Hoe navigeert u door de EMA's Adakveo intrekking en de gevolgen daarvan voor u?

Toen het in 2019 door de FDA werd goedgekeurd, was Adakveo (crizanlizumab) de eerste nieuwe behandeling voor sikkelcelziekte die in tientallen jaren werd geïntroduceerd ¹. Daarmee kwamen hoge verwachtingen, zowel van de medische gemeenschap als van patiënten ².

We gaan nu verder en de EMA heeft de voorwaardelijke vergunning voor het in de handel brengen van Adakveo 3 officieel ingetrokken. Als je een patiënt bent die de behandeling heeft gebruikt, heb je waarschijnlijk veel vragen. 

Betekent de intrekking van Adakveo dat het onveilig is? Kunt u nog steeds bij het geneesmiddel? Wat zijn mogelijke Adakveo alternatieven om met uw arts te bespreken?

In dit artikel vertellen we je alles wat je moet weten over de intrekking van Adakveo door het EMA. 

Waarom is Adakveo ingetrokken in de EU?

Het EMA gaf een aantal redenen voor haar beslissing om de voorwaardelijke vergunning voor het in de handel brengen van crizanlizumab in te trekken. De belangrijkste zijn:

• Het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) vond dat de klinische voordelen van Adakveo niet opwogen tegen de risico's.
• De resultaten van de klinische STAND-studie toonden de werkzaamheid van Adakveo niet aan. Meer specifiek, het vermogen om het aantal pijnlijke crises te verminderen.
• De STAND-studie toonde een hogere frequentie van ernstige bijwerkingen voor Adakveo in vergelijking met placebo.
• Aanvullende klinische onderzoeken, een programma voor beheerde toegang en gegevens uit de praktijk konden de negatieve resultaten van het STAND-onderzoek niet compenseren.

Omdat de resultaten van het STAND-onderzoek de voordelen van het geneesmiddel niet bevestigden, beval het CHMP aan om het geneesmiddel te herroepen ³. 

Is Adakveo nog steeds verkrijgbaar in het Verenigd Koninkrijk?

Na de intrekking ervan in de Europese Unie (EU) vraag je je misschien af of Adakveo nog steeds beschikbaar is voor sikkelcelpatiënten in het Verenigd Koninkrijk.

Op dit moment lijkt de toegang van patiënten in het Verenigd Koninkrijk tot Adakveo niet te worden beïnvloed. Adakveo is beschikbaar als onderdeel van een Managed Access-overeenkomst tussen Novartis en NICE. Dit programma loopt momenteel tot januari 2025. Op dat moment worden de verzamelde gegevens opnieuw beoordeeld door NICE. Op basis van deze evaluatie zal een definitieve aanbeveling worden gedaan voor routinematige NHS-financiering ⁵.

Is Adakveo onveilig?

In de huidige omstandigheden vraag je je misschien af of Adakveo gevaarlijk is. 

Er zijn altijd risico's verbonden aan de behandeling met nieuw goedgekeurde geneesmiddelen. Daarom is het altijd belangrijk om de volledige voorschrijfinformatie met je arts te bespreken. 

Het is goed om te weten dat het STAND klinisch onderzoek voor Adakveo geen nieuwe veiligheidsproblemen aan het licht bracht. Het toonde wel aan dat bekende ernstige bijwerkingen vaker kunnen voorkomen bij Adakveo patiënten in vergelijking met patiënten die een placebo ⁴ nemen.

Aangezien het onderzoek niet aantoonde dat het geneesmiddel effectief was in het verminderen van pijnlijke crises, werd het verhoogde risico op bijwerkingen niet gerechtvaardigd geacht. De beslissing van het EMA was misschien anders geweest als de resultaten voor de werkzaamheid van Adakveo positiever waren geweest in de STAND-studie.

