Wanneer krijgt nitrogacestat de EMA-goedkeuring (en hoe krijgt u er eerder toegang toe)?

Tot november 2023 waren chirurgie en bestraling de enige behandelingsopties voor patiënten met desmoïd tumoren. Met de goedkeuring van Ogsiveo (nitrogacestat) door de FDA is dit niet langer het geval. Het nieuwe geneesmiddel belooft de pijnsymptomen te verlichten en de progressie van deze zeldzame ziekte te ^vertragen1. 

Op dit moment is nitrogacestat alleen goedgekeurd in de Verenigde Staten. Wat betekent dit voor niet-Amerikaanse patiënten met desmoïd tumoren en wanneer zal nitrogacestat beschikbaar zijn in Europa en daarbuiten? Hier is alles wat je moet weten over de EMA-goedkeuring van nitrogacestat. Inclusief manieren om toegang te krijgen tot het medicijn voordat het beschikbaar is in uw land. 

Waar wordt nitrogacestat voor gebruikt?

Ogsiveo (nitrogacestat) is geïndiceerd voor volwassenen met progressieve desmoïd tumoren, die een systemische behandeling ² nodig hebben. Het geneesmiddel is verkrijgbaar als tabletten, die tweemaal daags oraal worden ingenomen. 

Nirogacestat remt een specifiek enzym dat gamma secretase heet. Dit enzym is betrokken bij het activeren van een eiwit genaamd Notch, waarvan wordt aangenomen dat het bijdraagt aan de groei van desmoïde tumoren. Door het enzym te blokkeren wil Ogsiveo (nirogacestat) de tumorgroei ^afremmen2.

Volgens de gerapporteerde klinische onderzoeksresultaten van Ogsiveo kan het medicijn ook de pijnklachten verlichten, die vaak gepaard gaan met desmoïde tumoren en de levenskwaliteit van patiënten sterk kunnen ^verminderen3.

Nitrogacestat EMA-goedkeuring: Wat is de status?

De fabrikant van Ogsiveo, SpringWorks Therapeutics, heeft zijn voornemen gedeeld om in de eerste helft van 2024 een aanvraag in te dienen voor een vergunning voor het in de handel brengen in de EU ¹. 

Volgens de richtlijnen van het EMA kan het tot 210 dagen duren om een aanvraag te beoordelen. Op dat moment brengt het CHMP zijn aanbeveling uit. Indien positief, zou het nieuwe medicijn binnen 67 dagen een vergunning voor het in de handel brengen moeten krijgen ⁴.

Dus, wanneer zal nitrogacestat verkrijgbaar zijn in Europa? Het lijkt erop dat de vroegste tijdlijn ergens in 2025 ligt. 

Wanneer is nitrogacestat verkrijgbaar in het Verenigd Koninkrijk?

De goedkeuring van Nitrogacestat in het VK is niet meer gebonden aan de tijdlijnen van de EMA. Hoewel dit een kortere goedkeuringstijdlijn zou kunnen betekenen, hoeft dat niet.

Op dit moment wordt nitrogacestat niet actief beoordeeld door de MHRA of NICE. Als de fabrikant van nitrogacestat een autorisatieaanvraag indient bij de MHRA, duurt het meestal 90 dagen om deze te verwerken. Zodra de MHRA is goedgekeurd, moet NICE het geneesmiddel ook evalueren voor NHS-dekking. In het geval van een positieve aanbeveling door NICE kan nitrogacestat binnen 3 maanden beschikbaar worden gesteld op de NHS ⁵. 

Met deze tijdlijnen in gedachten lijkt het onwaarschijnlijk dat patiënten met een desmoïd tumor in het Verenigd Koninkrijk vóór 2025 toegang zullen hebben tot nitrogacestat. 

Hoe krijg ik toegang tot nitrogacestat voordat het door de EMA is goedgekeurd?

Moet je wachten tot nitrogacestat beschikbaar is in Europa of het Verenigd Koninkrijk om met je behandeling te beginnen? Gelukkig niet. 

Er zijn twee belangrijke opties om direct toegang te krijgen tot nitrogacestat buiten de VS. De ene is meedoen aan een klinisch onderzoek met nitrogacestat. De andere is om nitrogacestat te kopen als een Inidividual Named Patient. 

Doe mee aan een klinisch onderzoek met nitrogacestat

U kunt proberen deel te nemen aan een lopend klinisch onderzoek om snel toegang te krijgen tot Ogsiveo (nitrogacestat). Het vinden van trials is niet eenvoudig, maar het is mogelijk. Om deel te nemen, moet u voldoen aan de toelatingscriteria en de steun van uw arts hebben. Houd er rekening mee dat u mogelijk een placebo krijgt in plaats van het werkzame bestanddeel.

Hier zijn enkele goede plaatsen om te beginnen met het zoeken naar lopende klinische onderzoeken met nitrogacestat:

• ClinicalTrials.gov: Dit is een database met alle klinische onderzoeken in de VS. Sommige onderzoeken staan echter ook open voor internationale deelnemers. Op dit moment zijn er geen klinische onderzoeken met Ryzneuta vermeld, maar dit kan op elk moment veranderen, dus het is de moeite waard om dit in de gaten te houden.
• EUClinicaltrials.eu: Deze database bevat alle klinische onderzoeken in de Europese Unie. Momenteel bevat deze beperkte informatie over onderzoeken die vóór 31 januari 2022 zijn gestart. Voor deze onderzoeken kunt u het EU Clinical Trials Register raadplegen.
• myTomorrows en FindMeCure: Deze organisatie ondersteunt patiënten bij het vinden van behandelingsmogelijkheden in klinische onderzoeken.

Koop nitrogacestat als individuele patiënt op naam

De meeste landen in de wereld staan individuele patiënten toe om medicijnen te importeren die ernstige aandoeningen kunnen behandelen voordat ze lokaal beschikbaar zijn. De regelgeving die dit proces begeleidt kan in naam variëren, maar meestal wordt er naar verwezen als Named Patient Import regulations. 

Als je nitrogacestat wilt kopen voordat het door de EMA is goedgekeurd of in het Verenigd Koninkrijk is goedgekeurd, kan dit een goede optie zijn voor jou en je arts. 

Om gebruik te maken van de Named Patient Importregeling heb je een recept van je arts nodig. Afhankelijk van je land kan aanvullende documentatie vereist zijn. Je hoeft hier echter niet over te stressen.

Nitrogacestat kopen

Als je een recept hebt voor Ogsiveo (nitrogacestat) en je wilt het geneesmiddel nu kopen, neem dan contact met ons op. Wij zijn gekwalificeerd en gecertificeerd om u te helpen met het importeren van medicijnen voordat ze lokaal verkrijgbaar zijn. 

Referenties:

1. Eckford, Catherine. Eerste pil voor desmoïde tumoren goedgekeurd, European Pharmaceutical Review, 28 november 2023.
2. Referentie ID: 5283221, Accessdata.fda.gov, geraadpleegd op 15 januari 2024.
3. Dr. Kasper over de evaluatie van Nirogacestat in Desmoid Tumors in de DeFi Trial, OncLive, 9 juni 2023.
4. Presentatie - Gecentraliseerde procedure bij het Europees Geneesmiddelenbureau, Europees Geneesmiddelenbureau, geraadpleegd op 15 januari 2024.
5. Ewbank, Leo. Toegang tot nieuwe geneesmiddelen in de Engelse NHS. The King's Fund, 28 oktober 2020.