edaravone in Europa: Hoe deze ALS behandeling snel te krijgen

edaravone, bekend onder de marktnamen Radicava of Radicut, kreeg in 2017 goedkeuring van de FDA als behandeling voor ALS ¹. Aanvankelijk werd het goedgekeurd voor intraveneus gebruik, maar in 2022 verleende de FDA ook goedkeuring voor orale toediening.

Vanaf februari 2024 is edaravone nog steeds niet beschikbaar in Europa of het Verenigd Koninkrijk, ondanks dat andere landen het gebruik ervan hebben overgenomen.

Wat is de impact op lokale patiënten en wat zijn je veilige en legale opties om deze ALS-behandeling te krijgen voordat het op grote schaal beschikbaar is?

Hoe wordt edaravone gebruikt bij de behandeling van ALS?

edaravone, ook bekend als Radicava of Radicut, is een geneesmiddel dat wordt gebruikt voor de behandeling van Amyotrofische laterale sclerose (ALS). ALS is een progressieve neurodegeneratieve ziekte die de zenuwcellen in de hersenen en het ruggenmerg verzwakt en aantast. edaravone helpt oxidatieve stress te verminderen, waarvan wordt gedacht dat het bijdraagt aan de progressie van ALS.

edaravone is geen geneesmiddel voor ALS. De effecten zijn voornamelijk gericht op het vertragen van de ziekteprogressie en niet op het terugdraaien van de effecten. Het is echter wel een belangrijke stap vooruit in de behandeling van ALS en biedt hoop aan patiënten en hun families.

Hoe effectief is edaravone voor ALS, gebaseerd op klinische onderzoeksresultaten?

• Intraveneuze edaravone werkzaamheid

In een klinische studie onder Japanse ALS-patiënten werd minder achteruitgang in functionele capaciteit gemeld bij patiënten die werden behandeld met Radicava versus placebo. Deze resultaten werden waargenomen bij patiënten met een geforceerde vitale capaciteit (FVC)≥80%. Met andere woorden, patiënten met een normale ademhalingsfunctie. 

Een latere post-hocanalyse onderzocht ook de effectiviteit van edaravone bij ALS-patiënten met een FVC lager dan 80%. De gerapporteerde resultaten kwamen overeen met die voor patiënten met een normale ademhalingsfunctie en toonden significant minder functionele achteruitgang in vergelijking met placebo ³.

Er moet echter worden opgemerkt dat een meta-analyse uit 2023 geen statistisch significant verschil vond tussen functionele vaardigheidsscores zoals ALSAQ-40 en ALSFRS tussen edaravone patiënten en de controlegroep ⁵. 

Verdere studies zijn nodig om de effecten van edaravone op het functionele vermogen in specifieke patiëntengroepen en stadia van de ziekte volledig te begrijpen.

• Werkzaamheid orale formulering

Orale edaravone (Radicava ORS) werd in 2022 goedgekeurd door de FDA. Deze goedkeuring was gebaseerd op een studie die vergelijkbare niveaus van oraal toegediende Radicava in de bloedbaan aantoonde als de niveaus van de intraveneuze formulering van Radicava (die al in 2017 was goedgekeurd). Er werd uitgegaan van een vergelijkbare werkzaamheid van de twee formuleringen ⁷.

Een recent klinisch fase 3-onderzoek in Europa toonde echter geen significant voordeel aan van oraal edaravone in vergelijking met placebo ⁴. 

Verlengt edaravone de overleving?

Een recente meta-analyse van klinische onderzoeken met edaravone rapporteerde een statistisch significante toename in overlevingskansen voor ALS-patiënten die behandeld werden met edaravone versus placebo. Deze toename in overlevingskansen werd vastgesteld na 18, 24 en 30 maanden behandeling ⁵. 

Er is meer onderzoek nodig om de effecten van edaravone op de verlenging van de overleving bij ALS-patiënten volledig te begrijpen en om de specifieke factoren te identificeren die de effectiviteit kunnen beïnvloeden. 

