EMA-goedkeuring voor Tofersen: Wanneer komt het (en hoe krijg je het medicijn in de tussentijd)

Laatst bijgewerkt: 21 februari 2024

In 2023 verleende de FDA versnelde goedkeuring voor Qalsody (tofersen) van Biogen voor de behandeling van ALS. Specifiek ALS geassocieerd met een SOD1-genmutatie ¹. Hoewel dit positief nieuws is, worden patiënten in Europa en het Verenigd Koninkrijk nog steeds geconfronteerd met de onzekerheid van het wachten op lokale goedkeuring.

Hier is alles wat u moet weten over de tijdlijn van de EMA-goedkeuring van tofersen en uw opties om het medicijn in de tussentijd te krijgen.

Waar wordt Qalsody (tofersen) voor gebruikt?

Qalsody(tofersen) is een geneesmiddel op recept voor de behandeling van ALS-patiënten met de SOD1-genmutatie (SOD1-ALS). Het werkzame bestanddeel is tofersen - een antisense oligonucleotide die de productie van het defecte SOD1-eiwit blokkeert.

Tofersen is geen geneesmiddel voor ALS. In plaats daarvan is het gericht op het vertragen van de progressie van de ziekte.

Werkt tofersen echt voor SOD1-ALS?

De versnelde goedkeuring van Tofersen door de FDA werd verleend op basis van de resultaten van de VALOR klinische studie. Om de goedkeuring te continueren, moet de werkzaamheid van het geneesmiddel worden bevestigd in een fase 3-studie, die momenteel loopt.

Hoewel het VALOR-onderzoek zijn primaire doelstelling (een significante afname van de gemiddelde ALSFRS-R-scores) niet haalde, toonde het wel een significante afname van de neurofilament lichte keten (NfL) in het bloed van de patiënten aan. NfL is een indicator van zenuwbeschadiging en achteruitgang. Daarom werd dit resultaat gezien als een indicatie voor het vertragen van de progressie van de ziekte ⁴.

Dit zijn de belangrijkste hoogtepunten uit het VALOR-onderzoek:

Bij patiënten die Qalsody kregen, nam de gemiddelde ALSFRS-R-score minder af dan bij de placebogroep. Dit verschil was echter niet statistisch significant;
Na 28 weken behandeling zagen patiënten die Qalsody kregen een daling van 55% in de NfL-bloedspiegels. In de placebogroep was daarentegen sprake van een stijging van 12% ⁴.

Een recent rapport over real-life resultaten van een Duits programma voor vroege toegang met tofersen bevestigde de resultaten van de VALOR-studie. Het rapport rapporteerde een significante afname van de NfL-serumniveaus na 6 maanden en na 9 maanden ^behandeling6. De conclusie van het rapport was dat tofersen een effectieve therapeutische aanpak is voor SOD1-ALS patiënten.

Tofersen en levensverwachting

12 maanden na de start van de VALOR-studie werden gegevens verzameld over de levensverwachting van patiënten. Volgens het gepubliceerde rapport vertoonden SOD1-ALS patiënten een consistente vertraging van de ziekteprogressie met tofersen. Naar verluidt waren de resultaten in het voordeel van een vroegere behandeling met tofersen, waarbij werd verwezen naar betere scores op klinische functie, ademhalingsfunctie, spierkracht en levenskwaliteit voor patiënten die met de behandeling begonnen aan het begin van de VALOR studie versus 6 maanden later.

Het onderzoek kon geen mediane tijd tot overlijden of permanente beademing (PV) vaststellen. Vroege overlevingsgegevens suggereerden echter een lager risico op overlijden of PV binnen 12 maanden bij eerdere start van tofersen.

Tofersen's EMA goedkeuring: Wat is de status?

In december 2022 aanvaardde het EMA een aanvraag voor een vergunning voor het in de handel brengen van ^Qalsody2. Vanaf februari 2024 wordt de aanvraag nog steeds beoordeeld.

Wanneer is tofersen verkrijgbaar in Europa?

Doorgaans worden goedkeuringsbesluiten van het EMA binnen 210 dagen genomen. In het geval van tofersen heeft het proces echter langer geduurd. Dit kan te wijten zijn aan het feit dat het CHMP wacht op aanvullende gegevens over de werkzaamheid van het geneesmiddel. Bijvoorbeeld, het onlangs gepubliceerde rapport van het Duitse programma voor vroege toegang ³.

Zodra tofersen is goedgekeurd door de EMA, kan elke lidstaat zijn eigen proces starten om het geneesmiddel beschikbaar te maken op de lokale markt. Voor weesgeneesmiddelen zoals Qalsody kan dit gemiddeld 102 dagen (Duitsland) tot 1.081 dagen (Estland) duren ⁷.

Met dit in gedachten is het technisch mogelijk dat Qalsody binnen 2024 beschikbaar komt in sommige Europese landen. Een specifiekere tijdlijn is echter moeilijk te geven.

Is tofersen goedgekeurd in het VK?

Vanaf februari 2024 nog niet. Volgens de post-Brexit Decision Reliance Procedure van de Europese Commissie kan de MHRA voor haar lokale goedkeuringen vertrouwen op EMA-besluiten. Met andere woorden, de MHRA zou Qalsody kunnen goedkeuren zodra de EMA dat doet.

