Wetenschap redt levens!

Top 5 van medische doorbraken uit het verleden, het heden en de toekomst

Maart voor Wetenschap in Amsterdam, Nederland

Afgelopen zaterdag hebben we ons aangesloten bij miljoenen mensen die in de maart voor Science on Earth Day in meer dan 600 steden wereldwijd bijeenkwamen om de wetenschap te vieren en de enorme rol te benadrukken die onderzoek in ons dagelijks leven speelt. Veel mensen namen deel aan het protest tegen het beleid van de Trump-administratie, dat algemeen wordt beschouwd als vijandig tegenover de wetenschap, hoewel de mars volgens de organisatoren een onpartijdige bewegingwas.

We hadden veel redenen om te marcheren, maar als bedrijf dat ernstig zieke patiënten helpt toegang te krijgen tot de nieuwste goedgekeurde geneesmiddelen, was onze voornaamste reden eenvoudig - de wetenschap redt levens! Zonder wetenschappers en wetenschappelijk onderzoek zullen we nooit een remedie vinden voor ziekten als kanker, ALS of Duchenne spierdystrofie.

Hier zijn de top 5 van de baanbrekende medische innovaties die ofwel ontdekt zijn, nu gebeuren of in de pijplijn zitten:

1. 2. Penicilline

Afbeelding door Crulina 98, via Wikimedia Commons

Een van de meest bekende antibiotica, penicilline, werd ontdekt in 1928 toen Sir Alexander Fleming per ongeluk een petrischaaltje met Staphylococci-bacteriën blootlegde, om vervolgens te ontdekken dat de bacterie was gedood door de schimmel. Dankzij deze toevallige ontdekking hoeven we ons geen zorgen meer te maken over het overlijden aan een eenvoudige infectie; tot op heden heeft het naar schatting 200 miljoen levens gered.

2. 2. Insuline

Voordat insuline werd ontdekt, stierven diabetici vaak op jonge leeftijd. Dankzij de Nobelprijs zijn miljoenen levens gered en kunnen mensen met diabetes weer een normaal leven leiden.

3. 3. Antivirale geneesmiddelen voor HIV en AIDS

Beeld van Wellcome beelden

In de jaren tachtig van de vorige eeuw was de levensverwachting voor iemand met hiv ongeveer 12 jaar vanaf het moment van de infectie. Mede dankzij de introductie van Highly Active Antiretroviral Therapy (HAART) in 1996 kan een gemiddelde persoon met hiv in Noord-Amerika vandaag de dag verwachten tientallen jaren langer te leven, tot de leeftijd van 63. De behandeling heeft alleen al in 2010 naar schatting 700 000 levens gered.

Maar dat is nog niet alles - nu kan preëmptief gebruik van hiv-medicijnen in de eerste plaats samentrekking van hiv voorkomen, voor mensen die nog niet aan het hiv-virus zijn blootgesteld (ook wel pre-exposure profylaxe of PrEP genoemd). (We hopen zeer binnenkort wat spannend nieuws te hebben over PrEP...kijk maar eens naar deze ruimte!)

4. 4. Immunotherapie

Immunotherapie is een nieuwe benadering van de behandeling van kanker waarbij het afweersysteem van het lichaam wordt geleerd kankercellen te identificeren en van binnenuit aan te vallen - op dezelfde manier als bij een verkoudheid. Immunotherapiemedicijnen zoals Nivolumab hebben tot dusver veelbelovende resultatenopgeleverd en kunnen in potentie een absolute spelbreker zijn voor kankerpatiënten.

5. 5. Een genoombewerkingstool om ziekten te voorkomen

Op het eerste gezicht is deze innovatie zo bijzonder dat het bijna als sciencefiction klinkt. Deze gen-editerende biotechnologie stelt wetenschappers in staat om specifieke delen van iemands DNA te verwijderen of aan te passen, en zou de potentie kunnen hebben om cystische fibrose, polycystische nieraandoeningen en sommige borstkankers te voorkomen, door de defecte delen van onze genen eruit te knippen. Klinische studies voor dit instrument (bekend als CRISPR) zullen dit jaar van start gaan.

Dus daar heb je het - 5 drugs die zijn veranderd - of de potentie hebben om - de wereld voor altijd te veranderen. Wie weet hoeveel levens er gered zouden kunnen worden door drugs die zich nog in een vroeg stadium van ontwikkeling bevinden of nog ontdekt moeten worden. Eén ding is zeker - zodra een medicijn goede resultaten laat zien en is goedgekeurd in een gerenommeerd land, maken we het onze missie om het zo snel mogelijk beschikbaar te maken voor elke patiënt wereldwijd - want medicijnen redden levens!