Adakveo vs Oxbryta: Leer uw crizanlizumab alternatieven kennen

Nu de toelating van Adakveo crizanlizumab) in de EU is ingetrokken, moeten veel patiënten en artsen op zoek naar een alternatief voor Adakveo .

Als u goed op uw behandeling hebt gereageerd, hebt u nog steeds toegang tot Adakveo , ook al is het niet meer goedgekeurd in de EU. Als uw arts er echter de voorkeur aan geeft om uw behandeltraject te wijzigen, is het goed om te begrijpen wat dit voor u als patiënt betekent. 

In dit artikel kijken we naar een van de mogelijke alternatieven voor Adakveo die uw arts misschien wil bespreken - Oxbryta voxelotor). Hier vind je een kort overzicht van de overeenkomsten en verschillen tussen Adakveo en Oxbryta. 

Adakveo vs Oxbryta: Waarvoor worden ze gebruikt?

Zowel Adakveo als Oxbryta zijn geneesmiddelen op recept voor de behandeling van sikkelcelziekte ^1,2. Elk van de geneesmiddelen richt zich echter op een ander aspect van de ziekte. Elk van de geneesmiddelen richt zich echter op een ander aspect van de ziekte.

Adakveo is gericht op het verminderen van de frequentie van pijnlijke vaso-occlusieve crises, terwijl Oxbryta wordt gebruikt voor de behandeling van hemolytische anemie bij sikkelcelpatiënten ^1,2.

Voor welke leeftijd is Oxbryta goedgekeurd in de EU?

In tegenstelling tot Adakveo, dat alleen kan worden gebruikt bij patiënten vanaf 16 jaar, is Oxbryta ook geïndiceerd voor pediatrische patiënten.

In de VS kan Oxbryta worden voorgeschreven vanaf de leeftijd van 4 jaar, terwijl in de EU pediatrisch gebruik pas is goedgekeurd vanaf de leeftijd van 12 ^1,2 jaar. 

Crizanlizumab vs Voxelotor: Hoe werken ze?

Hoewel beide medicijnen gericht zijn op het verminderen van complicaties van sikkelcelziekte, richten ze zich op verschillende aspecten van de ziekte. 

Adakveo en het verminderen van pijnlijke crises

Adakveo is gericht op het verminderen van de frequentie van pijnlijke crises, die optreden wanneer misvormde bloedcellen vast komen te zitten in bloedvaten.

Het werkzame bestanddeel van het geneesmiddel, crizanlizumab, is een specifiek type eiwit dat bekend staat als een monoklonaal antilichaam. Dit eiwit is zo samengesteld dat het zich bindt aan P-selectine, een stof die zich bevindt op de buitenste laag van cellen die de bloedvaten bekleden.

P-selectine helpt cellen zich aan de bloedvaten te hechten en is betrokken bij vaatverstoppingen tijdens pijnlijke episodes bij sikkelcelziekte. Door zich te verbinden met P-selectine en de functie ervan te remmen, wil Adakveo deze pijnlijke episodes voorkomen ³.

Oxbryta en de preventie van bloedarmoede

Oxbryta daarentegen is gericht op het voorkomen van bloedarmoede als gevolg van sikkelcelziekte. 

Het actieve ingrediënt in Oxbryta, voxelotor, verbetert het vermogen van hemoglobine om zuurstof vast te houden en voorkomt dat het stijve ketens vormt in de bloedvaten. Hierdoor behouden de rode bloedcellen hun normale vorm en flexibiliteit. Het vermindert ook hun voortijdige afbraak en verlengt hun levensduur ⁴. 

Hoe efficiënt zijn Adakveo en Oxbryta?

De werkzaamheid van Adakveo crizanlizumab) en Oxbryta voxelotor) is onderzocht in klinische studies. 

• Resultaten klinisch onderzoek Adakveo

  De goedkeuring van Adakveo door de FDA en de eerste vergunning voor het op de markt brengen in de EU waren gebaseerd op de resultaten van de SUSTAIN klinische studie. In deze studie werd Adakveo (met of zonder hydoxyureum) vergeleken met placebo. 

  Volgens de resultaten van het SUSTAIN-onderzoek hadden patiënten die werden behandeld met Adakveo een statistisch significant lager mediaan jaarlijks aantal vaso-occlusieve crises (VOC's) - 1,63 versus 2,98 voor placebopatiënten. 36% van de Adakveo in het onderzoek had geen VOC's tijdens de 52 weken durende onderzoeksperiode, vergeleken met 17% van de placebopatiënten ¹. 

  Wat waren de resultaten van de Adakveo STAND-test?

De wereldwijde fase 3 STAND-studie, waarin Adakveo opnieuw werd vergeleken met placebo, kon geen statistisch significant verschil aantonen in het aantal VOC's tussen de patiëntengroepen. Patiënten die werden behandeld met Adakveo hadden gemiddeld 2,5 pijnlijke crises binnen een jaar na behandeling - niet significant verschillend van de 2,3 crises die gemiddeld werden gerapporteerd in de placebogroep ³.

De niet overtuigende resultaten van het STAND-proces werden de basis voor de intrekking vanAdakveo in de EU. 

• Resultaten klinisch onderzoek Oxbryta

  In de HOPE-studie werd Oxbryta getest tegen placebo. De werkzaamheid was gebaseerd op hemoglobine (Hb)-responspercentages gedefinieerd als een Hb-toename van >1 g/dL van de uitgangswaarde tot week 24.

  Oxbryta hadden een respons van 51,1% tegenover 6,5% voor de placebopatiënten. Indirecte bilirubine daalde met 29,1% bij Oxbryta , vergeleken met een daling van 2,8% bij placebopatiënten. Het aantal reticulocyten daalde met 18% bij Oxbryta en steeg met 6,8 % bij placebopatiënten ^.

