Erdafitinib's EMA-goedkeuring: Waar staan we vijf jaar na de eerste wereldwijde goedkeuring?

Laatst bijgewerkt: 19 augustus 2024

Erdafitinib's EMA-goedkeuring: Waar staan we vijf jaar na de eerste wereldwijde goedkeuring?

U kunt legaal toegang krijgen tot nieuwe geneesmiddelen, zelfs als ze niet zijn goedgekeurd in uw land.

Leer hoe

De hoogste percentages blaaskanker ter wereld worden aangetroffen in Europa 1. Met slechts 8% van de laat gediagnosticeerde patiënten die naar verwachting langer dan vijf jaar zullen overleven, is de behoefte aan innovatieve therapieën dringend 6. In deze context was de versnelde goedkeuring van Balversa door de FDA in 2019 positief nieuws en een teken van hoop voor blaaskankerpatiënten.

Helaas is Balversa erdafitinib) 5 jaar later nog steeds niet beschikbaar voor patiënten buiten de VS.

Als je in Europa of het Verenigd Koninkrijk woont, lees je hier alles wat je moet weten over de tijdlijnen van de EMA- en MHRA-goedkeuring van erdafitinib. Inclusief manieren om de behandeling te krijgen voordat deze lokaal beschikbaar is.

Waar is Balversaerdafitinib) voor?

Balversa is een geneesmiddel op recept voor volwassenen met blaaskanker (urotheliale kanker) die is uitgezaaid of niet door een operatie kan worden verwijderd. De behandeling is bedoeld voor patiënten met een abnormaal FGFR-gen die ten minste één ronde van systemische therapie hebben gehad die niet of niet meer werkte.

Balversa erdafitinib) is niet geschikt voor patiënten die in aanmerking komen voor en geen eerdere behandeling met een PD-1- of PD-L1-remmer hebben gehad 2.

Wat is het succespercentage van Balversa?

Volgens de klinische studieresultaten voor Balversaerdafitinib) is dit het succespercentage:

  • Bij 30,1% van de patiënten die werden behandeld met erdafitinib kromp de tumor gedeeltelijk, vergeleken met 7,7% van de mensen die chemotherapie kregen;
  • Bij 5,1% van de patiënten die werden behandeld met erdafitinib verdween de tumor volledig, vergeleken met 0,8% van de mensen die chemotherapie kregen;
  • De mediane totale overleving met erdafitinib was 12,1 maanden versus 7,8 maanden met chemotherapie 3.

Wat is de tijd tot de respons op erdafitinib?

Volgens gerapporteerde klinische onderzoeksgegevens was de mediane tijd tot respons op erdafitinib 1,4 maanden 4.

Hoe lang gebruikt u Balversa ?

U kunt Balversa erdafitinib) continu innemen, totdat tumorprogressie of onacceptabele toxiciteit optreedt 5. Uw behandelend arts zal u nauwlettend in de gaten houden. Hij/zij is in de beste positie om te weten of de behandeling in uw geval moet worden gepauzeerd of gestaakt.

Is Balversa erdafitinib goedgekeurd door de EMA?

Vanaf maart 2024 nog niet. Het EMA heeft in september 2023 een aanvraag voor een handelsvergunning voor Balversa geaccepteerd. De aanvraag wordt momenteel beoordeeld, wat tot 210 dagen kan duren, met uitzondering van pauzes om aanvullende informatie op te vragen bij de fabrikant.

Realistisch gezien zou Balversa erdafitinib), als alles goed gaat, rond medio 2024 goedgekeurd kunnen worden door de EMA.

Wanneer zal erdafitinib beschikbaar zijn in Europa?

Helaas betekent goedkeuring door de EMA niet automatisch dat het product op de markt komt. Als erdafitinib medio 2024 een positieve aanbeveling krijgt van de CHMP, duurt het nog 67 dagen voordat de goedkeuring van de EMA officieel wordt. Daarna zal elke EU-lidstaat zijn eigen lokale procedures starten om het medicijn op hun markt beschikbaar te maken. De duur van deze procedures verschilt sterk per land - van 100 dagen in Duitsland tot 964 dagen in Roemenië 6.

Daarom kan erdafitinib , afhankelijk van waar je bent in Europa, beschikbaar zijn voor het einde van 2024 of moet je nog een paar jaar wachten.

Is Balversa goedgekeurd in het VK?

Er is momenteel geen actieve aanvraag voor de Britse markttoelating van Balversaerdafitinib). Zodra een aanvraag is ingediend, duurt het ongeveer even lang om deze goed te keuren als de 210 dagen van de EMA. Na goedkeuring door de MHRA moet erdafitinib een NICE-beoordeling ondergaan om te beslissen over opname op de NHS. Als de beoordeling door NICE positief is, zou het medicijn binnen 3 maanden beschikbaar moeten zijn op de Britse markt.

