Vimseltinib's wereldwijde goedkeuring: Wanneer komt de nieuwe TGCT-behandeling naar u?

Tenosynoviale reusceltumor (TGCT) is een zeldzame tumor die zich meestal vormt in pezen of rond gewrichten. Hoewel het meestal goedaardig is, kan het agressief zijn en een aanzienlijke invloed hebben op de beweging en kwaliteit van leven.

Momenteel is Turalio (pexidartinib) de enige doelgerichte therapie die is goedgekeurd voor TGCT in de VS. Helaas is het niet goedgekeurd door het EMA in Europa ¹. Vimseltinib is echter in opkomst als veelbelovende nieuwe behandeling voor TGCT, met gunstige vooruitzichten voor goedkeuring door zowel de FDA als de EMA.

Dit is wat je moet weten over de goedkeuringstijden voor patiënten in Europa, het Verenigd Koninkrijk en de Verenigde Staten.

Wat is vimseltinib?

Vimseltinib is een geneesmiddel dat wordt onderzocht voor de behandeling van Tenosynovial Giant Cell Tumor (TGCT) en andere aandoeningen. Het is een selectieve remmer van kleine moleculen die zich richt tegen de receptor voor koloniestimulerende factor 1 (CSF1R). CSF1R is betrokken bij de groei en overleving van cellen geassocieerd met TGCT. Door CSF1R te remmen, is vimseltinib gericht op het verminderen van tumorgroei en ontsteking.

Het wordt momenteel klinisch onderzocht om de effectiviteit en veiligheid vast te stellen. Als vimseltinib succesvol is, zou het een nieuwe behandelingsoptie voor TGCT kunnen worden. Vooral voor patiënten die niet reageren op bestaande therapieën of er niet voor in aanmerking komen.

Vimseltinib vs pexidartinib: Wat is het verschil?

Zowel vimseltinib als pexidartinib zijn CSF1R-remmers bedoeld voor de behandeling van TGCT. Er zijn echter enkele belangrijke verschillen:

• Selectiviteit: Vimseltinib heeft een uniek switch-control ontwerp, waardoor het selectiever is in het richten van CSF1R. Daarentegen remt pexidartinib naast CSF1R ² ook nauw verwante kinasen zoals KIT, PDGFRA, PDGFRB en FLT3.

   

• Veiligheid: Aanvullende klinische onderzoeksgegevens zijn nodig om de veiligheidsprofielen van vimseltinib en pexidartinib te vergelijken. Voorlopige onderzoeksresultaten geven echter aan dat vimseltinib mogelijk een beter beheersbaar bijwerkingenprofiel heeft. In het bijzonder lijkt vimseltinib niet in verband te staan met potentiële levertoxiciteit, wat een punt van zorg is bij pexidartinib en ertoe heeft bijgedragen dat het geen goedkeuring kreeg van de EMA ².

   

Hoe succesvol is vimseltinib in klinische studies?

In augustus 2024 kende de FDA een prioritaire beoordeling toe aan de goedkeuringsaanvraag voor vimseltinib op basis van de Fase III studie ⁴ MOTION. De belangrijkste bevindingen van de studie waren onder andere:

• Op week 25 van de behandeling had vimseltinib een totale respons van 40% (vergeleken met 0% voor placebo);
• Vimseltinib toonde verbetering in tumorvolumescore (67% ORR) en actief bewegingsbereik (18,4% verbetering). Er werden ook verbeteringen gerapporteerd in aanvullende maten zoals pijn en kwaliteit van leven;
• Er waren geen aanwijzingen voor ernstige levertoxiciteit geassocieerd met vimseltinib ³.

Wanneer wordt vimseltinib naar verwachting goedgekeurd door de FDA?

Volgens de FDA is de verwachte beslissingsdatum voor de prioriteitsbeoordeling van vimseltinib 17 februari 2025 ⁴. Dit betekent uiteraard niet dat de FDA goedkeuring zal verlenen. Op dit moment is er echter geen reden om iets anders te verwachten.

Wanneer wordt vimseltinib goedgekeurd door de EMA?

In juli 2024 aanvaardde de EMA de aanvraag voor een vergunning voor het in de handel brengen van vimseltinib ⁵. EMA-beslissingen nemen gewoonlijk tot zeven maanden in beslag. Dit suggereert een mogelijke goedkeuring tegen februari 2025, wat nauw aansluit bij de verwachte goedkeuringstijdlijn van de FDA.

Als het medicijn eenmaal is goedgekeurd in Europa, zal het natuurlijk niet meteen beschikbaar zijn in alle EU-landen. Dat proces kan een paar maanden tot een paar jaar duren.

Wanneer is vimseltinib beschikbaar in het Verenigd Koninkrijk?