Is edaravone goedgekeurd in Europa?

Vanaf februari 2024 nog niet. Er werd een aanvraag ingediend voor een vergunning voor het in de handel brengen van intraveneuze Radicava, maar deze werd later ingetrokken door de fabrikant van het geneesmiddel ⁶. Tenzij er een nieuwe aanvraag wordt ingediend voor de EMA-goedkeuring van intraveneuze Radicava, lijkt het er niet op dat het medicijn binnenkort beschikbaar zal zijn voor ALS-patiënten in Europa.

Oral edaravone is nog niet ingediend voor goedkeuring door het EMA.

Is edaravone verkrijgbaar in het Verenigd Koninkrijk?

Helaas is edaravone nog niet beschikbaar in het Verenigd Koninkrijk. Als een aanvraag voor MHRA-goedkeuring wordt ingediend door de fabrikant van Radicava, duurt het ongeveer 210 dagen om deze te beoordelen. Bij een positieve uitkomst moet NICE ook een beslissing nemen over een mogelijke opname van het geneesmiddel op de NHS. In elk geval ziet het er niet naar uit dat edaravone binnenkort beschikbaar zal zijn in het Verenigd Koninkrijk, omdat er geen actieve MHRA-goedkeuringsaanvraag is ingediend. 

Waar is edaravone beschikbaar in 2024?

edaravone, op de markt gebracht als Radicava of Radicut, is momenteel verkrijgbaar in de VS, Japan, Zuid-Korea, China, Canada, Zwitserland, Indonesië, Australië, Maleisië en Thailand ¹.

Dit lijkt misschien slecht nieuws als je ALS-patiënt bent in een land dat niet op deze lijst staat. Maar als je behandelend arts edaravone in je behandelplan wil opnemen, zijn er manieren om het medicijn snel te krijgen in Europa, het Verenigd Koninkrijk of elders waar het niet beschikbaar is.

Hoe je edaravone kunt krijgen voordat het EMA en MHRA zijn goedgekeurd

Hoewel het goedkeuringsproces voor nieuwe medicijnen lang en ingewikkeld kan zijn, hoef je niet altijd te wachten.

U kunt proberen deel te nemen aan een klinisch onderzoek met edaravone of u kunt edaravone rechtstreeks kopen als een Named Patient, 

Hier volgt een korte beschrijving van elke optie.

Doe mee aan een edaravone klinisch onderzoek

Om snel toegang te krijgen tot edaravone in Europa of het VK, kun je proberen deel te nemen aan een lopend klinisch onderzoek. Het kan wat moeite kosten om er een te vinden, maar het is mogelijk. Om deel te nemen aan een klinische trial, moet u voldoen aan de toelatingscriteria. Je hebt ook de steun van je behandelend arts nodig om mee te kunnen doen. In alle gevallen moet je je ervan bewust zijn dat je in het onderzoek in een placebogroep terecht kunt komen.

Hier zijn enkele goede plaatsen om te beginnen met het zoeken naar lopende edaravone klinische onderzoeken:

• ClinicalTrials.gov: Een uitgebreide database met Amerikaanse klinische onderzoeken. Bepaalde onderzoeken staan open voor internationale deelnemers en het is altijd de moeite waard om de lijst in de gaten te houden.
• EUClinicaltrials.eu: Deze database bevat alle klinische onderzoeken in de Europese Unie. Er zijn meerdere lopende onderzoeken met edaravone in heel Europa. Voor onderzoeken die vóór 31 januari 2022 zijn gestart, kunt u het EU Clinical Trials Register raadplegen.
• myTomorrows en FindMeCure: Deze organisaties ondersteunen patiënten wereldwijd bij het vinden van geschikte klinische onderzoeken.