Met dit in gedachten lijkt het niet waarschijnlijk dat Balversaerdafitinib) binnenkort beschikbaar zal zijn in het Verenigd Koninkrijk.

Manieren om veilig erdafitinib te krijgen vóór de EMA- en MHRA-goedkeuringen

Als je blaaskankerpatiënt bent, is meer dan een jaar wachten om toegang te krijgen tot Balversa misschien geen optie. Het goede nieuws is dat je niet hoeft te wachten.

Er zijn twee opties om toegang te krijgen tot edafitinib voordat het is goedgekeurd in Europa en het Verenigd Koninkrijk: deelnemen aan een klinische studie of Balversa kopen als individuele patiënt op naam.

Doe mee aan een erdafitinib klinisch onderzoek

Om snel toegang te krijgen tot Balversa erdafitinib) kunt u proberen deel te nemen aan een lopend klinisch onderzoek. Het is niet altijd eenvoudig om er een te vinden, maar met de juiste begeleiding van uw behandelend arts is het mogelijk. Om deel te nemen aan een klinische studie moet je voldoen aan de criteria om in aanmerking te komen. En je moet je ervan bewust zijn dat je in het onderzoek misschien wordt toegewezen aan de placebogroep in plaats van aan de groep met het werkende ingrediënt.

Hier zijn enkele goede plaatsen om te beginnen met zoeken naar lopende klinische onderzoeken erdafitinib :

  • ClinicalTrials.gov: Dit is een database met alle klinische onderzoeken in de VS. Sommige onderzoeken staan echter ook open voor internationale deelnemers. Op dit moment zijn er meerdere onderzoeken met Balversa die deelnemers werven, waaronder onderzoeken in Spanje, Japan en Canada.
  • EUClinicaltrials.eu: Deze database bevat alle klinische onderzoeken in de Europese Unie. Momenteel bevat deze beperkte informatie over onderzoeken die vóór 31 januari 2022 zijn gestart. Voor deze onderzoeken kunt u het EU Clinical Trials Register raadplegen.
  • myTomorrows en FindMeCure: Beide organisaties ondersteunen patiënten bij het vinden van behandelingsmogelijkheden in klinische onderzoeken.

Koop Balversaerdafitinib) als Patiënt op Naam

In de meeste landen mogen patiënten legaal medicijnen kopen en importeren die hun leven kunnen verbeteren of levensbedreigende aandoeningen kunnen behandelen. Vooral als deze medicijnen lokaal nog niet zijn goedgekeurd of beschikbaar zijn.

Als u toegang wilt krijgen tot erdafitinib voordat het door de MHRA of EMA is goedgekeurd, is dit misschien de snelste optie voor u en uw arts.

De verordening die dit mogelijk maakt staat bekend als de Named Patient Import verordening. Onder deze regeling kunnen patiënten een medicijn importeren dat nog niet is goedgekeurd of beschikbaar is in hun land als:

  • het elders is goedgekeurd;
  • er geen lokale alternatieven zijn, en
  • het is voor persoonlijk gebruik.

Dit proces vereist een recept van de behandelend arts van de patiënt. De arts is verantwoordelijk voor de behandeling. Per land kunnen de specifieke documentatievereisten verschillen.

Wilt u de invoerregeling voor patiënten op naam gebruiken om erdafitinib te krijgen voordat het is goedgekeurd in Europa of het VK? Dan moet u eerst uw behandelend arts raadplegen en een geschikt recept krijgen.

Heb je al een recept? Deel het met ons team bij Everyone.org - wij kunnen je direct helpen bij het kopen van erdafitinib .

 

 

 

 

Referenties:

  1. Global, regional and national burden of bladder cancer and its attributable risk factors in 204 countries and territories, 1990-2019: a systematic analysis for the Global Burden of Disease study 2019, BMJ Global Health, Accessed 05 March 2024.
  2. Homepage | BALVERSA® (erdafitinib), geraadpleegd op 5 maart 2024.
  3. Hoe is BALVERSA® onderzocht?| BALVERSA® (erdafitinib). Balversa.com, geraadpleegd op 5 maart 2024.
  4. Behandelingsbenaderingen voor urotheliaal carcinoom met FGFR-verandering: doelgerichte therapieën en immuuntherapie. NCBI, 22 augustus 2023.
  5. Dosering en toediening | BALVERSA® (erdafitinib) HCP. Balversa.com, geraadpleegd op 5 maart 2024.
  6. Overlevingskansen voor blaaskanker. American Cancer Society, geraadpleegd op 5 maart 2024.