Crovalimab's wereldwijde goedkeuring: Wanneer komt de nieuwe PNH-behandeling naar jou?

Tot nu toe is 2024 een positief jaar voor patiënten met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH). Met de EMA-goedkeuring van iptacopan en de eerste wereldwijde goedkeuringen van crovalimab in de eerste helft van het jaar, kunnen patiënten wereldwijd profiteren van meer behandelingsopties.

En hoewel goedkeuring goed nieuws is, kan het voor patiënten buiten de VS nog wel even duren voordat de nieuwste behandelingen voor PNH beschikbaar zijn. 

Dit is wat u moet weten over de verwachte tijdlijnen voor de MHRA- en EMA-goedkeuringen van crovalimab en de verwachte beschikbaarheid in andere landen. 

Wat behandelt crovalimab?

Crovalimab (ook bekend onder de merknaam Piasky) is een geneesmiddel op recept voor de behandeling van paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH). Het geneesmiddel is bedoeld voor patiënten vanaf 13 jaar met een lichaamsgewicht van minimaal 40 kg ¹.

Kan crovalimab sikkelcelziekte behandelen?

Crovalimab is nog niet goedgekeurd als behandeling voor sikkelcelziekte. Het is echter gericht op de complementroute, die actief is bij patiënten met sikkelcelziekte. Om deze reden wordt crovalimab momenteel onderzocht op zijn potentieel om vaso-occlusieve episodes bij patiënten met sikkelcelziekte te voorkomen. De primaire resultaten van de fase 2-studie worden verwacht in juli 2024 ^.

Hoe werkt crovalimab?

Crovalimab is een anti-C5 monoklonaal antilichaam. Het is ontworpen om een specifiek complementproteïne genaamd C5 aan te pakken. Door de activiteit ervan te blokkeren, stopt crovalimab het proces van bloedcelvernietiging, dat kenmerkend is voor PNH ³. 

Hoe effectief is crovalimab in klinische onderzoeken?

De goedkeuring van Crovalimab door de FDA was gebaseerd op de resultaten van het fase 3 COMMODORE 2 onderzoek. In dit onderzoek werden patiënten met PNH behandeld met crovalimab of eculizumab. De belangrijkste gerapporteerde resultaten waren:

• 79,3% van de patiënten die werden behandeld met crovalimab kreeg controle over de hemolyse, vergeleken met 79% van de patiënten die werden behandeld met eculizumab;
• 65,7% van de crovalimab-patiënten en 68,1% van de eculizumab-patiënten vermeden rode bloedceltransfusies;
• De doorbraakpercentages voor hemolyse waren 10,4% (crovalimab) en 14,5% (eculizumab);
• 63,4% van de crovalimab-patiënten behaalde een gestabiliseerd hemoglobinegehalte, vergeleken met 60,9% van de eculizumab-patiënten ⁴.

Op basis van deze resultaten bleek crovalimab vergelijkbaar met eculizumab wat betreft klinische voordelen en veiligheid ⁵.

Verschil tussen crovalimab, ravulizumab en eculizumab

Alle drie de PNH-behandelingen zijn anti-C5 monoklonale antilichamen. En hoewel ze op vergelijkbare manieren werken, zijn er ook opmerkelijke verschillen, waaronder:

• Werkingsmechanisme: Antilichamen binden zich meestal maar één keer aan een antigeen. In dit opzicht is crovalimab echter anders. In tegenstelling tot ravulizumab en eculizumab bindt het zich herhaaldelijk aan het antigeen. Hierdoor kan het de activiteit van de complementroute over een langere periode blokkeren ⁶.
• Toediening: Zowel ravulizumab als eculizumab worden toegediend via een intraveneus infuus. Crovalimab wordt daarentegen toegediend als subcutane injectie. Het kan zelfs zelf worden toegediend. Dit maakt het minder belastend voor patiënten met PNH, omdat het hun dagelijks leven minder verstoort ⁷. 

Waar is crovalimab goedgekeurd?

Vanaf juni 2024 is Piasky (crovalimab) goedgekeurd door de FDA in de VS ⁴. Dit is echter niet de enige (of eerste) wereldwijde goedkeuring voor het geneesmiddel. 

Goedkeuring Crovalimab in China

Piasky (crovalimab) is sinds februari 2024 goedgekeurd in China ⁸. En hoewel het niet gebruikelijk is dat nieuwe geneesmiddelen hun eerste wereldwijde goedkeuring in China krijgen (meestal zijn het de VS die sneller zijn), is het in dit geval geen verrassing, aangezien het de Chinese dochteronderneming van Roche (Chugai Pharmaceutical) was die crovalimab ontwikkelde. In China is de minimumleeftijd voor de behandeling met crovalimab 12 jaar, wat afwijkt van de door de FDA goedgekeurde leeftijd van ^13-8 jaar.

Goedkeuring Crovalimab in Japan

Sinds maart 2024 is Piasky (crovalimab) ook goedgekeurd in Japan. In Japan is er geen leeftijdsbeperking voor het starten van de behandeling met crovalimab, zolang wordt voldaan aan de eis van een minimum lichaamsgewicht van 40 kg ⁹.

Andere wereldwijde goedkeuringen

Crovalimab wordt momenteel ook overwogen voor goedkeuring in andere landen, waaronder Taiwan en Canada.

Wanneer wordt crovalimab goedgekeurd door de EMA?

Op 27 juni 2024 ontving Piasky (crovalimab) een positief advies van de CHMP in Europa. Het CHMP beveelt de goedkeuring van het geneesmiddel door de EMA aan. En hoewel dit de weg vrijmaakt voor Europese goedkeuring, kan het nog tot 2 maanden duren voordat de goedkeuring officieel wordt. 

