Goedkeuring van leniolisib in Europa (en Nederland): Hoe lang moet je wachten?

Voor patiënten met het geactiveerde PI3K-delta syndroom (APDS) bracht 2023 langverwacht goed nieuws. De eerste behandeling voor deze ultrarare aandoening, leniolisib, kreeg in maart 2023 de goedkeuring van de FDA. Joenja (leniolisib) wordt door de FDA beschouwd als een medicijn van de eerste categorie en is een baken van hoop voor patiënten overal ter wereld ¹. 

Vanaf november 2024 is leniolisib echter nog niet beschikbaar voor Nederlandse patiënten. Het is alleen nog goedgekeurd in de VS en het VK. De EMA-goedkeuring is nog in behandeling, waardoor APDS-patiënten in Europa en Nederland met meer vragen dan antwoorden zitten. 

Hier is alles wat u moet weten over de huidige status van de goedkeuring van leniolisib in Europa. Inclusief alle opties om veilig toegang te krijgen tot het geneesmiddel op uw eigen tijdlijn. 

Waar wordt leniolisib voor gebruikt?

Joenja (leniolisib) is geïndiceerd voor volwassenen en kinderen met het geactiveerd PI3K-delta syndroom (APDS). Het geneesmiddel hecht zich aan het enzym fosfoinositide 3-kinase delta en blokkeert de activiteit ervan. Hierdoor ondersteunt het de B- en T-cellen in hun taak om infecties te bestrijden en vermindert het de symptomen ². 

Wat waren de resultaten van het klinische onderzoek met Joenja?

De fase 2/3-studie die aan de basis lag van de goedkeuringsbeslissing van de FDA voor Joenja duurde 12 weken. Enkele van de gerapporteerde resultaten zijn

• Joenja presteerde beter dan placebo in het verminderen van de lymfekliergrootte. De aangepaste gemiddelde verandering in lymfekliergrootte was -0,30 voor Joenja, vergeleken met +37,30 voor placebo;
• Patiënten behandeld met Joenja hadden een toename van 34,76% in naïeve B-cellen. Bij placebopatiënten daalde het aantal naïeve B-cellen met 5,37%;
• De meest voorkomende bijwerkingen gerelateerd aan Joenja waren hoofdpijn, atopische dermatitis en sinusitis ⁶.

EMA-goedkeuring van Leniolisib: Vertragingen en tijdlijnen

Joenja's aanvraag voor een vergunning voor het in de handel brengen wordt sinds 27 oktober 2022 beoordeeld door het EMA. Doorgaans duurt het goedkeuringsproces van de EMA 210 dagen. In het geval van Joenja heeft het echter langer geduurd, omdat de toezichthouder in november 2023 ³ om aanvullende gegevens heeft gevraagd. De fabrikant, Pharming, heeft tot januari 2026 om te reageren op de aanvullende verzoeken van de CHMP. Dit betekent dat een EMA-goedkeuring voor leniolisib waarschijnlijk niet voor 2026 zal plaatsvinden. 

Als het CHMP op dat moment een positieve aanbeveling doet, zou de EMA-goedkeuring van het geneesmiddel binnen 67 dagen na die datum officieel moeten worden. Kortom, Europese patiënten zouden ergens in de tweede helft van 2026 toegang moeten krijgen tot leniolisib. 

Wanneer zal leniolisib beschikbaar zijn in Nederland?

Om het interessant te houden: een goedkeuring door de EMA betekent niet dat leniolisib onmiddellijk beschikbaar zal zijn in Nederland. Elke EU-lidstaat moet zijn eigen lokale procedures doorlopen voor het zover is - inclusief lokale prijsonderhandelingen met de fabrikant en beslissingen over terugbetaling. 

In Nederland duurt dit proces gemiddeld 294 dagen. Dat is nog steeds relatief snel, gezien het EU-gemiddelde van 636 dagen. 

Toch kunnen patiënten in Nederland er realistisch gezien op rekenen dat ze op zijn vroegst eind 2026 of begin 2027 toegang hebben tot leniolosib.

Leniolisib in het Verenigd Koninkrijk: Wanneer is het beschikbaar? 

In september 2024 werd leniolisib goedgekeurd in het VK. 

Zal leniolisib beschikbaar zijn op de NHS?

Hoewel leniolisib nu is goedgekeurd door de MHRA, is het nog niet beschikbaar op de NHS. Of en wanneer dit gebeurt, hangt af van de beoordeling van het geneesmiddel door NICE. Een beslissing over de opname van leniolisib op de NHS wordt verwacht in maart 2025 ⁵.  

Als NICE aanbeveelt om Joenja (leniolisib) op te nemen in de NHS, zou het geneesmiddel binnen 3 maanden na het besluit van NICE beschikbaar moeten zijn voor patiënten.

Dit brengt ons naar juni 2025 als de vroegste datum waarop APDS-patiënten in het VK toegang zouden kunnen krijgen tot leniolisib op de NHS.

Hoe u leniolisib veilig kunt krijgen vóór de EMA-goedkeuring

Ondanks wat de bovenstaande tijdlijnen suggereren, is wachten niet de enige optie voor APDS-patiënten in Nederland. 

Je zou onmiddellijk toegang kunnen krijgen tot het medicijn door het te importeren voor persoonlijk gebruik. Deze optie staat bekend als Named Patient Import, of uitgebreide toegang. Dit is hoe het werkt. 

Leniolisib uitgebreide toegang

Zelfs als een geneesmiddel nog niet is goedgekeurd of beschikbaar is in Nederland, kunt u er legaal toegang toe krijgen. Een regeling die bekend staat als Named Patient Import staat je toe een geneesmiddel te kopen en te importeren, zolang het aan deze voorwaarden voldoet:

• het is ergens goedgekeurd;
• het is (nog) niet goedgekeurd of verkrijgbaar in uw land;
• er geen lokale alternatieven zijn, en
• het is voor persoonlijk gebruik.

Hiervoor is een recept nodig van je behandelend arts. Net als in alle andere gevallen is de arts verantwoordelijk voor de behandeling. Per land kunnen de specifieke documentatievereisten verschillen.

Wilt u eerder beginnen met uw behandeling met leniolisib door gebruik te maken van de invoerregeling voor patiënten op naam? Dan moet u eerst uw behandelend arts raadplegen en een geschikt recept krijgen.

Heb je al een recept? Deel het met ons team op Everyone.org. We kunnen je meteen helpen bij het kopen van leniolisib in Nederland.

Leniosilib kopen

Referenties:

1. FDA keurt eerste behandeling voor geactiveerd fosfoinositide 3-kinase delta syndroom goed. FDA, 24 maart 2023.
2. EU/3/20/2339 - aanwijzing als weesgeneesmiddel voor de behandeling van het geactiveerde fosfoinositide 3-kinase delta syndroom | Europees Geneesmiddelenbureau. Europees Geneesmiddelenbureau, 25 mei 2021.
3. Pharming Group geeft updates over EMA-reglementaire herziening van leniolisib MAA en plannen voor indiening van aanvraag voor Britse reglementaire goedkeuring. Pharming Group N.V., 10 november 2023.
4. EFPIA Patiënten W.A.I.T. Indicator 2021 enquête. EFPIA, geraadpleegd op 9 april 2024.
5. Leniolisib voor geactiveerd fosfoinositide 3-kinase delta syndroom bij mensen vanaf 12 jaar [ID6130]. NICE, geraadpleegd op 09 april 2024.
6. Studie naar de werkzaamheid van CDZ173 bij patiënten met APDS/PASLI. ClinicalTrials.gov, geraadpleegd op 09 april 2024.