Koop edaravone als een patiënt op naam

Als meedoen aan een trial geen optie voor je is, of als je gewoon liever niet wacht, kun je edaravone rechtstreeks kopen als een Named Patient. De meeste landen in de wereld staan patiënten toe om medicijnen te kopen en te importeren die lokaal nog niet zijn goedgekeurd of beschikbaar zijn, zolang het voor persoonlijk gebruik is. De regelgeving die dit toestaat wordt meestal aangeduid als Named Patient Import regulations. Om hier gebruik van te kunnen maken, moet je eerst een recept van je arts hebben. 

Heb je al een recept? Stuur het naar ons op en wij helpen je snel en veilig edaravone te kopen.

Hoeveel kost edaravone per jaar?

Als je overweegt om een geneesmiddel te kopen dat nog niet beschikbaar is op je lokale markt, moet je de prijzen slechts als indicatief beschouwen. De uiteindelijke kosten zijn waarschijnlijk afhankelijk van uw locatie, de leverancier en eventuele verzend- of invoerkosten die van toepassing kunnen zijn om het medicijn veilig af te leveren. 

Om je een idee te geven van hoeveel edaravone per jaar kost, vind je hier een overzicht van je opties:

• Radicut (de Japanse merknaam van edaravone). 10 injectieflacons van 30 mg/20 ml kosten ongeveer EUR 1.158. De aanbevolen behandelingscyclus voor Radicut bestaat uit een dagelijkse infusie gedurende 10 dagen, gevolgd door 14 dagen zonder infusie. Dit betekent dat u ongeveer een maand kunt doen met 10 injectieflacons Radicut . Over een periode van een jaar kost uw behandeling met Radicut ongeveer EUR 13.900. 

kopen Radicut

• Oraal edaravone (Radicava ORS). Een fles van 50 ml (dosis van 105 mg/5 ml) orale Radicava kost momenteel ongeveer 33.400 EUR. Een fles is goed voor bijna een maand. Uw jaarlijkse kosten zouden oplopen tot ongeveer 400.800 EUR.

Radicava ORS kopen

• Generiek edaravone ( Meiji Seika). Een in Japan geproduceerde generieke versie van edaravone is ook verkrijgbaar en is vaak de meest kosteneffectieve optie. 10 injectieflacons van 30 mg/20 ml, waarmee je bijna een maand kunt doen, kosten ongeveer 580 euro (of 6.960 euro per jaar). 

Koop generieke edaravone

Laatste gedachten 

Er is geen consensus over de effectiviteit en overlevingsvoordelen van edaravone in klinische onderzoeken. Het kan echter werken voor bepaalde patiëntengroepen. Uw behandelend arts zal bepalen of het voor u geschikt is. Als uw arts voorstander is van edaravone als behandeling, hoeft u niet te wachten op goedkeuring in Europa of elders. Neem gewoon contact op met ons team van Medicine Access-experts voor hulp.

Referenties:

1. edaravone. The ALS Association, geraadpleegd op 13 februari 2024.
2. RADICAVA (edaravone injectie), voor intraveneus gebruik. Accessdata.fda.gov, geraadpleegd op 13 februari 2024.
3. edaravone werkzaamheid bij amyotrofische laterale sclerose met verminderde geforceerde vitale capaciteit: Post-hoc analyse van Studie 19 (MCI186-19) [klinische studie NCT01492686]. NCBI, 14 juni 2022.
4. Negatieve resultaten van fase 3 klinische studie ADORE met orale toediening van edaravone (FAB122) bij ALS - ALS Society of Canada. ALS Society of Canada, 31 januari 2024.
5. Veiligheid en werkzaamheid van edaravone bij patiënten met amyotrofische laterale sclerose: een systematische review en meta-analyse. Neurologische Wetenschappen, 30 mei 2023.
6. Radicava | Europees Geneesmiddelenbureau. Europees Geneesmiddelenbureau, geraadpleegd op 13 februari 2024.
7. FDA keurt orale vorm goed voor de behandeling van volwassenen met amyotrofische laterale sclerose (ALS). FDA, 12 mei 2022.