Meer dan 50 landen hebben Spinraza (nusinersen) goedgekeurd, maar niet alle landen hebben het beschikbaar gesteld aan de patiënten die het nodig hebben.
spinale musculaire atrofie
-
18 januari 2019
-
14 december 2018
Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xxxx) krijgt van de FDA een prioritaire beoordeling als eenmalige behandeling van type 1 spinale musculaire atrofie (SMA).