Toegang tot pirtobrutinib vóór goedkeuring in Europa en het VK

Begin 2023 kreeg Jaypirca (pirtobrutinib) goedkeuring van de FDA voor de behandeling van recidief of refractair mantelcellymfoom na twee eerdere behandelingslijnen ¹. Mantelcellymfoom (MCL) is een zeldzaam type B-cel non-Hodgkin lymfoom. Het treft ongeveer 1 op de 200.000 mensen per jaar. Zoals bij veel zeldzame ziekten waren er voorheen niet veel behandelingsmogelijkheden.

Voor alle patiënten met deze zeldzame ziekte is elke nieuwe behandelingsoptie een belangrijke mijlpaal. Maar terwijl pirtobrutinib al bijna een jaar in de VS verkrijgbaar is, moeten Europese patiënten wachten op goedkeuring door de EU.

Wat als je niet kunt wachten? In dit artikel onderzoeken we de legale en veilige manieren om toegang te krijgen tot pirtobrutinib voordat het volledig is goedgekeurd door de EMA.

Goedkeuring van Pirtobrutinib in Europa: Wat is de status?

Goed nieuws! Jaypirca (pirtobrutinib) krijgt waarschijnlijk een volledige handelsvergunning in de EU. Het geneesmiddel werd aanbevolen voor voorwaardelijke toelating door de CHMP in april 2023 ³.

Het minder positieve nieuws is dat het onduidelijk is wanneer de vergunning voor het op de markt brengen zal worden verleend ².

Normaal gesproken zou de Europese Commissie een geneesmiddel binnen 67 dagen moeten goedkeuren als de CHMP het aanbeveelt. In oktober 2023 (>100 dagen na de aanbeveling) is dit nog steeds niet het geval voor Jaypirca.

Goedkeuring staat niet gelijk aan beschikbaarheid

Helaas zal pirtobrutinib niet meteen beschikbaar zijn in Europa, zelfs als het wordt goedgekeurd. Elke lidstaat moet beslissingen nemen over lokale goedkeuring, prijzen en dekking door de ziektekostenverzekering. Als gevolg daarvan zal elk land binnen Europa Jaypirca waarschijnlijk op een ander moment beschikbaar maken.

Oncologische geneesmiddelen hebben gemiddeld 545 dagen nodig om beschikbaar te komen in Europa na goedkeuring door de EMA. Deze tijdlijn verschilt enorm per land. Het varieert van 100 dagen in Duitsland tot 964 dagen in Roemenië ⁴.

Hoe zit het met de goedkeuring van pirtobrutinib in het Verenigd Koninkrijk?

Na Brexit hoeven de MHRA en NICE de tijdlijnen voor markttoelating van de EMA niet te volgen. Dit betekent dat ze onafhankelijk een geneesmiddel kunnen goedkeuren voor gebruik in het Verenigd Koninkrijk.

Wat pirtobrutinib betreft, hebben de MHRA en NICE echter nog geen goedkeuringsbesluiten genomen. Het geneesmiddel wordt momenteel beoordeeld en er is geen tijdlijn voorzien voor de mededeling van een resultaat ^.

Dit betekent dat pirtobrutinib momenteel helaas niet verkrijgbaar is in het Verenigd Koninkrijk.

Manieren om veilig toegang te krijgen tot Jaypirca (pirtobrutinib) vóór de goedkeuring door EMA

Ben je een MCL patiënt in Europa of het Verenigd Koninkrijk? Als uw arts denkt dat pirtobrutinib u zou kunnen helpen, hoeft u misschien niet te wachten op de EMA-goedkeuring van Jaypirca. In plaats daarvan kunnen je arts en jij de klinische studies met Jaypirca onderzoeken. Je kunt Jaypirca ook meteen kopen als individuele patiënt.

Toegang tot pirtobrutinib via een klinische studie

U kunt deelnemen aan een klinisch onderzoek om Jaypirca (pirtobrutinib) of andere niet-goedgekeurde geneesmiddelen te krijgen. Het kan een uitdaging zijn, maar niet onmogelijk, om een trial te vinden die deelnemers werft in uw land. Je moet voldoen aan de toelatingscriteria van het onderzoek. En je hebt de steun van je behandelend arts nodig.