Vanaf september 2024 heeft de MHRA nog geen officiële vergunningaanvraag voor vimseltinib ontvangen. Dit hoeft echter geen langere wachttijd voor goedkeuring te betekenen voor Britse patiënten. Na Brexit heeft de MHRA de optie om geneesmiddelen goed te keuren zodra ze zijn doorgelicht door een andere vertrouwde instantie (bijvoorbeeld de FDA of EMA). Als de MHRA deze weg inslaat, zou het vimseltinib theoretisch begin 2025 kunnen goedkeuren. Daarna zou NICE een positieve beoordeling van het medicijn moeten geven, zodat het beschikbaar kan worden op de NHS. Uitgaande van het beste scenario, waarbij een positieve NICE-beoordeling beschikbaar is op hetzelfde moment als een MHRA-goedkeuring, zouden we vimseltinib theoretisch in de tweede helft van 2025 beschikbaar kunnen zien in het VK.

Hoe u vimseltinib kunt krijgen voordat het beschikbaar is in uw land

Bent u een patiënt met TGCT? Als uw arts van mening is dat u baat zou kunnen hebben bij een behandeling met vimseltinib, hoeft u mogelijk niet te wachten op de lokale goedkeuring. In plaats daarvan kunnen uw arts en u overwegen om deel te nemen aan een klinische trial. Of het geneesmiddel te kopen en te verkrijgen via Named Patient Import. Deze laatste optie is mogelijk zodra vimseltinib ergens ter wereld wordt goedgekeurd.

Doe mee aan een klinisch onderzoek

Om toegang te krijgen tot het nieuwe TGCT-medicijn kunt u zich inschrijven voor een klinisch onderzoek. Dit kan echter een uitdaging zijn, omdat u samen met uw arts op zoek moet naar een klinisch onderzoek dat op dit moment in uw land deelnemers accepteert. Bovendien moet u voldoen aan de toelatingseisen en begrijpen dat u mogelijk in de controlegroep van het onderzoek wordt geplaatst.

Hier zijn enkele goede plaatsen om te beginnen met zoeken naar lopende klinische onderzoeken naar vimseltinib:

• ClinicalTrials.gov: Dit is een database met alle klinische onderzoeken in de VS. Sommige onderzoeken staan ook open voor internationale deelnemers, dus het is de moeite waard om deze lijst in de gaten te houden.

• EUClinicaltrials.eu: Dit is een database met alle klinische onderzoeken in de Europese Unie. Momenteel bevat deze beperkte informatie over onderzoeken die vóór 31 januari 2022 zijn gestart. Voor die onderzoeken kun je terecht in het EU Clinical Trials Register.

• myTomorrows en FindMeCure: deze organisaties ondersteunen patiënten bij het vinden van behandelingsmogelijkheden in klinische onderzoeken.

   

Koop vimseltinib voor persoonlijk gebruik

In de meeste landen mogen patiënten medicijnen kopen en importeren voor persoonlijk gebruik, zelfs als deze niet zijn goedgekeurd of beschikbaar zijn in hun land. De regelgeving die dit mogelijk maakt staat bekend als de Named Patient Import. Er kunnen verschillen zijn tussen landen wat betreft de specifieke administratieve vereisten. In alle gevallen moet echter aan deze criteria worden voldaan:

• Het geneesmiddel in kwestie is goedgekeurd voor de markt in een ander land en is (nog) niet goedgekeurd of beschikbaar in het land van de patiënt;
• Er is geen alternatief op de lokale markt;
• Het medicijn is voor persoonlijk gebruik;
• De patiënt heeft een recept van zijn behandelend arts;
• De arts neemt de verantwoordelijkheid voor de behandeling. Dit kan van land tot land verschillende documentatie vereisen.

Wilt u de invoerregeling voor individuele patiënten op naam gebruiken om vimseltinib te krijgen voordat het is goedgekeurd door de FDA, MHRA of EU? Dan moet u eerst uw behandelend arts raadplegen en een geschikt recept krijgen.

Heb je al een recept? Ons team kan je ondersteunen bij het kopen van vimseltinib, zodra het ergens ter wereld voor het eerst wordt goedgekeurd. Neem contact met ons op voor meer informatie.

Neem contact op

Referenties:

1. Europees Geneesmiddelenbureau (EMA). Europees Geneesmiddelenbureau, 18 december 2020.
2. De MOTION-studie: Een gerandomiseerde, fase III-studie van Vimseltinib voor de behandeling van tenosynoviale reusceltumor. Toekomst Oncologie, 18 augustus 2023. 
3. Werkzaamheid, veiligheid en patiëntgerapporteerde uitkomsten van vimseltinib bij patiënten met tenosynoviale reusachtige celtumor: Resultaten van de fase 3-studie MOTION. Tijdschrift voor Klinische Oncologie, 29 maart 2024.
4. FDA aanvaardt vimseltinib NDA van Deciphera voor prioriteitsbeoordeling. Farmaceutische Technologie, 16 augustus 2024.
5. EU-goedkeuring aangevraagd voor Vimseltinib in tenosynoviale reusceltumor. OncLive, 19 juli 2024.