Orkambi goedgekeurd in Australië, zullen anderen volgen?

Laatst bijgewerkt: 01 november 2019

familie blaast bellen

Australië sluit zich aan bij de Verenigde Staten, Duitsland, Oostenrijk, Denemarken, Ierland, Italië, Zweden en Nederland met het aanbieden van vergoedingen voor Orkambi lumacaftor/ivacaftor), een medicijn dat momenteel wordt gebruikt voor de behandeling van mensen met taaislijmziekte (CF). Met een jaarlijks prijskaartje van meer dan $250K AUD konden veel gezinnen de medicijnen niet uit eigen zak betalen. Met de subsidie worden de maandelijkse kosten teruggebracht van ongeveer $20.000 naar iets minder dan $40.

Over taaislijmziekte

Taaislijmziekte is een ongeneeslijke genetische ziekte waarbij het slijm in de luchtwegen en het spijsverteringskanaal dikker wordt en zich ophoopt. Patiënten die in aanmerking komen voor behandeling met Orkambi lumacaftor/ivacaftor) hebben een F508del-mutatie in het gen dat codeert voor het eiwit dat cystische fibrose transmembrane conductance regulator (CFTR) wordt genoemd. Zij zijn niet in staat om de hoeveelheid water te regelen die door hun longen en maag wordt uitgescheiden. Water smeert de passage van slijm en vreemde deeltjes uit onze longen en zorgt er ook voor dat voedsel kan worden verteerd. Hoewel patiënten geen duidelijke uiterlijke tekenen hebben dat ze de ziekte hebben, maken symptomen zoals ademhalingsmoeilijkheden, hoesten, spijsverteringsproblemen, vermoeidheid en een grote kans op longinfecties deel uit van hun dagelijks leven. Bij behandeling met medicijnen zoals Orkambi lumacaftor/ivacaftor) zien veel patiënten een duidelijk verschil in hun vermogen om voedsel te verteren, energie op te doen en vrij te ademen.

Goedkeuring

Orkambi lumacaftor/ivacaftor) is in verschillende landen goedgekeurd voor gebruik bij volwassenen. Gezien de recente positieve resultaten bij kinderen heeft de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) het middel ook goedgekeurd voor de behandeling van kinderen vanaf 2 jaar, zodat ook zij een grotere kans hebben op een langer leven. John McNamara, MD, hoofdonderzoeker en medisch directeur van het CF-programma bij Children's Minnesota: "Deze goedkeuring is een belangrijke ontwikkeling die artsen in staat stelt om eerder dan ooit te beginnen met de behandeling van de onderliggende oorzaak van de ziekte in deze populatie.

Eerder dit jaar heeft de FDA een ander geneesmiddel voor CF goedgekeurd, Symdeko (tezacaftor/ivacaftor). Dit biedt een andere optie voor patiënten ouder dan 12 jaar met twee kopieën van de F508del-mutatie of die ten minste één mutatie in het CFTR-gen hebben die gevoelig is voor tezacaftor/ivacaftor.

Is Orkambi lumacaftor/ivacaftor) zo effectief als aanvankelijk gedacht?

Canada en het Verenigd Koninkrijk behoren tot de landen die het medicijn niet hebben goedgekeurd omdat de werkzaamheid onduidelijk is. In een persbericht zegt Dr. Elena Schneider, een onderzoeker aan de Universiteit van Melbourne, dat haar studie aantoont dat de combinatie van lumacaftor en ivacaftor de algehele werkzaamheid van het medicijn zelf kan verminderen. Het onderzoek wordt echter voortgezet om de effecten van de combinatie op het lichaam volledig te begrijpen.

Orkambi in het Verenigd Koninkrijk

Een Britse analyse uit 2017 meldde ongeveer 10.500 CF-patiënten, waarbij bijna 91% de F508del-mutatie had. Per patiënt kost Orkambi lumacaftor/ivacaftor) nu ongeveer £100.000 per jaar en wordt niet vergoed door de NHS.

Orkambi in Canada

Volgens de laatste bevindingen van het Canadese Cystic Fibrosis Register hebben ongeveer 4200 mensen in Canada taaislijmziekte en is 88% drager van de F508del-mutatie. Het medicijn kost ongeveer 250.000 CAD per patiënt en wordt niet vergoed door de Canadese overheid.

Vergoeding

Het Verenigd Koninkrijk heeft ongeveer twee keer zoveel inwoners als Canada, met ruwweg drie keer zoveel geregistreerde taaislijmziektepatiënten en een vergelijkbare incidentie van de mutatie. Deze twee landen behoren tot de andere die nog steeds wachten op een betere deal van de fabrikant. Er is niet veel bekend over de huidige prijsafspraken, maar één ding is duidelijk: met zo'n hoog prijskaartje is het medicijn te duur voor het gemiddelde huishouden om uit eigen zak te betalen. Dankzij het terugbetalingsprogramma zullen 1200 gezinnen in Australië zich dit medicijn kunnen veroorloven.

Waar is Orkambi lumacaftor/ivacaftor) verkrijgbaar?

Als Orkambi lumacaftor/ivacaftor) niet is goedgekeurd of niet beschikbaar is in uw land, is het in de meeste landen mogelijk om geneesmiddelen te importeren op Naam Patiënt basis. Als u of een dierbare op zoek is naar een CF-medicijn dat nog niet verkrijgbaar is, lees dan onze homepage om te begrijpen hoe ons team kan helpen. Ons team levert elke dag medicijnen op naam aan patiënten over de hele wereld, met een service die zeer goed wordt beoordeeld door artsen en patiënten.

Bronnen

Blog