Voordat Qalsody beschikbaar kan komen op de NHS, moet het echter ook beoordeeld worden door NICE. Bij deze beoordeling wordt gekeken naar kosteneffectiviteit, bewijs uit klinische studies en input van experts en patiënten. De beoordeling van Tofersen door NICE loopt nog en zal naar verwachting medio 2024 zijn afgerond. Dat is positief nieuws, want het betekent dat als de MHRA het medicijn goedkeurt, het al op weg is naar beschikbaarheid voor de NHS.

Uitgaande van een positieve beoordeling van alle agentschappen, zou tofersen binnen 2024 beschikbaar kunnen zijn in het Verenigd Koninkrijk.

Hoe Qalsody (tofersen) veilig te krijgen voor de EMA-goedkeuring

Denkt uw arts dat u baat zou kunnen hebben bij een behandeling met Qalsody? Dan ben je waarschijnlijk gefrustreerd door de vertraging in het verkrijgen van EMA-goedkeuring voor het medicijn. In dat geval is er goed nieuws. U hoeft niet te wachten.

Er zijn meerdere opties om tofersen te krijgen voordat het buiten de VS op grote schaal verkrijgbaar is. Eén optie is meedoen aan een klinische studie. Een andere optie is via het programma voor vroege toegang van Biogen. En een derde optie is om Qalsody onmiddellijk te kopen als een Named Patient.

Hier volgt iets meer over elke optie.

Doe mee aan een klinische studie met tofersen

Deelnemen aan een lopend klinisch onderzoek is een goede manier om snel toegang te krijgen tot Qalsody. Het vinden van trials kan een uitdaging zijn, maar het is mogelijk. Om deel te nemen, moet je voldoen aan de criteria om in aanmerking te komen en moet je de steun van je arts hebben. Houd er ook rekening mee dat u mogelijk een placebo ontvangt in plaats van het werkzame bestanddeel.

Hier zijn enkele goede plaatsen om te beginnen met het zoeken naar lopende klinische onderzoeken:

ClinicalTrials.gov: Dit is een database met alle klinische onderzoeken in de VS. Sommige onderzoeken staan echter ook open voor internationale deelnemers. Op dit moment werft de ATLAS-studie internationale deelnemers. Er kunnen echter op elk moment nieuwe onderzoeken beschikbaar komen, dus het is de moeite waard om deze lijst in de gaten te houden.
EUClinicaltrials.eu: Deze database bevat alle klinische onderzoeken in de Europese Unie. Momenteel bevat deze beperkte informatie over onderzoeken die vóór 31 januari 2022 zijn gestart. Voor deze onderzoeken kunt u het EU Clinical Trials Register raadplegen.
myTomorrows en FindMeCure: Deze organisaties kunnen je helpen bij het vinden van andere klinische onderzoeken.

Krijg tofersen via Biogen's programma voor vroege toegang (Compassionate use)

Biogen is in juli 2021 gestart met een early access program (EAP) voor tofersen. Het programma is actief in landen waar dat is toegestaan en biedt gratis toegang tot het medicijn voordat het lokaal is goedgekeurd.

Om in aanmerking te komen voor het programma, moet uw behandelend arts rechtstreeks een verzoek indienen bij Biogen via [email protected]. Houd er rekening mee dat het indienen van een verzoek geen garantie is voor toegang tot het programma.

Tofersen kopen als patiënt op naam

Als deelname aan een klinisch onderzoek of de EAP voor u geen optie is, kunt u tofersen ook meteen kopen als een Named Patient. Dit is mogelijk dankzij de Named Patient Importregeling die in de meeste landen van kracht is. Om van deze regeling gebruik te kunnen maken, moet je een recept voor Qalsody(tofersen) hebben van je behandelend arts.

Heb je al een recept? Stuur het naar ons team van medicijnexperts en wij helpen je om tofersen direct te kopen. Waar u ook gevestigd bent.

Kosten Tofersen

Als je overweegt om een geneesmiddel te kopen dat nog niet beschikbaar is op je lokale markt, moet je de prijzen slechts als indicatief beschouwen. De uiteindelijke kosten zullen variëren op basis van uw locatie, de leverancier en eventuele verzend- of invoerkosten die van toepassing kunnen zijn om het medicijn veilig af te leveren.

Ter indicatie van de kosten van tofersen per jaar: een flacon met één dosis (100 mg/15 ml) kost momenteel ongeveer EUR 30.850. Aan het begin van uw behandeling hebt u 3 doses nodig, toegediend met een interval van 14 dagen. Daarna heb je elke 28 dagen een dosis nodig. Ruwweg brengt dit de jaarlijkse kosten van een tofersenbehandeling op EUR 448.400.

Tofersen kopen

Laatste gedachten

Uiteindelijk is de beslissing om toegang te zoeken tot Qalsody(tofersen) voordat het EMA het heeft goedgekeurd een beslissing tussen jou en je arts. Het is essentieel om dit proces te benaderen met realistische verwachtingen en een grondig begrip van de mogelijke risico's en voordelen. Dit gezegd hebbende, wanneer u klaar bent om met uw behandeling te beginnen, staat ons team klaar om u te helpen het wachten over te slaan.