Relyvrio's ongrijpbare goedkeuring in Europa: hoe het wachten over te slaan

OPMERKING: Dit artikel is geschreven vóór april 2024, toen Amylyx, de fabrikant van Relyvrio, aankondigde dat het Relyvrio van de markt zou halen. In het licht van deze ontwikkeling is het onwaarschijnlijk dat er een EMA-goedkeuring voor Relyvrio komt. Bespreek in plaats daarvan enkele Relyvrio alternatieven met je arts. 

Decennialang zijn er voor ALS-patiënten in Europa geen nieuwe medicijnen goedgekeurd. In 2023 bood Relyvrio een sprankje hoop om het ALS-behandelingslandschap te veranderen. Na goedkeuring door de FDA lag het medicijn op schema voor goedkeuring in Europa, totdat het CHMP de aanvraag afwees. Twee keer.

Terwijl medische goedkeuringsinstanties gewoon hun werk doen en grondig te werk gaan, blijven ALS-patiënten zitten met de frustratie van het wachten. Bij gebrek aan behandelingsmogelijkheden en in een race tegen de klok hebben sommigen zelfs hun toevlucht genomen tot het mengen van hun eigen medicijnen ¹.

Er zijn betere oplossingen dan dit. Hier is alles wat je moet weten over de goedkeuring van Relyvrio in Europa. Inclusief de veilige en snelle opties die je hebt om de behandeling snel te krijgen.

Wat doet Relyvrio/Albrioza?

Relyvrio (in Europa op de markt onder de naam Albrioza) is een oraal geneesmiddel voor volwassenen met ALS. Het combineert twee actieve ingrediënten - taurursodiol en sodium phenylbutyrate. Het exacte werkingsmechanisme is nog niet goed bekend. Het is echter ontworpen om zenuwceldood te voorkomen door stresssignalen binnen twee cellulaire compartimenten (mitochondriën en het endoplasmatisch reticulum) te blokkeren.

Relyvrio/Albrioza is geen geneesmiddel voor ALS. Toch suggereren de resultaten van klinisch onderzoek dat het kan helpen om de progressie van de ziekte te vertragen en patiënten kan helpen om hun fysieke functies langer ^te behouden.

Is Albrioza/Relyvrio effectief?

De goedkeuring van Albrioza/Relyvrio door de FDA was gebaseerd op de resultaten van de klinische studie CENTAUR. De eerste fase van de studie vergeleek Relyvrio met placebo om de veiligheid en doeltreffendheid ervan vast te stellen. De tweede fase van de studie richtte zich op de veiligheid van de behandeling op lange termijn.

De belangrijkste uitkomsten van dit onderzoek waren:

• Relyvrio vertraagde de snelheid van achteruitgang in de ALSFRS-R score vs placebo (1,24 punten vs 1,66 punten). Dit resultaat was het meest prominent in de fijne motoriek ⁴;
• Het risico op overlijden was 44% lager voor patiënten behandeld met Relyvrio versus placebo;
• De mediane overleving was 25 maanden voor de Relyvrio groep en 18,5 maanden voor de controlegroep;
• Op 24 maanden na aanvang van de behandeling hadden Relyvrio patiënten een geschatte overlevingskans van 51,6% vergeleken met 33,9% voor de placebogroep ³.

De resultaten van de CENTAUR studie zijn positief geïnterpreteerd door de FDA, maar de studie heeft beperkingen. Deze beperkingen hebben bijgedragen tot de afwijzing van Relyvrio door de EMA. De PHOENIX fase 3 klinische studie is momenteel aan de gang, met de bedoeling om de werkzaamheid en overlevingsvoordelen van Relyvrio te bevestigen. Hopelijk zal deze studie bijkomend bewijs leveren om een nieuwe aanvraag bij de EMA te ondersteunen. De resultaten van de PHOENIX-studie worden verwacht in 2024 ⁵.

Waarom werd Relyvrio EMA-goedkeuring geweigerd?

Als patiënt vraag je je waarschijnlijk af waarom een behandeling die door de ene instantie efficiënt genoeg wordt geacht, door een andere instantie wordt afgekeurd. De goedkeuringscriteria en strengheid van medicijnen verschillen per land. En de EMA is meestal een van de strengere instanties.

Bij het afwijzen van de aanvraag van Relyvrio/Albrioza noemde het CHMP zorgen over de werkzaamheid van het geneesmiddel en de betrouwbaarheid van de gegevens uit de klinische studies. De commissie was er niet van overtuigd dat Albrioza effectief was in het vertragen van de ALS progressie. Hun conclusie was dat er geen positieve baten-risicoverhouding kon worden vastgesteld ₆.

Wanneer is Relyvrio/Albrioza verkrijgbaar in Europa?

Ondanks de teleurstelling over de afwijzing door de EMA, is de fabrikant van Albrioza/Relyvrio vastbesloten om de bezorgdheden van de EMA weg te nemen en opnieuw goedkeuring aan te vragen. Hopelijk kunnen de PHOENIX-studieresultaten die aanvraag op een positieve manier ondersteunen.

