ErdafitinibEMA-goedkeuring: Waar staan we vijf jaar na de eerste wereldwijde goedkeuring?

Laatst bijgewerkt: 05 maart 2024

De hoogste percentages blaaskanker ter wereld worden aangetroffen in Europa ¹. Met slechts 8% van de laat gediagnosticeerde patiënten die naar verwachting langer dan vijf jaar zullen overleven, is de behoefte aan innovatieve therapieën dringend ⁶. In deze context was de versnelde FDA-goedkeuring van Balversa in 2019 positief nieuws en een teken van hoop voor blaaskankerpatiënten.

Helaas is Balversa (erdafitinib) 5 jaar later nog steeds niet beschikbaar voor patiënten buiten de VS.

Als je in Europa of het Verenigd Koninkrijk woont, lees je hier alles wat je moet weten over erdafitinib's EMA en MHRA tijdlijnen voor goedkeuring. Inclusief manieren om de behandeling te krijgen voordat deze lokaal verkrijgbaar is.

Waarvoor staat Balversa(erdafitinib)?

Balversa is een geneesmiddel op recept voor volwassenen met blaaskanker (urotheliale kanker) die is uitgezaaid of niet door een operatie kan worden verwijderd. De behandeling is bedoeld voor patiënten met een abnormaal FGFR-gen die ten minste één ronde van systemische therapie hebben gehad die niet of niet meer werkte.

Balversa (erdafitinib) is niet geschikt voor patiënten die in aanmerking komen voor en geen eerdere behandeling met een PD-1- of PD-L1-remmer hebben gehad ².

Wat is het succespercentage van Balversa?

Volgens de resultaten van het klinisch onderzoek dat is gerapporteerd voor Balversa(erdafitinib), is dit het succespercentage:

Bij 30,1% van de patiënten die behandeld werden met erdafitinib kromp de tumor gedeeltelijk, vergeleken met 7,7% van de mensen die chemotherapie kregen;
Bij 5,1% van de patiënten die behandeld werden met erdafitinib verdween de tumor volledig, vergeleken met 0,8% van de mensen die chemotherapie kregen;
De mediane totale overleving met erdafitinib was 12,1 maanden versus 7,8 maanden met chemotherapie ³.

Wat is de reactietijd op erdafitinib?

Volgens gerapporteerde klinische onderzoeksgegevens was de mediane tijd tot reactie op erdafitinib 1,4 maanden ⁴.

Hoe lang neem je Balversa ?

U kunt Balversa (erdafitinib) continu innemen, totdat tumorprogressie of onacceptabele toxiciteit optreedt ⁵. Uw behandelend arts zal u nauwlettend in de gaten houden. Hij/zij is in de beste positie om te weten of de behandeling in uw geval moet worden gepauzeerd of gestaakt.

Is Balversa (erdafitinib) EMA goedgekeurd?

Vanaf maart 2024 nog niet. Het EMA heeft in september 2023 een aanvraag voor een vergunning voor het in de handel brengen van Balversa geaccepteerd. De aanvraag wordt momenteel beoordeeld, wat tot 210 dagen in beslag kan nemen, pauzes om de fabrikant om aanvullende informatie te vragen niet meegerekend.

Als alles goed gaat, zou Balversa (erdafitinib) halverwege 2024 EMA-goedgekeurd kunnen worden.

Wanneer is erdafitinib beschikbaar in Europa?

Helaas betekent goedkeuring door de EMA niet automatisch dat het product op de markt komt. Als erdafitinib medio 2024 een positieve aanbeveling krijgt van de CHMP, duurt het nog 67 dagen voordat de goedkeuring van de EMA officieel wordt. Daarna zal elke EU-lidstaat zijn eigen lokale procedures starten om het geneesmiddel beschikbaar te maken op zijn markt. De duur van deze procedures verschilt sterk per land - van 100 dagen in Duitsland tot 964 dagen in Roemenië ⁶.

Daarom kan erdafitinib , afhankelijk van waar je je in Europa bevindt, beschikbaar zijn voor het einde van 2024 of moet je nog een paar jaar wachten.

