gedachten over de toegang tot Leqembi vóór de goedkeuring door de EU 

Voor elke patiënt die geconfronteerd wordt met cognitieve achteruitgang, kan de mogelijkheid om de progressie van de ziekte uit te stellen van onschatbare waarde zijn. 

Goedkeuringsprocessen voor Leqembi in Europa en elders verlopen traag. Snellere toegang kan aantrekkelijk lijken. Er zijn echter ook ernstige bijwerkingen van Leqembi waarover je je moet laten informeren door je arts. Als jij en je arts na goed geïnformeerd te zijn besluiten om te proberen toegang te krijgen tot het medicijn, zijn er altijd opties. 

Neem contact op met ons team voor hulp. Of je nu een klinische trial wilt onderzoeken of Leqembi op naam wilt kopen, het is heel belangrijk dat je arts aan boord is. Bekijk meer van onze artikelen voor hulpbronnen in gesprekken met je behandelend arts.

Contact