Normaal gesproken duurt het ongeveer 210 dagen om een aanvraag voor een vergunning voor het in de handel brengen bij het EMA te beoordelen. Relyvrio heeft echter een weesgeneesmiddelstatus. Dit betekent dat een potentiële nieuwe aanvraag met sterker bewijs in aanmerking kan komen voor een snellere beoordeling of een voorwaardelijke vergunning voor het in de handel brengen ^.

In elk geval lijkt het niet waarschijnlijk dat Relyvrio/Albrioza binnen 2024 in Europa verkrijgbaar zal zijn.

Hoe komt u aan Relyvrio/Albrioza vóór de EMA-goedkeuring?

Zoals Sabine Turgeman, hoofd van de Franse vereniging voor onderzoek naar ALS, het verwoordde: "De ziekte heeft geen bureaucratische tijd"[1]. Dus zelfs als we een jaar verwijderd zijn van de EMA-goedkeuring van Relyvrio (fingers crossed), kan dat nog steeds een frustrerend lange tijd zijn voor patiënten.

Het goede nieuws is dat je niet hoeft te wachten op goedkeuring. 

U hebt twee opties om met uw behandeling met Relyvrio te beginnen voordat het geneesmiddel in Europa beschikbaar is. Eén optie is het vinden van en deelnemen aan een klinisch onderzoek met Relyvrio/Albrioza. De andere optie is om Relyvrio meteen te kopen als een Named Patient. 

Hier wordt uitgelegd wat elk van deze opties betekent.

Doe mee aan een klinische studie met Relyvrio

U kunt proberen deel te nemen aan een lopend klinisch onderzoek om snel toegang te krijgen tot Relyvrio/Albrioza. Het vinden van trials is niet eenvoudig, maar het is mogelijk. Om deel te nemen, moet u voldoen aan de toelatingscriteria en de steun van uw arts hebben. Houd er rekening mee dat u mogelijk een placebo ontvangt in plaats van het werkzame bestanddeel.

Hier zijn enkele goede plaatsen om te beginnen met zoeken naar lopende klinische onderzoeken met Relyvrio:

• ClinicalTrials.gov: Dit is een database met alle klinische onderzoeken in de VS. Sommige onderzoeken staan echter ook open voor internationale deelnemers. Op dit moment is er één onderzoek(NCT05619783) met Relyvrio waarbij internationale deelnemers op uitnodiging kunnen deelnemen. Het is echter de moeite waard om deze lijst in de gaten te houden, omdat er op elk moment nieuwe onderzoeken beschikbaar kunnen komen.
• EUClinicaltrials.eu: Deze database bevat alle klinische onderzoeken in de Europese Unie. Momenteel bevat deze beperkte informatie over onderzoeken die vóór 31 januari 2022 zijn gestart. Voor deze onderzoeken kunt u het EU Clinical Trials Register raadplegen.
• myTomorrows en FindMeCure: deze organisaties ondersteunen patiënten bij het vinden van behandelingsmogelijkheden in klinische onderzoeken.

Koop Relyvrio als patiënt op naam

Als deelname aan een klinisch onderzoek voor u geen optie is, kunt u Relyvrio/Albrioza meteen kopen als een Named Patient. Dit is mogelijk dankzij de invoerregeling voor patiënten op naam die in de meeste landen van kracht is. Om van deze regeling gebruik te kunnen maken, moet u een recept voor Relyvrio/Albrioza van uw behandelend arts hebben.

Capivasertib kopen

Heb je al een recept? Stuur het naar ons team van medicijnexperts en we helpen je om Relyvrio onmiddellijk te kopen. Waar u ook gevestigd bent.

Uiteindelijk is de beslissing om toegang te zoeken tot Relyvrio/Albrioza voordat het EMA is goedgekeurd een beslissing tussen u en uw arts. Het is essentieel om dit proces met realistische verwachtingen en een grondig begrip van de mogelijke risico's en voordelen te benaderen. Dit gezegd zijnde, wanneer u klaar bent om met uw behandeling te beginnen, staat ons team klaar om u te helpen het wachten over te slaan.

Referenties:

1. Elke maand telt: Europese ALS-patiënten willen nieuwe medicijnen. France 24, 28 februari 2023.
2. Waarom RELYVRIO. RELYVRIO.com, geraadpleegd op 13 februari 2024.
3. Langetermijnoverleving van deelnemers aan de CENTAUR-studie met sodium phenylbutyrate-taurursodiol bij amyotrofische laterale sclerose. NCBI, geraadpleegd op 13 februari 2024.
4. Proef met Sodium Phenylbutyrate-Taurursodiol voor Amyotrofische Lateraal Sclerose. The New England Journal of Medicine, 3 september 2020.
5. Relyvrio voor ALS. ALS News Today, geraadpleegd op 13 februari 2024.
6. Albrioza Europees Geneesmiddelenbureau. Europees Geneesmiddelenbureau, geraadpleegd op 13 februari 2024.
7. Aanwijzing als weesgeneesmiddel: Overzicht | Europees Geneesmiddelenbureau. Europees Geneesmiddelenbureau, geraadpleegd op 13 februari 2024.