Goedkeuring van Zanidatamab voor galwegkanker: Hoe lang moet u nog wachten?

Voor patiënten met HER2-positieve kanker van de galwegen (BTC) die na de initiële behandeling progressie hebben geboekt, blijft de prognose slecht. Momenteel zijn er geen HER2-gerichte therapieën goedgekeurd voor BTC, zoals wel het geval is voor andere soorten kanker.

Zanidatamab, een onderzoekstherapie gericht op HER2, is bedoeld om deze leemte op te vullen. Recente klinische onderzoeksgegevens suggereren dat het de resultaten voor patiënten kan verbeteren door het leveren van duurzame antitumorresponsen en een beheersbare veiligheid ¹. Als het wordt goedgekeurd, zou zanidatamab het landschap van de BTC-behandeling aanzienlijk kunnen veranderen. Het zou een optie kunnen zijn voor patiënten die geen opties meer hebben.

Zanidatamab wacht echter nog steeds op goedkeuring van instanties zoals de FDA en EMA. Dus, wanneer krijgen patiënten wereldwijd toegang tot deze nieuwe doelgerichte therapie voor BTC?

Waar wordt zanidatamab voor gebruikt?

Zanidatamab is ontwikkeld voor de behandeling van meerdere HER2-positieve solide tumoren. Inclusief gevorderd of gemetastaseerd gastro-oesofageaal adenocarcinoom (GEA), galwegkanker (BTC) en borstkanker ².

Als tweeledig HER2-gemarkeerd bispecifiek antilichaam bindt zanidatamab aan twee verschillende plaatsen op het HER2-eiwit. Daarnaast versterkt het het vermogen van het immuunsysteem om kankercellen aan te vallen. Dit bindingsmechanisme kan ertoe bijdragen dat resistentie tegen andere HER2-gerichte therapieën wordt overwonnen.

Er zijn klinische onderzoeken gaande voor zanidatamab bij borstkanker en GEA. Het wordt echter al met prioriteit beoordeeld voor goedkeuring door de FDA voor de behandeling van eerder behandelde, niet-resectabele, HER2-positieve, lokaal gevorderde of uitgezaaide kanker van de galwegen ³.

Wat zijn de klinische onderzoeksresultaten van zanidatamab?

Volgens de gepubliceerde resultaten van het langetermijn Fase 2b-onderzoek HERIZON-BTC-01 zijn dit de belangrijkste resultaten die zanidatamab laat zien:

• 41,3% van de patiënten behandeld met zanidatamab had een gedeeltelijke of volledige respons;
• De mediane duur van de respons was 14,9 maanden voor patiënten met hoge HER2-expressie (IHC 3+). Voor patiënten met lagere HER2-expressie (IHC 2+) was dit 7,5 maanden;
• De mediane totale overleving was 15,5 maanden (18,1 maanden voor IHC 3+ patiënten en 5,2 maanden voor IHC 2+ patiënten);
• De mediane progressievrije overleving was 5,5 maanden ⁴.

Deze resultaten benadrukken het potentieel van zanidatamab om te voorzien in een aanzienlijke onbeantwoorde behoefte aan doelgerichte therapieën die de algehele overleving van BTC kunnen verbeteren. De huidige standaardtherapieën bereiken een totale overleving van 6 tot 9 maanden. Volgens de resultaten van de klinische studie zou zanidatamab dit resultaat aanzienlijk kunnen verbeteren ⁴.

Wanneer wordt zanidatamab goedgekeurd door de FDA?

Zanidatamab wordt momenteel beoordeeld door de FDA. De streefdatum voor een besluit is 29 november 2024 ³. Indien positief, zal dit de eerste goedgekeurde doelgerichte therapie zijn voor kanker van de galwegen die HER2-expressie vertoont.

Wanneer wordt zanidatamab goedgekeurd door het EMA?

Eerder in 2024 aanvaardde de EMA de aanvraag voor een vergunning voor het in de handel brengen van zanidatamab in Europa. Deze aanvraag wordt momenteel nog beoordeeld.

Normaal gesproken nemen EMA goedkeuringsbesluiten tot 210 dagen in beslag. Als het agentschap zich aan deze tijdlijn houdt, kunnen we verwachten dat de EMA-goedkeuring van zanidatamab halverwege 2025 een feit zal zijn. Tenzij het besluit natuurlijk negatief is of er aanvullende informatie wordt gevraagd aan de fabrikant.

