Relyvrio stopgezet: Top Alternatieven en Hoe Uw Behandeling Voortzetten

Relyvrio bracht een sprankje hoop voor ALS-patiënten in de VS met zijn versnelde goedkeuring door de FDA in 2022. De vonk van het medicijn duurde echter niet lang. Een EMA-goedkeuring kwam er nooit na twee afwijzingen. En in maart 2024 konden de resultaten van de PHOENIX-studie de werkzaamheid van Relyvrio niet aantonen bij een grotere populatie ¹.

Het lijkt onvermijdelijk dat Relyvrio wordt stopgezet. Er zijn echter meer dan 4.000 patiënten in de VS die de behandeling gebruiken en misschien nog wel meer wereldwijd die er toegang toe hebben gekregen via Named Patient Import.

Als jij één van hen bent, is dit wat je moet weten over de mislukte klinische studie van Relyvrio en je alternatieven.

De mislukte klinische studie van Relyvrio: Wat is er gebeurd?

Toen Relyvrio zijn versnelde goedkeuring kreeg in de VS, merkte de FDA op dat er onvoldoende bewijs was dat het geneesmiddel kon helpen om de overleving te verlengen of de ziekteprogressie van ALS-patiënten te ^vertragen6. Op dat moment was er echter (en is er nog steeds) een duidelijke behoefte aan behandeling. Daarom besloot de FDA om verder te gaan met de goedkeuring, in plaats van te wachten op de resultaten van de Fase 3 PHOENIX-studie.

We gaan nu naar het begin van 2024 en de resultaten van de PHOENIX-studie zijn op zijn zachtst gezegd teleurstellend. Na 48 weken behandeling toonde Relyvrio geen significant voordeel in vergelijking met placebo. Het klinische voordeel werd gemeten aan de hand van veranderingen in de ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) score ¹.

Er waren ook geen statistisch significante voordelen van Relyvrio ten opzichte van placebo op andere secundaire uitkomsten. Deze omvatten afname in langzame vitale capaciteit, kwaliteit van leven, afname in King's en Milano-Torino stadiëring, beademingsvrije overleving en overleving op lange termijn ².

Deze resultaten kwamen voor veel artsen en patiënten als een negatieve verrassing. Vooral gezien de resultaten van de Centaur studie, waar Relyvrio de achteruitgang in ALSFRS-R score vertraagde in vergelijking met placebo, vooral in de fijne motoriek. Patiënten die werden behandeld met Relyvrio hadden een 44% lager risico op overlijden, met een mediane overleving van 25 maanden vergeleken met 18,5 maanden voor de controlegroep. Na 24 maanden hadden Relyvrio patiënten een overlevingskans van 51,6% tegenover 33,9% voor de placebogroep ⁷.

De gegevens zijn echter de gegevens. Wat gebeurt er daarna?

Wordt Relyvrio uit de handel genomen?

Ja. Op 4 april 2024 kondigde Amylyx, de fabrikant van Relyvrio, aan dat ze begonnen was met het proces om Relyvrio van de markt te halen ³. De intrekking van Relyvrio zal gelden voor beide markten waar het is goedgekeurd - de VS en Canada. Volgens het persbericht van Amylyx zullen patiënten die momenteel Relyvrio gebruiken en hun behandeling willen voortzetten, worden overgezet naar een gratis programma ³.

Als je getroffen wordt door het verdwijnen van Relyvrio van de markt, zijn hier een aantal opties en alternatieven.

Wat zijn jouw Relyvrio alternatieven?

Als jij of iemand van wie je houdt Relyvrio heeft gebruikt, moet het nieuws van het mislukte klinische onderzoek moeilijk zijn om mee om te gaan. Vooral als je er goede resultaten mee had behaald.

Er zijn echter enkele acties die je kunt ondernemen. Deze vereisen allemaal een gesprek met de behandelend arts.

Relyvrio blijven gebruiken via de fabrikant

Als je tevreden bent over je Relyvrio behandeling en je arts wil dat je het blijft gebruiken, kun je contact opnemen met Amylyx om deel te nemen aan hun gratis programma. Dit kan de beste optie voor je zijn en het heeft ook geen financiële gevolgen.

Helaas, als je Relyvrio hebt gebruikt in een land waar het nog niet is goedgekeurd (via de Named Patient Import-regeling), is het gratis programma mogelijk niet op jou van toepassing. Je moet dit navragen bij Amylyx en jouw individuele situatie met het bedrijf bespreken.

Als u niet in aanmerking komt voor het gratis programma en Relyvrio wilt blijven gebruiken, is er nog een alternatief dat u met uw arts kunt bespreken.

Vervang Relyvrio door zijn ingrediënten (Ammonaps en Tudca)

De actieve ingrediënten van Relyvrio zijn sodium phenylbutyrate en taurursodiol. Om je behandeling met Relyvrio voort te zetten nadat het geneesmiddel uit de handel is, kun je beide actieve ingrediënten kopen en ze samen innemen.