Wanneer is crovalimab beschikbaar voor Europese patiënten?

Dit is een moeilijkere vraag. Piasky wordt waarschijnlijk eind augustus 2024 goedgekeurd door de EMA, maar dat betekent niet dat het daarna meteen in de hele EU beschikbaar zal zijn. 

Elke lidstaat volgt zijn eigen proces en tijdlijn voor de lancering van nieuw goedgekeurde geneesmiddelen. In sommige landen, zoals Duitsland, duurt dit proces gemiddeld 133 dagen. Andere landen, zoals Roemenië, kunnen het proces oprekken tot gemiddeld 899 dagen ¹⁰.

Met andere woorden, sommige patiënten in de EU hebben mogelijk al toegang tot crovalimab tegen het einde van 2024. Anderen kunnen een paar jaar extra wachttijd tegemoet zien. 

Wanneer is crovalimab beschikbaar in het Verenigd Koninkrijk?

Vanaf juli 2024 is Piasky nog niet goedgekeurd door de MHRA. Na de Brexit behoudt de MHRA zich echter het recht voor om geneesmiddelen "bijna automatisch" goed te keuren nadat ze groen licht hebben gekregen van het EMA of andere vertrouwde regelgevende instanties ¹¹. Daarom kan, althans in theorie, de Britse goedkeuring van crovalimab niet ver weg zijn. 

Een beoordeling door NICE voor mogelijke opname van crovalimab op de NHS is al aan de gang, met een verwachte beslissingsdatum in oktober 2024 ¹².

Als NICE in oktober een positieve aanbeveling goedkeurt om het geneesmiddel op te nemen in de NHS, dan zou Piasky rond januari-februari 2025 beschikbaar kunnen zijn voor patiënten in het Verenigd Koninkrijk. Natuurlijk gaat dit alles uit van een definitieve EMA-goedkeuring in augustus 2024 en een vrijwel onmiddellijke goedkeuring door de MHRA.

Hoe komt u aan Piasky (crovalimab) voordat het beschikbaar is in uw land?

Hoewel goedkeuringen in beweging zijn, kunnen niet alle patiënten maanden of jaren wachten. Als dat bij jou het geval is, zul je blij zijn te horen dat je niet hoeft te wachten.

Je hebt direct toegang tot Piasky via de Importeren van patiënten op naam regeling.

Crovalimab kopen als patiënt op naam

Niet alle patiënten en artsen weten dat, maar je mag lokaal niet verkrijgbare medicijnen kopen en importeren voor persoonlijk gebruik. Vooral als deze medicijnen je levenskwaliteit kunnen verbeteren of een levensbedreigende aandoening kunnen verhelpen.

Als je crovalimab wilt krijgen voordat het door de MHRA of EMA is goedgekeurd, is dit misschien de snelste optie voor jou en je arts.

De regeling die dit mogelijk maakt staat bekend als de Named Patient Import regeling. Om hiervoor in aanmerking te komen, moet je eerst een recept hebben van je behandelend arts voor een geneesmiddel dat:

• elders is goedgekeurd;
• niet goedgekeurd of beschikbaar is waar je woont;
• geen lokale alternatieven heeft, en
• is alleen voor persoonlijk gebruik.

Heb je al een recept? Deel het met ons team op Everyone.org en we helpen je direct bij het kopen van Piasky.

Leqembi kopen

Referenties:

1. HOOGTEPUNTEN VAN DE VOORSCHRIJFINFORMATIE. Accessdata.fda.gov, geraadpleegd op 9 juli 2024. 
2. LOPENDE STUDIE: THE RANDOMIZED, DOUBLE-BLIND, PLACEBO-CONTROLLED PHASE 2A CROSSWALK-C TRIAL EVALUATING THE EFFICACY OF CROVALIMAB AS ADJUNCT TREATMENT IN THE PREVENTION OF VASO-OCCLUSIVE EPISODES (VOES) IN PATIENTS (PTS) WITH SICKLE CELL DISEASE (SCD). HemaSphere, 26 april 2023. 
3. Crovalimab voor paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH). PNH Nieuws, 20 maart 2024.
4. Ryan, Chris. FDA keurt Crovalimab goed voor paroxismale nachtelijke hemoglobinurie. OncLive, bekeken op 9 juli 2024.
5. Fase 3 gerandomiseerde COMMODORE 2 studie: Crovalimab versus eculizumab bij patiënten met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie naïef voor complementremming. Amerikaans Tijdschrift voor Hematologie, 17 juni 2024.
6. Crovalimab goedgekeurd in China als eerste land voor de behandeling van paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH). CHUGAI PHARMACEUTICAL, geraadpleegd op 9 juli 2024.
7. Crovalimab biedt effectief, minder belastend alternatief voor Eculizumab voor de behandeling van PNH. American Journal of Managed Care, 30 juni 2024.
8. Dunleavy, Kevin. China keurt als eerste Roche's PNH-medicijn crovalimab goed. Fierce Pharma, 8 februari 2024.
9. Chugai verkrijgt wettelijke goedkeuring voor "Piasky 340mg" voor paroxismale nachtelijke hemoglobinurie in Japan. CHUGAI PHARMACEUTICAL, geraadpleegd op 9 juli 2024.
10. EFPIA Patiënten W.A.I.T. Indicator 2021 Enquête. Efpia, geraadpleegd op 9 juli 2024.
11. VK geeft "bijna automatische goedkeuring" voor behandelingen die zijn goedgekeurd door "vertrouwde" regelgevers. BMJ, 16 maart 2023.
12. Projectinformatie | Crovalimab voor de behandeling van paroxismale nachtelijke hemoglobinurie [ID6140] | Richtlijn. NICE, geraadpleegd op 9 juli 2024.