Met andere woorden, de belangrijkste vraag is niet of Adakveo onveilig is, maar of het efficiënt genoeg is om de nadelige effecten te rechtvaardigen. Op basis van de huidige gegevens lijkt dit niet het geval te zijn.

Adakveo alternatieven om met uw arts te bespreken

AdakveoDoor het intrekken van de licentie in de EU hebben patiënten zoals u alternatieve behandelingsmogelijkheden nodig. 

Alleen je arts is bevoegd om in jouw geval het juiste Adakveo alternatief te kiezen. Hier geven we gewoon een korte lijst van goedgekeurde geneesmiddelen voor sikkelcelziekte, die je misschien met je arts wilt bespreken:

• Xyndari (L-glutamine): Net als Adakveo is Xyndari ook bedoeld om de frequentie van pijnlijke crises te verminderen. Xyndari is goedgekeurd in de VS (onder de commerciële naam Endari). De aanvraag voor een vergunning voor het in de handel brengen bij de EMA werd ingetrokken in 2019 ⁷. Als uw arts Xyndari echter een geschikt Adakveo alternatief voor u vindt, kunt u toegang krijgen tot het geneesmiddel in Europa binnen de Named Patient Import-verordening. Neem contact op met ons team voor meer informatie. 
• Oxbryta (voxelotor): Dit geneesmiddel is gericht op het verminderen van een laag aantal rode bloedcellen (bloedarmoede). Oxbryta is goedgekeurd in de VS en Europa ⁶. Hier is wat meer informatie over hoe Oxbryta zich verhoudt tot Adakveo.
• Hydroxyureum: Een beproefde behandelingsoptie die kan helpen om de frequentie van sikkelcelpijncrises te verminderen. In de EU zijn er twee goedgekeurde geneesmiddelen met dit actieve ingrediënt - Siklos en Xromi. 

Heb je nog steeds toegang tot Adakveo in Europa nadat deze is ingetrokken?

Als je behandeld bent met Adakveo en goede resultaten hebt behaald, ben je misschien niet geïnteresseerd in Adakveo alternatieven. In plaats daarvan vraag je je waarschijnlijk af of je crizanlizumab nog steeds kunt kopen nadat het in de EU is ingetrokken. 

Het goede nieuws is dat dit kan, zolang je arts van mening blijft dat crizanlizumab de juiste behandeling voor je is. 

Als een geneesmiddel niet is goedgekeurd in het land van de patiënt, of als het wel is goedgekeurd maar niet beschikbaar is (zoals het geval is met Adakveo in Europa), kun je er toegang toe krijgen via de Named Patient Import-regeling.

Everyone.org is gespecialiseerd in het helpen van mensen om toegang te krijgen tot de nieuwste geneesmiddelen via deze regeling. Als u een recept heeft van uw behandelend arts voor Adakveo (crizanlizumab) en u wilt dat wij u helpen om onmiddellijk toegang te krijgen tot het geneesmiddel, neem dan contact met ons op.

Neem contact op

Referenties:

1. FDA keurt crizanlizumab-tmca goed voor sikkelcelziekte. FDA, 15 november 2019.
2. Carvalho, Joana. Adakveo 'Belangrijke' en veilige nieuwe behandeling voor VOC-crises bij sikkelcel. Sickle Cell Disease News, 22 november 2019.
3. Adakveo |Europees Geneesmiddelenbureau. Europees Geneesmiddelenbureau, geraadpleegd op 3 oktober 2023.
4. Adakveo -EMEA/H/A-20/1525/C/4874/0013. Europees Geneesmiddelenbureau, 3 augustus 2023.
5. Crizanlizumab -Een eenvoudige gids. Sickle Cell Society, geraadpleegd op 3 oktober 2023.
6. Oxbryta |Europees Geneesmiddelenbureau. Europees Geneesmiddelenbureau, geraadpleegd op 3 oktober 2023.
7. Xyndari: ingetrokken aanvraag. Europees Geneesmiddelenbureau, geraadpleegd op 3 oktober 2023.