Hier zijn enkele goede plaatsen om te beginnen met zoeken naar lopende klinische onderzoeken met pirtobrutinib:

• ClinicalTrials.gov: Dit is een database met alle klinische onderzoeken in de VS. Sommige onderzoeken staan ook open voor internationale deelnemers. Een voorbeeld is de klinische studie met Jaypirca, NCT04662255. Het is in de VS gebaseerd, maar staat ook open voor patiënten in het Verenigd Koninkrijk, Nederland, Duitsland en meerdere andere Europese landen ⁶.

• EUClinicaltrials.eu: Deze database bevat alle klinische onderzoeken in de Europese Unie. Momenteel bevat deze beperkte informatie over onderzoeken die vóór 31 januari 2022 zijn gestart. Voor deze onderzoeken kunt u het EU Clinical Trials Register raadplegen.
• myTomorrows: Deze organisatie ondersteunt patiënten bij het vinden van behandelingsmogelijkheden in klinische onderzoeken.

Koop pirtobrutinib op individuele basis op naam van de patiënt

In de meeste landen mogen patiënten legaal medicijnen kopen en importeren die hun leven kunnen verbeteren of levensbedreigende aandoeningen aanpakken. Als je toegang wilt krijgen tot Jaypirca voordat het in Europa is goedgekeurd, kan dit een optie zijn voor jou en je arts.

De verordening die dit mogelijk maakt staat bekend als de verordening betreffende de invoer van individuele patiënten op naam. De specifieke administratieve vereisten kunnen per land verschillen. In alle gevallen moet echter aan deze criteria worden voldaan:

• Het geneesmiddel in kwestie is goedgekeurd voor de markt in een ander land en is (nog) niet goedgekeurd of beschikbaar in het land van de patiënt;

• Er is geen alternatief op de lokale markt;

• Het medicijn is voor persoonlijk gebruik;

• De patiënt heeft een voorschriftbrief van zijn behandelend arts;

• De arts neemt de verantwoordelijkheid voor de behandeling. Dit kan van land tot land verschillende documentatie vereisen.

Wilt u de invoerregeling voor individuele patiënten gebruiken om pirtobrutinib te krijgen voordat het in de EU is goedgekeurd? Dan moet u eerst uw behandelend arts raadplegen en een geschikt recept krijgen.

Heb je al een recept? Ons team kan je direct helpen bij het verkrijgen van Jaypirca.

Jaypirca kopen

Laatste gedachten over toegang tot pirtobrutinib vóór goedkeuring door de EU

Voor patiënten met zeldzame ziekten is de kans om nieuwe behandelingen uit te proberen vaak van onschatbare waarde. Deze opties kunnen hun levenskwaliteit enorm verbeteren.

Goedkeuringsprocessen voor nieuwe medicijnen in Europa en elders verlopen traag. Snellere toegang kan aantrekkelijk lijken. Maar net als elk ander geneesmiddel heeft Jaypirca ook bijwerkingen. Je arts moet je hierover informeren. Je hebt ze nodig, of je nu een klinisch onderzoek wilt doen of pirtobrutinib op naam wilt kopen.

Als jij en je arts besluiten om het medicijn te proberen na goed geïnformeerd te zijn, zijn er opties beschikbaar. Neem contact op met ons team voor hulp.

Referenties:

1. FDA verleent versnelde goedkeuring aan pirtobrutinib voor recidief of refractair mantelcellymfoom. FDA, 27 januari 2023.
2. EU-handelsvergunning aanvragen voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik. Europees Geneesmiddelenbureau, geraadpleegd op 17 oktober 2023.
3. Jaypirca: In afwachting van besluit EC | Europees Geneesmiddelenbureau. Europees Geneesmiddelenbureau, 26 april 2023.
4. EFPIA Patiënten W.A.I.T. Indicator 2021 enquête. EFPIA, geraadpleegd op 17 oktober 2023.
5. Projectinformatie | Pirtobrutinib voor de behandeling van recidief of refractair mantelcellymfoom [ID3975] | Richtlijn. NICE, geraadpleegd op 17 oktober 2023.
6. Studie van BTK-remmer LOXO-305 versus goedgekeurde geneesmiddelen met BTK-remmer bij patiënten met mantelcellymfoom (MCL) (BRUIN-MCL-321). ClinnicalTrials.gov, geraadpleegd op 17 oktober 2023.