• Ingrediënt #1: Tudca. Taurursodiol (ook tauroursodeoxycholic acid genoemd) kan worden gekocht onder de naam Tudca of Tudcabil. Tudca is goedgekeurd in Italië. Het is momenteel betrokken bij een eigen klinisch onderzoek voor de behandeling van ALS, waarvoor het een aanwijzing als weesgeneesmiddel heeft gekregen van de EMA ⁸. Om Tudca buiten Italië te bestellen, kunt u contact opnemen met ons team op Everyone.org. We helpen je bij de aankoop en import als een Named Patient.

kopen Tudcabil

• Ingrediënt #2: Ammonaps. Sodium phenylbutyrate is verkrijgbaar onder de naam Ammonaps. Het is goedgekeurd door de EMA en FDA voor de behandeling van ureumcyclusstoornissen. Het is nergens goedgekeurd voor de behandeling van ALS. Je arts kan het je echter voorschrijven in combinatie met Tudca voor deze indicatie (bekend als off-label voorschrift). Als je een recept hebt, kunnen wij je helpen het medicijn te krijgen, waar je ook bent.

kopen Ammonaps

Andere Relyvrio alternatieven

Als u nog niet bent begonnen met uw Relyvrio behandeling, of niet de resultaten kreeg die u wilde, moet u andere alternatieven onderzoeken. Hieronder vindt u enkele opties om de discussie met uw arts aan te gaan.

• edaravone

  Dit geneesmiddel, ook bekend als Radicava of Radicut, is door de FDA goedgekeurd voor de behandeling van ALS. Hoewel edaravone nog geen EMA-goedkeuring heeft, kun je er overal toegang toe krijgen via Named Patient Import. Je hebt wel een recept van je arts nodig.

  edaravone is bedoeld om de progressie van ALS te vertragen. Klinische studies in Japan hebben aangetoond dat patiënten die behandeld werden met edaravone een langzamere achteruitgang in functionele vaardigheden vertoonden dan patiënten die een placebo kregen ⁴.

  Sommige meta-analyses hebben echter geen statistisch significant verschil gevonden in functionele vaardigheidsscores tussen edaravone-behandelde patiënten en de controlegroep ⁵. Wat de overlevingskansen betreft, rapporteerde een recente meta-analyse een statistisch significante toename in overlevingskansen voor ALS-patiënten die behandeld werden met edaravone in vergelijking met patiënten die een placebo kregen ⁵.

  Of dit medicijn voor jou een optie kan zijn, moet je arts beslissen.

   

kopen edaravone

• Rilutek (riluzole)

  Rilutek (riluzole) is sinds 1995 door de FDA goedgekeurd voor de behandeling van ALS. Het werkt door de afgifte van glutamaat te moduleren, een neurotransmitter waarvan wordt aangenomen dat hij een rol speelt bij de neurodegeneratie die bij ALS wordt gezien. Door het glutamaatgehalte te verlagen, probeert Rilutek de progressie van de ziekte te vertragen.

  Rilutek is wereldwijd beschikbaar. Als het echter niet is goedgekeurd of beschikbaar is in uw land, kunt u er toch toegang toe krijgen via Named Patient Import. Neem contact op met ons team als je een recept hebt voor Rilutek, maar lokaal geen toegang hebt tot het geneesmiddel.

Wat als een Relyvrio alternatief niet beschikbaar is in uw land?

ALS-patiënten zijn (terecht) gefrustreerd door het gebrek aan behandelingsmogelijkheden. Net zo frustrerend is het om te weten dat er een optie is, maar te moeten wachten tot deze beschikbaar is in je eigen land.

Het goede nieuws is dat elke optie die ergens ter wereld is goedgekeurd, u overal kunt krijgen via Named Patient Import. Everyone.org is gespecialiseerd in het helpen van patiënten om toegang te krijgen tot de behandelingen die ze nodig hebben, ongeacht waar ze zijn goedgekeurd. Als uw arts besluit om Relyvrio te vervangen door zijn ingrediënten, u overschakelt op edaravone of voor een andere optie kiest, kunt u er zeker van zijn dat u de behandeling kunt krijgen die u nodig hebt.

Neem gewoon contact met ons op en stuur ons uw recept. Wij zullen ons best doen om u te helpen, zodat het stopzetten van Relyvrio uw behandeling niet verstoort.

Referenties:

1. PHOENIX Proef met AMX0035 voldeed niet aan eindpunten - ALS Society of Canada. ALS Vereniging van Canada, 8 maart 2024.
2. Meglio, Marco. Amylyx overweegt AMX0035 terug te trekken na teleurstellende fase 3 PHOENIX-bevindingen. NeurologyLive, 8 maart 2024.
3. Cheng, Mira. ALS-medicijn Relyvrio van de markt gehaald na mislukt klinisch onderzoek. CNN, bekeken op 14 mei 2024.
4. edaravone werkzaamheid bij amyotrofische laterale sclerose met verminderde geforceerde vitale capaciteit: Post-hoc analyse van Studie 19 (MCI186-19) [klinische studie NCT01492686]. NCBI, 14 juni 2022.
5. Veiligheid en werkzaamheid van edaravone bij patiënten met amyotrofische laterale sclerose: een systematische review en meta-analyse. Neurologische wetenschappen, geraadpleegd op 14 mei 2024. 
6. Novins, Olivia, et al. Goedkeuring van Relyvrio: Geleerde lessen. Parexel, geraadpleegd op 14 mei 2024.
7. Proef met Sodium Phenylbutyrate-Taurursodiol voor Amyotrofische Lateraal Sclerose. The New Englang Journal of Medicine, geraadpleegd op 14 mei 2024.
8. EU/3/17/1844 - aanwijzing als weesgeneesmiddel voor de behandeling van amyotrofische laterale sclerose. Europees Geneesmiddelenbureau, 31 maart 2017.