Goedkeuring van Odronextamab door de FDA: Waarom het mislukte en hoe het medicijn toch te krijgen?

Laatst bijgewerkt: 03 september 2024

Goedkeuring van Odronextamab door de FDA: Waarom het mislukte en hoe het medicijn toch te krijgen?

U kunt legaal toegang krijgen tot nieuwe geneesmiddelen, zelfs als ze niet zijn goedgekeurd in uw land.

Leer hoe

Patiënten met diffuus groot B-cel lymfoom (DLBCL) hebben al lange tijd behoefte aan aanvullende behandelingsmogelijkheden. Tot 40% van hen krijgt een terugval na standaardbehandelingen zoals chemotherapie en stamceltransplantatie 1. In deze context zijn de goedkeuringen van geneesmiddelen dit jaar bijzonder belangrijk omdat ze deze patiënten de broodnodige alternatieven bieden.

Na de goedkeuring van Epkinly door de FDA en EMA werd verwacht dat Ordspono (odronextamab) ook goedkeuring zou krijgen. Uiteindelijk verwierp de FDA echter de aanvraag van odronextamab 2.

Wat betekent de mislukte goedkeuring van odronextamab door de FDA voor patiënten in de VS en hoe krijg je zonder vertraging toegang tot deze behandeling? Dit is wat je moet weten.

Wat is Ordspono (odronextamab)?

Odronextamab is een CD20xCD3-richtend bispecifiek antilichaam. Het is geïndiceerd voor de behandeling van recidief of refractair folliculair lymfoom (FL) en diffuus groot B-cel lymfoom.

In zijn werkingsmechanisme is Ordspono vergelijkbaar met het recent door de FDA goedgekeurde Epkinly. Beide geneesmiddelen betekenen een evolutie in de behandeling van DLBCL en FL. Volgens experts wordt verwacht dat ze een verschil zullen maken, vooral voor patiënten die niet in aanmerking komen voor CAR-T celtherapie of die zijn teruggevallen na CAR-T celtherapie .

Waarom wees de FDA odronextamab af?

Als Ordspono en Epkinly vergelijkbaar zijn, vraag je je misschien af waarom Epkinly groen licht kreeg van de FDA, terwijl odronextamab geen goedkeuring van de FDA kreeg.

Volgens de volledige antwoordbrieven van de FDA was de afwijzing van odronextamab niet gebaseerd op problemen met de werkzaamheid of veiligheid. In plaats daarvan werd het gemotiveerd door het feit dat de bevestigende klinische studies van odronextamab nog niet ver genoeg gevorderd waren in hun registratie 2. De FDA wilde dat deze studies verder gevorderd waren en duidelijke tijdschema's hadden voordat ze konden worden afgerond. De FDA wilde dat deze onderzoeken verder gevorderd waren en een duidelijk tijdschema hadden voordat ze goedkeuring van odronextamab konden overwegen.

Met andere woorden, als de kwestie van de bevestigende studie wordt aangepakt, kan de FDA-goedkeuring voor odronextamab alsnog worden verleend. De tijd zal leren of en wanneer dit het geval zal zijn.

Wat waren de resultaten van de klinische onderzoeken met odronextamab?

De FDA-goedkeuringsaanvraag en de EMA-goedkeuringsaanvraag voor Odronextamab werden ondersteund door de resultaten van de Fase 2 ELM-2 studie en de Fase 1 ELM-1 studie. De belangrijkste gerapporteerde hoogtepunten uit deze studies worden hieronder weergegeven.

ELM-1 onderzoek:

  • 51% van de met Ordspono behandelde patiënten had een gedeeltelijke of volledige respons op de behandeling;

  •  

    37% van de met Ordspono behandelde patiënten had een complete respons op de behandeling 2.

ELM-2 test:

  • 52% van de DLBCL- en 82% van de FL-patiënten die met Ordspono werden behandeld, hadden een gedeeltelijke of volledige respons op de behandeling;
  • 31% van de DLBCL-patiënten en 75% van de FL-patiënten hadden een complete respons op de behandeling, met een mediane complete responsduur van respectievelijk 18 maanden en 20,5 maanden;
  • De mediane progressievrije overleving voor FL-patiënten was 20 maanden 4.

Is odronextamab goedgekeurd door de EMA?

Nog niet, maar binnenkort wel. Ondanks de mislukte goedkeuring van ordonextamab door de FDA, heeft het CHMP in Europa in juni 2024 een positieve aanbeveling gedaan om het geneesmiddel in de EU 5 goed te keuren. Hoewel het meestal een paar maanden duurt voordat een CHMP-aanbeveling wordt omgezet in een officiële EU-markttoelating, bestaat er geen twijfel over dat odronextamab eind september 2024 zal worden goedgekeurd in Europa.

Is odronextamab verkrijgbaar in het Verenigd Koninkrijk?

Vanaf september 2024 is Ordspono (odronextamab) nog niet goedgekeurd in het Verenigd Koninkrijk. Een beoordeling door NICE voor de mogelijke opname van het geneesmiddel op de NHS is ook nog niet aan de gang. Hoewel dit niet noodzakelijkerwijs betekent dat odronextamab niet beschikbaar zal zijn in het VK, geeft het wel aan dat goedkeuring in het VK nog enige tijd op zich kan laten wachten.

Na Brexit behoudt de MHRA zich het recht voor om geneesmiddelen "bijna automatisch" goed te keuren nadat ze groen licht hebben gekregen van de EMA of andere betrouwbare regelgevende instanties 6. Daarom kan, althans in theorie, de Britse goedkeuring van odronextamab kort volgen op de officiële goedkeuring van het geneesmiddel door de EMA.

Hoe kan ik odronextamab krijgen voordat het door de FDA is goedgekeurd?

Als je een patiënt bent in de VS of elders in de wereld waar de goedkeuringsstatus van odronextamab onduidelijk is, wanhoop dan niet. Je hoeft niet te wachten op goedkeuring van de FDA of een beslissing van een andere lokale instantie om met je behandeling te beginnen.

Zodra odronextamab ergens ter wereld is goedgekeurd (in dit geval in de EU), kun je het overal anders gebruiken via Named Patient Import.

Koop odronextamab als Patiënt op Naam

Niet alle patiënten en artsen weten dat, maar je mag lokaal niet verkrijgbare medicijnen kopen en importeren voor persoonlijk gebruik. Vooral als deze medicijnen je levenskwaliteit kunnen verbeteren of een levensbedreigende aandoening kunnen verhelpen.

Als je odronextamab wilt krijgen voordat het door de FDA is goedgekeurd, is dit misschien de snelste optie voor jou en je arts.

De regeling die dit mogelijk maakt staat bekend als de Named Patient Import regeling. Om hiervoor in aanmerking te komen, moet je eerst een recept hebben van je behandelend arts voor een geneesmiddel dat:

  • elders is goedgekeurd;

  •  

    niet goedgekeurd of beschikbaar is waar je woont;

  •  

    geen lokale alternatieven heeft, en

  •  

    is alleen voor persoonlijk gebruik.

Heb je al een recept? Deel het met ons team op Everyone.org en wij helpen je direct bij het kopen van odronextamab.