Is Balversa goedgekeurd in het VK?

Er is momenteel geen actieve aanvraag voor de Britse markttoelating van Balversa(erdafitinib). Zodra een aanvraag is ingediend, duurt het ongeveer even lang om deze goed te keuren als de 210 dagen van de EMA. Na goedkeuring door de MHRA moet erdafitinib een NICE-beoordeling ondergaan om te beslissen over opname op de NHS. Als de beoordeling door NICE positief is, zou het medicijn binnen 3 maanden beschikbaar moeten zijn op de Britse markt.

Met dit in gedachten lijkt het niet waarschijnlijk dat Balversa(erdafitinib) binnenkort verkrijgbaar zal zijn in het Verenigd Koninkrijk.

Manieren om veilig erdafitinib te krijgen voordat het EMA en MHRA zijn goedgekeurd

Als je blaaskankerpatiënt bent, is meer dan een jaar wachten om toegang te krijgen tot Balversa misschien geen optie. Het goede nieuws is dat je niet hoeft te wachten.

Er zijn twee opties om toegang te krijgen tot edafitinib voordat het is goedgekeurd in Europa en het Verenigd Koninkrijk: deelnemen aan een klinische studie of Balversa kopen als individuele patiënt op naam.

Doe mee aan een erdafitinib klinisch onderzoek

Om snel toegang te krijgen tot Balversa (erdafitinib), kun je proberen deel te nemen aan een lopend klinisch onderzoek. Het is niet altijd eenvoudig om er een te vinden, maar met de juiste begeleiding van uw behandelend arts is het mogelijk. Om deel te kunnen nemen aan een klinische trial, moet je voldoen aan de toelatingscriteria. En je moet je ervan bewust zijn dat je in het onderzoek misschien wordt toegewezen aan de placebogroep in plaats van aan de groep met het werkende ingrediënt.

Hier zijn enkele goede plaatsen om te beginnen met het zoeken naar lopende erdafitinib klinische onderzoeken:

ClinicalTrials.gov: Dit is een database met alle klinische onderzoeken in de VS. Sommige onderzoeken staan echter ook open voor internationale deelnemers. Op dit moment zijn er meerdere onderzoeken met Balversa die deelnemers werven, waaronder onderzoeken in Spanje, Japan en Canada.
EUClinicaltrials.eu: Deze database bevat alle klinische onderzoeken in de Europese Unie. Momenteel bevat deze beperkte informatie over onderzoeken die vóór 31 januari 2022 zijn gestart. Voor deze onderzoeken kunt u het EU Clinical Trials Register raadplegen.
myTomorrows en FindMeCure: Beide organisaties ondersteunen patiënten bij het vinden van behandelingsmogelijkheden in klinische onderzoeken.

Koop Balversa(erdafitinib) als een Named Patient

In de meeste landen mogen patiënten legaal medicijnen kopen en importeren die hun leven kunnen verbeteren of levensbedreigende aandoeningen kunnen aanpakken. Vooral als deze medicijnen lokaal nog niet zijn goedgekeurd of beschikbaar zijn.

Als je toegang wilt krijgen tot erdafitinib voordat het MHRA of EMA is goedgekeurd, is dit misschien de snelste optie voor jou en je arts.

De verordening die dit mogelijk maakt staat bekend als de Named Patient Import verordening. Onder deze regeling kunnen patiënten een medicijn importeren dat nog niet is goedgekeurd of beschikbaar is in hun land als:

het elders is goedgekeurd;
er geen lokale alternatieven zijn, en
het is voor persoonlijk gebruik.

Dit proces vereist een recept van de behandelend arts van de patiënt. De arts is verantwoordelijk voor de behandeling. Per land kunnen de specifieke documentatievereisten verschillen.

Wil je de Named Patient Importregeling gebruiken om erdafitinib te krijgen voordat het in Europa of het VK is goedgekeurd? Dan moet u eerst uw behandelend arts raadplegen en een geschikt recept krijgen.

Heb je al een recept? Deel het met ons team op Everyone.org - we kunnen je meteen helpen bij het kopen van erdafitinib .