Wanneer is zanidatamab beschikbaar in het VK?

Dit is een moeilijkere vraag om te beantwoorden, aangezien er geen actieve aanvraag is voor de markttoelating van zanidatamab in het VK.

Een dergelijke aanvraag is echter geen voorwaarde voor goedkeuring. Na Brexit zou de MHRA kunnen besluiten om een geneesmiddel goed te keuren op basis van de goedkeuring van een andere vertrouwde instantie (bijv. de FDA of het EMA). Als de MHRA deze weg inslaat, zou het in theorie goedkeuring kunnen geven zodra zanidatamab goedkeuring krijgt van de FDA (hopelijk in november 2024), of goedkeuring van de EMA (hopelijk medio 2025).

Hoe krijg je zanidatamab voor BTC voordat het beschikbaar is in jouw land?

Goedkeuringsprocessen voor medicijnen nemen overal ter wereld tijd in beslag. Als je dringend een behandeling voor je galwegkanker nodig hebt, kan dat ontmoedigend zijn. Het goede nieuws is echter dat je niet hoeft te wachten tot zanidatamab in jouw land beschikbaar is. Je hoeft alleen maar te wachten tot het ergens ter wereld is goedgekeurd. Zodra dat gebeurt, kun je er toegang toe krijgen via de invoerregeling voor patiënten op naam.

Zo werkt het.

Zanidatamab kopen als patiënt op naam

Patiënten wereldwijd mogen legaal medicijnen kopen en importeren voor persoonlijk gebruik, als deze hun leven kunnen verbeteren of levensbedreigende aandoeningen aanpakken. Vooral als deze medicijnen lokaal nog niet zijn goedgekeurd of beschikbaar zijn.

Als je wilt beginnen met je behandeling met zanidatamab voordat het is goedgekeurd waar je je bevindt, kan dit een optie zijn voor jou en je arts. De regeling die dit mogelijk maakt staat bekend als Named Patient Import. Onder deze regeling kunnen patiënten een medicijn importeren dat nog niet is goedgekeurd of beschikbaar is in hun land als:

• het elders is goedgekeurd;
• er geen lokale alternatieven zijn, en
• het is voor persoonlijk gebruik.

Hiervoor heb je een recept nodig van je behandelend arts. En je kunt er pas gebruik van maken als zanidatamab ergens ter wereld is goedgekeurd. Er kunnen andere documentatievereisten gelden, afhankelijk van je land.

Wil je gebruik maken van de invoerregeling voor patiënten op naam om zanidatamab te krijgen voordat het is goedgekeurd door de FDA, MHRA of EMA? Dan moet je eerst je behandelend arts raadplegen en een geschikt recept krijgen.

Heb je al een recept? Deel het met ons team op Everyone.org, zodat we je kunnen ondersteunen bij het kopen van zanidatamab zodra het de eerste wereldwijde goedkeuring krijgt. Waar dat ook mag zijn.

Neem contact op

Referenties:

1. Zanidatamab bij eerder behandelde HER2-positieve (HER2+) galwegkanker (BTC): Overall survival (OS) en langere follow-up van de fase 2b-studie HERIZON-BTC-01. Tijdschrift voor Klinische Oncologie, 299 mei 2024. 
2. Jazz Pharmaceuticals presenteert bijgewerkte Fase 2 gegevens voor Zanidatamab die verhoogde mPFS aantonen in HER2-positief uitgezaaid gastro-oesofageaal adenocarcinoom op ESMO 2024. Jazz Pharmaceuticals plc. Investeerders, 16 september 2024.
3. Wahner, Ashling. FDA verleent Priority Review aan Zanidatamab voor HER2+ uitgezaaide galwegkanker. OncLive, 29 mei 2024.
4. Jazz Pharmaceuticals presenteert gegevens over de totale overleving en langere follow-up van HERIZON-BTC-01 Trial waarin Zanidatamab wordt geëvalueerd in eerder behandelde HER2-positieve kanker van de galwegen op ASCO 2024. Jazz Pharmaceuticals plc. Investeerders, 1 juni 2024.