  Zoals de gedeelde gegevens laten zien, is het niet mogelijk om een directe vergelijking te maken tussen de twee medicijnen, omdat er verschillende werkzaamheidscriteria zijn gebruikt in hun klinische onderzoeken. Omdat beide behandelingen sikkelcelziekte op een andere manier benaderen, is het waarschijnlijk dat Oxbryta geen directe vervanging van Adakveo zal zijn, maar eerder een onderdeel van een nieuw behandelplan dat uw arts voor u zal maken. 

Adakveo vs Oxbryta: Veiligheid en bijwerkingen

Volgens de bijsluiter zijn dit de meest voorkomende bijwerkingen van Adakveo en Oxbryta:

Adakveo bijwerkingen

• Misselijkheid
• Gewrichtspijn
• Rugpijn
• Maagpijn
• ^Koorts1.

Tijdens het SUSTAIN onderzoek kreeg 3% van de patiënten te maken met infusiegerelateerde reacties, gekenmerkt door symptomen zoals hoofdpijn, koude rillingen, overgeven, diarree, kortademigheid of een piepende ademhaling ¹.

Oxbryta bijwerkingen

• Hoofdpijn
• Diarree
• Maagpijn
• Misselijkheid
• Uitslag
• Koorts ².

Bij minder dan 1% van de patiënten in het klinische onderzoek traden ernstige overgevoeligheidsreacties op, waaronder huiduitslag, lichte kortademigheid, lichte zwelling in het gezicht en eosinofilie (toename van het aantal witte bloedcellen⁾².

Adakveo vs Oxbryta: Prijsvergelijking

Als het gaat om prijzen voor geneesmiddelen die nog niet zijn goedgekeurd of beschikbaar zijn, moet u deze slechts als indicatief beschouwen. De uiteindelijke prijs kan variëren afhankelijk van uw locatie of de leverancier. 

Adakveo per jaar

De aanbevolen dosering voor Adakveo is 5 mg/kg lichaamsmassa elke 4 weken. Dit betekent 13 infusies per jaar. Voor iemand die 60 kg weegt, zou dit betekenen dat er 13 infusies x 300 mg Adakveo nodig zijn, of 39 flacons van het geneesmiddel.

Tegen een prijs van ongeveer EUR 5.214 per 100 mg injectieflacon, bedragen de jaarlijkse kosten van een Adakveo ongeveer EUR 203.346 ⁵. 

Oxbryta kosten per jaar

De aanbevolen dosering van Oxbryta voor patiënten met een lichaamsgewicht van meer dan 40 kg is 1.500 mg Oxbryta eenmaal daags, gelijk aan 3 tabletten x 500 mg elk.

Een verpakking van 90 x 500 mg tabletten kost ongeveer EUR 40.365 en is voldoende voor één maand, gebaseerd op de aanbevolen dosering hierboven. De jaarlijkse kosten van een behandeling Oxbryta bedragen dus EUR 484.380 ⁶. 

Waar zijn Adakveo en Oxbryta goedgekeurd?

Adakveo crizanlizumab) is momenteel goedgekeurd in verschillende landen, waaronder de VS, Canada en Australië ^7,9,10. De voorwaardelijke vergunning voor het in de handel brengen in de EU is in mei 2023 ingetrokken. De voorwaardelijke handelsvergunning in de EU werd in mei 2023 ingetrokken ³.

Oxbryta voxelotor) is goedgekeurd in de VS, de EU en Canada ^4,8,9. Binnen de EU is Oxbryta echter nog niet op grote schaal op de markt verkrijgbaar. Binnen de EU is Oxbryta echter nog niet op grote schaal op de markt verkrijgbaar, omdat de tijd tussen goedkeuring en marktintroductie per land aanzienlijk kan verschillen.

Is Adakveo of Oxbryta niet (meer) goedgekeurd of beschikbaar in uw land? Als jij en je arts van mening zijn dat je baat zou kunnen hebben bij deze behandelingen, neem dan contact op met ons team van medicijnexperts. Wij kunnen u een gepersonaliseerde prijsofferte geven om het geneesmiddel voor u te sourcen.

Neem contact op

Referenties:

1. HOOGTEPUNTEN VAN DE VOORSCHRIJFINFORMATIE. Novartis, geraadpleegd op 27 september 2023.
2. HOOGTEPUNTEN VAN DE VOORSCHRIJFINFORMATIE. Oxbryta, geraadpleegd op 27 september 2023.
3. Adakveo | Europees Geneesmiddelenbureau. Europees Geneesmiddelenbureau, geraadpleegd op 27 september 2023.
4. Oxbryta | Europees Geneesmiddelenbureau. Europees Geneesmiddelenbureau, geraadpleegd op 27 september 2023.
5. Adakveo (crizanlizumab) online kopen. Everyone.org, Geraadpleegd op 27 september 2023.
6. Koop Oxbryta (voxelotor) Online. Everyone.org, Geraadpleegd op 27 september 2023.
7. Adakveo. Therapeutic Goods Administration (TGA), geraadpleegd op 27 september 2023.
8. FDA keurt geneesmiddel goed voor de behandeling van sikkelcelziekte bij pediatrische patiënten. FDA, 17 december 2021.
9. Nieuwe geneesmiddelen goedgekeurd in 2019 - Meds Entry Watch. Canada.ca, 10 februari 2021.
10. FDA keurt eerste doelgerichte therapie goed voor de behandeling van patiënten met pijnlijke complicatie van sikkelcelziekte. FDA, 15 november 2019.