De EMA-goedkeuring van Leniolisib: Hoe u kunt voorkomen dat vertragingen uw behandeling vertragen

Laatst bijgewerkt: 09 april 2024

Voor patiënten met het geactiveerde PI3K-delta syndroom (APDS) bracht 2023 langverwacht goed nieuws. De eerste behandeling voor deze ultrarare aandoening, leniolisib, kreeg in maart 2023 de goedkeuring van de FDA. Joenja (leniolisib) wordt door de FDA beschouwd als een medicijn van de eerste categorie en is een baken van hoop voor patiënten overal ter wereld ¹.

Vanaf april 2024 is leniolisib echter nog steeds alleen goedgekeurd in de VS. De goedkeuringen van de MHRA en EMA zijn nog in behandeling, waardoor APDS-patiënten in Europa en het Verenigd Koninkrijk meer vragen hebben dan antwoorden.

Hier is alles wat u moet weten over de huidige status van de goedkeuring van leniolisib in Europa en het VK. Inclusief alle opties om veilig toegang te krijgen tot het geneesmiddel op uw eigen tijdlijn.

Waar wordt leniolisib voor gebruikt?

Joenja (leniolisib) is geïndiceerd voor volwassenen en kinderen met het geactiveerd PI3K-delta syndroom (APDS). Het geneesmiddel hecht zich aan het enzym fosfoinositide 3-kinase delta en blokkeert de activiteit ervan. Hierdoor ondersteunt het de B- en T-cellen in hun taak om infecties te bestrijden en vermindert het de symptomen ².

Wat waren de resultaten van het klinische onderzoek met Joenja?

De fase 2/3-studie die aan de basis lag van de goedkeuringsbeslissing van de FDA voor Joenja duurde 12 weken. Enkele van de gerapporteerde resultaten zijn

Joenja presteerde beter dan placebo in het verminderen van de lymfekliergrootte. De aangepaste gemiddelde verandering in lymfekliergrootte was -0,30 voor Joenja, vergeleken met +37,30 voor placebo;
Patiënten behandeld met Joenja hadden een toename van 34,76% in naïeve B-cellen. Bij placebopatiënten daalde het aantal naïeve B-cellen met 5,37%;
De meest voorkomende bijwerkingen gerelateerd aan Joenja waren hoofdpijn, atopische dermatitis en sinusitis ⁶.

EMA-goedkeuring van Leniolisib: Vertragingen en tijdlijnen

Joenja's aanvraag voor een vergunning voor het in de handel brengen wordt sinds 27 oktober 2022 beoordeeld door het EMA. Doorgaans duurt het goedkeuringsproces van de EMA 210 dagen. In het geval van Joenja heeft het echter langer geduurd, omdat de toezichthouder in november 2023 ³ om aanvullende gegevens heeft gevraagd.

De huidige indicatie van het CHMP is dat het ergens in de eerste helft van 2024 een beslissing zal nemen over de goedkeuring van leniolisib in Europa ³. Als het CHMP een positieve aanbeveling doet, zou de EMA-goedkeuring van het geneesmiddel binnen 67 dagen na die datum officieel moeten worden.

Wanneer zal leniolisib beschikbaar zijn in Europa?

Om het interessant te houden: een goedkeuring door de EMA betekent niet dat leniolisib onmiddellijk beschikbaar zal zijn op de lokale markten. Elke EU-lidstaat moet zijn eigen lokale procedures doorlopen voor het zover is - inclusief lokale prijsonderhandelingen met de fabrikant en beslissingen over terugbetaling.

De duur van deze processen verschilt sterk van land tot land. De gemiddelde tijd van goedkeuring tot beschikbaarheid varieert van 102 dagen in Duitsland tot 1.081 dagen in Estland, met een EU-gemiddelde van 636 dagen ⁴.

Met andere woorden, sommige patiënten in Europa kunnen al in 2024 toegang krijgen tot leniolisib, terwijl anderen nog een paar jaar moeten wachten.

Leniolisib in het Verenigd Koninkrijk: Wanneer is het beschikbaar?

Pharming, de fabrikant van Joenja, heeft verklaard dat het van plan is om in de eerste helft van 2024 goedkeuring aan te vragen bij de MHRA. Volgens de huidige versnelde procedures zou er binnen 110 dagen na indiening een besluit moeten worden genomen over de goedkeuring van leniolisib in het Verenigd Koninkrijk.

Zal leniolisib beschikbaar zijn op de NHS?

Dit zal afhangen van de beoordeling van het geneesmiddel door NICE. Een beslissing over de opname van leniolisib op de NHS wordt verwacht in december 2024 ⁵. Dit is natuurlijk afhankelijk van een positieve uitkomst van de aanvraag voor goedkeuring door de MHRA.

Als NICE aanbeveelt om Joenja op te nemen in de NHS, zou het geneesmiddel binnen 3 maanden na het besluit van NICE beschikbaar moeten zijn voor patiënten.

Dit brengt ons naar maart 2025 als de vroegste datum waarop APDS-patiënten in het VK toegang zouden kunnen krijgen tot leniolisib.

Hoe u veilig leniolisib kunt krijgen voordat het is goedgekeurd door de MHRA en EMA

Ondanks wat de bovenstaande tijdlijnen suggereren, is wachten niet de enige optie voor APDS-patiënten in Europa en het Verenigd Koninkrijk.

Je zou onmiddellijk toegang kunnen krijgen tot het medicijn door het te importeren voor persoonlijk gebruik. Deze optie staat bekend als Named Patient Import, of uitgebreide toegang. Dit is hoe het werkt.

Leniolisib uitgebreide toegang

Zelfs als een geneesmiddel nog niet is goedgekeurd of beschikbaar is in uw land, kunt u er legaal toegang toe krijgen. Een regeling die bekend staat als Named Patient Import staat je toe een geneesmiddel te kopen en te importeren, zolang het aan deze voorwaarden voldoet:

het is ergens goedgekeurd;
het is (nog) niet goedgekeurd of verkrijgbaar in uw land;
er geen lokale alternatieven zijn, en
het is voor persoonlijk gebruik.

Hiervoor is een recept nodig van je behandelend arts. Net als in alle andere gevallen is de arts verantwoordelijk voor de behandeling. Per land kunnen de specifieke documentatievereisten verschillen.

Wilt u eerder beginnen met uw behandeling met leniolisib door gebruik te maken van de invoerregeling voor patiënten op naam? Dan moet u eerst uw behandelend arts raadplegen en een geschikt recept krijgen.

Heb je al een recept? Deel het met ons team op Everyone.org. We kunnen je meteen helpen bij het kopen van leniolisib.