De prijscontroverse rond de behandeling van Duchenne spierdystrofie (DMD)

De laatste gebeurtenissen rond de prijsstelling van een Duchenne spierdystrofiebehandeling (DMD)

In de Verenigde Staten is een veel voorgeschreven geneesmiddel dat in landen als het Verenigd Koninkrijk en Duitsland wordt gebruikt om de ziekte Duchenne spierdystrofie (DMD) te behandelen, vorige maand door de FDA goedgekeurd voor gebruik. Het geneesmiddel, gewoonlijk aangeduid met zijn generische naam deflazacort, werd goedgekeurd met een kostprijs van 89.000 dollar per jaar onder de nieuwe naam Emflaza, een 90-voudige stijging ten opzichte van de prijzen buiten de VS van ongeveer 1000 dollar. De FDA-goedkeuringop grond van de Orphan Drug Act, die de ontwikkeling van geneesmiddelen voor zeldzame ziekten aanmoedigt, gaf het farmaceutisch bedrijf een monopolie van zeven jaar op de DMD-indicatie voor deflazacort, hoewel het geneesmiddel in andere landen al lang als generiek geneesmiddel beschikbaar was. Na een hevig verzet, het bedrijf verkocht het geneesmiddel vervolgens aan PTC Therapeutics.

De Amerikaanse farmareuzen Marathon Pharmaceuticals, die verantwoordelijk waren voor deze aanzienlijke prijsstijging, brachten wijdverspreide bezorgdheid teweeg bij degenen die verbonden zijn aan DMD, een chronische degeneratieve spierstoornis die vooral jonge jongens treft. Als gevolg daarvan heeft het farmaceutisch bedrijf de uitrol tijdelijk opgeschort, slechts vier dagen na de aankondiging ervan, om "aan ontmoetingen met de leiders van de Duchenne-gemeenschap en leg onze commercialiseringsplannen uit, bekijk hun zorgen, bespreek alle opties en ga verder met de commercialisering op basis van het daaruit voortvloeiende actieplan".

Voor patiënten met DMD, een chronische degeneratieve spieraandoening die wereldwijd ongeveer één op 3600 pasgeboren jongetjes treft1, heeft deflazacort , ook bekend als Calcortis aangetoond dat het de beweging verlengt en de hart- en ademhalingsfunctie in stand houdt. Het wordt meestal off-label voorgeschreven voor de behandeling van DMD, en is de meest gebruikte behandeling van DMD in landen als Canada2.

"Hoewel deze stimulansen zoals de 'Orphan Drug Act' en 'priority review vouchers' terecht bestaan om nieuwe behandelingen voor zeldzame kinderziekten te verbeteren, kan men niet anders dan denken dat ze worden uitgebuit wanneer ze worden geassocieerd met een geneesmiddel dat al tientallen jaren bestaat, en tegen een fractie van de prijs".

De aandacht werd vervolgens wereldwijd verspreid, wat leidde tot de betrokkenheid van een onderzoek van het Amerikaanse Congres, niet alleen naar de prijsbeslissingen van Marathon, maar ook naar de goedkeuring van het geneesmiddel door de FDA. De Amerikaanse senator Bernie Sanders en vertegenwoordiger Elijah Cummings uitten hun bezorgdheid in een formele brief aan de FDA over beslissingen die werden genomen op basis van onderzoek dat jaren geleden werd uitgevoerd. "We schrijven om onze bezorgdheid te uiten en informatie te vragen over de ongewone omstandigheden rond de recente goedkeuring van een merknaamversie van het meer dan 20 jaar oude medicijn, deflazacort," verklaarden Sanders en Cummings in hun gezamenlijke brief.

Het extra scoren van een 'priority review voucher' leidde tot verdere onrust over het motief van de Marathon voor de prijsstijging. Met de voucher kunnen bedrijven die goedkeuring krijgen voor pediatrische weesgeneesmiddelen sneller goedkeuring krijgen voor een ander geneesmiddel dat in de pijplijn zit. Marathon kan de voucher voor zichzelf gebruiken of verkopen aan een ander bedrijf. Van deze bonnen is bekend dat ze tot 350 miljoen dollar opleveren.

Sjaak Vink, oprichter en CEO van everyone.org, heeft verklaard dat "hoewel deze stimulansen zoals de 'Orphan Drug Act' en de 'priority review vouchers' terecht bestaan om nieuwe behandelingen voor zeldzame kinderziekten te bevorderen, men zich niet aan de indruk kan onttrekken dat ze worden uitgebuit wanneer ze worden geassocieerd met een geneesmiddel dat al tientallen jaren bestaat, en tegen een fractie van de prijs".

Om verdere speculatie toe te voegen, kondigde Marathon de verkoop van de drug aan PTC Therapeutics aan, voor $140 miljoen in contant geld en voorraad vooraf, samen met een $50 miljoen verkoopbonus. Bovendien zal PTC worden vereist om Marathon een jaarlijkse op verkoop gebaseerde betaling vanaf 2018 te betalen.

PTC die binnen de DMD gemeenschap bekend zijn vanwege hun Duchenne behandelingsmiddel genaamd Translarna, moeten nog bekendmaken hoeveel ze gaan vragen voor Emflaza. PTC verklaarde dat hun doel is "ervoor te zorgen dat Emflaza wordt bestudeerd, begrepen en beschikbaar is voor elke Duchenne-patiënt die het nodig heeft, en we hebben vastgesteld dat deze transactie de beste manier is om ervoor te zorgen dat dit zal gebeuren".

Volgens een bevolkingsonderzoek uit 2015, gepresenteerd door de Centers for Disease Control and Prevention, namen ongeveer 2 op de 10 (22%) DMD-patiënten deflazacort³. In de afgelopen jaren heeft de FDA DMD-patiënten toegestaan het geneesmiddel in te voeren. Er moet op worden gewezen, zoals senator Tom Cotton deed toen hij het Amerikaanse congres toesprak, dat veel mensen met DMD blij zijn met de goedkeuring van de FDA, omdat verzekeringsmaatschappijen nu de kosten kunnen dekken - wat erop wijst dat gezinnen uit lagere inkomensgroepen nu toegang zullen hebben tot het geneesmiddel.

Of dit het geval is en de toegang tot deflazacort zal verbeteren, valt nog te bezien. Wat wel duidelijk is, is een toename van de negatieve houding van het publiek tegenover een industrie die al wanhopig op zoek is naar acceptatie en geloofwaardigheid. Terwijl de wereld wacht op de prijsaankondiging van PTC Therapeutics, heeft de goedkeuring door de FDA en de daaropvolgende prijsstelling van deflazacort onbedoeld voor verwarring en kritiek gezorgd. everyone.org, een echte kopersclub voor patiënten, is opgericht om gezinnen en patiënten die te maken kunnen krijgen met goedkeurings- en prijsbeperkingen, te helpen toegang te krijgen tot effectieve behandelingen tegen de best mogelijke prijzen. Het is via sociale ondernemingen zoals everyone.org dat patiënten die in de voorste gelederen van deze complexe goedkeuringskwesties staan, de meest recente informatie en toegang tot zowel innovatieve als effectieve geneesmiddelen tegen de best mogelijke prijzen krijgen.

Meer informatie over de behandeling van Duchenne spierdystrofie vindt u op onze Duchenne spierdystrofie-informatiepagina.

Referenties

1.Falzarano MS, Scotton C, Passarelli C, Ferlini A. Duchenne spierdystrofie: van diagnose tot therapie. Moleculen. 2015 7; 20 okt(10):18168-84.

2. McAdam LC, Mayo AL, Alman BA, Biggar WD. De Canadese ervaring met langdurige deflazacort behandeling bij Duchenne spierdystrofie. Acta Myol. 2012 May;31(1):16-20.

3. Kim S, Campbell KA, Fox DJ, Matthews DJ, Valdez R; MD STARnet. 4. Corticosteroïdenbehandelingen bij mannen met Duchenne spierdystrofie: Behandelingsduur en tijd tot verlies van ambulance. J Kind Neurol. 2015 Sept.;30(10): 1275-80.